ALS İçin İki Orta Ölçekli Genişletilmiş Erişim Protokolü (EAP) CNMAu8.EAP01 ve CNMAu8.EAP02
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu program, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastalarının henüz geliştirme aşamasında olan CNM-Au8CNM-Au8ALS tedavisinde nöronal enerji metabolizmasını iyileştirmeyi hedefleyen, ağız yoluyla alınan bir altın nanokristal süspansiyonu. adlı ilaca ulaşabilmeleri için hazırlanmıştır. Toplamda 300 hastanın faydalanabileceği bu süreçte, hastaların ilacı kullanırken herhangi bir ciddi yan etki yaşayıp yaşamadıkları doktorlar tarafından titizlikle takip edilecektir. Bu bir deneyden ziyade, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ye erken erişim imkanı sunan bir protokoldür.
Bu protokoller, araştırma aşamasındaki CNM-Au8CNM-Au8ALS tedavisinde nöronal enerji metabolizmasını iyileştirmeyi hedefleyen, ağız yoluyla alınan bir altın nanokristal süspansiyonu. molekülünün yaklaşık 300 ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastasına ulaştırılmasını hedefleyen genişletilmiş erişim programlarıdır (EAP). Çalışma tasarımı, eşzamanlı bir kontrol grubu içermeyen, açık etiketli bir yapıdadır. Birincil amaç ilaca erişim sağlamak iken, ikincil amaçlar arasında ciddi advers olaylar (SAE), tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yle ilişkili şiddetli yan etkiler (TEAE) ve klinik olarak anlamlı laboratuvar parametreleri üzerinden ilacın güvenlilik profilinin değerlendirilmesi yer almaktadır.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- CNM-Au8CNM-Au8ALS tedavisinde nöronal enerji metabolizmasını iyileştirmeyi hedefleyen, ağız yoluyla alınan bir altın nanokristal süspansiyonu. ilacına 300'e kadar ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastası için erişim sağlanacaktır.
- Bu bir genişletilmiş erişim protokolüdür ve plaseboPlaseboİlaçla aynı görünümde olan ancak aktif madde içermeyen, kontrol grubuna verilen etkisiz madde. (kontrol) grubu içermez.
- Temel odak noktası ilacın güvenliliği ve yan etki takibidir.
- Ciddi yan etkiler ve laboratuvar bulguları rutin klinik izlemle takip edilecektir.
Kayıt Bilgileri
NCT05281484