Tofersen (QALSODY)
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Tofersen (QALSODY)Tofersen (Qalsody)SOD1 mutasyonu olan ALS hastalarında hatalı protein üretimini azaltmak için tasarlanmış bir antisens oligonükleotid ilacı. adı verilen bir ilaç, SOD1 geninde mutasyonu olan ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastaları için kullanılmaktadır. Bu ilaç, kanlarındaki bir protein olan nörofilament hafif zincirini (NfL) azaltarak etki gösteriyor. İlacın tam olarak işe yarayıp yaramadığı henüz kesinleşmediği için, doktorlar ilacın faydalarını kanıtlamak için daha fazla araştırma yapacaklar. Eğer bu araştırmalar ilacın işe yaradığını gösterirse, ilaç ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinde kullanılmaya devam edecek.
Teknik Detay: Tofersen (QALSODY)Tofersen (Qalsody)SOD1 mutasyonu olan ALS hastalarında hatalı protein üretimini azaltmak için tasarlanmış bir antisens oligonükleotid ilacı., SOD1 geninde mutasyon bulunan yetişkinlerde amiyotrofik lateral skleroz (ALS)Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinde kullanılan bir antisens oligonükleotittir. FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur. kayıtlarına göre ilaç, 25 Nisan 2023 tarihinde hızlandırılmış onayHızlandırılmış OnayCiddi bir durum için bir ilaca verilen, yeterli ve iyi kontrollü bir çalışmada bir son noktayı etkilediği kanıtlanırsa verilen bir ilaç onayı türüdür. Amaç, hastalara daha erken tedaviye erişim sağlamaktır. kapsamında kabul edilmiştir; bu onay, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. edilen hastalarda plazma nörofilament hafif zinciri (NfL)Nörofilament Hafif Zinciri (NfL)Sinir hasarının bir biyobelirteci olarak kullanılan, nöronların yapısal bir proteinidir. Plazma NfL seviyeleri ALS'de yükselir. düzeyindeki azalmaya dayanmaktadır. FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur. ayrıca bu endikasyonEndikasyonBir ilacın, operasyonun veya tıbbi prosedürün uygulanmasının uygun görüldüğü hastalık veya durum. için devam eden onayın, doğrulayıcı klinik çalışmaKlinik ÇalışmaYeni tıbbi yaklaşımların insanlarda güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan araştırma çalışmasıdır.larda klinik yararın doğrulanmasına bağlı olabileceğini belirtmektedir. EMA tarafında ise Qalsody için Avrupa Birliği pazarlama izni bulunmaktadır. Türkiye’de ise TİTCK açısından doğrulanmış resmi ürün/onay kaydı açık biçimde gösterilememektedir.
Kritik Bilgi: QALSODY, SOD1 mutasyonu bulunan ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastaları için geliştirilmiş bir ilaçtır. FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur. tarafından hızlandırılmış onayHızlandırılmış OnayCiddi bir durum için bir ilaca verilen, yeterli ve iyi kontrollü bir çalışmada bir son noktayı etkilediği kanıtlanırsa verilen bir ilaç onayı türüdür. Amaç, hastalara daha erken tedaviye erişim sağlamaktır. almıştır ve bu onay NfL düzeylerindeki azalma gibi biyobelirteçBiyobelirteçNormal bir biyolojik süreç, patojenik bir süreç veya bir farmakolojik müdahaleye yanıtın bir göstergesi olarak objektif olarak ölçülen ve değerlendirilen bir özelliktir. verilerine dayanmaktadır. EMA tarafından da onaylanmıştır. Sürekli/uzun vadeli regülasyon statüsü, doğrulayıcı klinik çalışmaKlinik ÇalışmaYeni tıbbi yaklaşımların insanlarda güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan araştırma çalışmasıdır.larda klinik yararın teyidine bağlı olabilir. Tofersen, bir antisens oligonükleotittir.