ALS Progresyonunu Değerlendirmek İçin Yeni Sonuç Ölçütlerinin Metodoloji Çalışması

Bu metodoloji çalışmasının temel amacı, amiyotrofik lateral skleroz (ALS)Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastalarına uygulanan bir dizi sonuç ölçütü için 6 ve 12 aylık zaman dilimlerindeki uzunlamasına standardize edilmiş ortalama değişiklikleri tahmin etmek ve sıralamaktır. Bu sayede, Amyotrofik Lateral Skleroz Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize Edilmiş (ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.FRS-R) ölçeğinden daha hassas olan, yani hastalık progresyonunu daha iyi yakalayabilen ölçütleri belirlemek hedeflenmektedir. Çalışmanın ikincil amaçları ise şunlardır: Her bir sonuç ölçütünün test-tekrar test güvenilirliğini değerlendirmek; tüm keşifsel ölçütlerdeki 6 ve 12 aylık değişiklikler ile ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.FRS-R'deki 18 ve 24 aylık değişiklikler ve sağkalım arasındaki korelasyonları belirlemek; çeşitli ölçütler arasındaki/içindeki korelasyonları değerlendirmek; klinik ölçütlerle moleküler korelasyonları belirlemek ve gelecekteki klinik çalışmaKlinik ÇalışmaYeni tıbbi yaklaşımların insanlarda güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan araştırma çalışmasıdır.lara dahil etmek üzere önceden tanıTanıBir hastalığın veya durumun belirlenmesi süreci.mlanmış ve yeni moleküler hastalık progresyonu biyobelirteçBiyobelirteçNormal bir biyolojik süreç, patojenik bir süreç veya bir farmakolojik müdahaleye yanıtın bir göstergesi olarak objektif olarak ölçülen ve değerlendirilen bir özelliktir.lerini daha ayrıntılı karakterize etmek amacıyla biyolojik örnekler elde etmektir.

Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. progresyonunu değerlendirmede ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.FRS-R'den daha hassas olabilecek yeni sonuç ölçütlerini belirlemek amaçlanmaktadır.
- Yeni ölçütlerin güvenilirliği ve uzun vadeli hastalık seyriyle ilişkisi incelenecektir.
- Hastalığın ilerlemesiyle ilişkili biyolojik belirteçler (biyobelirteçBiyobelirteçNormal bir biyolojik süreç, patojenik bir süreç veya bir farmakolojik müdahaleye yanıtın bir göstergesi olarak objektif olarak ölçülen ve değerlendirilen bir özelliktir.ler) araştırılarak gelecekteki klinik çalışmaKlinik ÇalışmaYeni tıbbi yaklaşımların insanlarda güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan araştırma çalışmasıdır.lara katkı sağlanması hedeflenmektedir.