ALS Hastalarında Tekrarlayan Lenzumestrocel (Neuronata-R® Enj.) Tedavisinin Etkililik ve Güvenliliğinin Değerlendirilmesi

ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.UMMIT çalışması, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastalarında otolog kemik iliği kaynaklı mezenkimal kök hücre tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si olan Lenzumestrocel'in (Neuronata-R®) tekrarlayan dozlarının terapötik etkinliğini ve uzun dönem güvenlilik profilini doğrulamayı amaçlayan, çift kör, randomize, plasebo kontrollüPlasebo Kontrollüİlacın gerçek etkisini belirlemek için, aktif madde içermeyen etkisiz bir madde ile karşılaştırıldığı çalışma düzeni. bir Faz III klinik araştırmaFaz III Klinik AraştırmaBir ilacın veya tedavinin piyasaya sürülmeden önce geniş bir hasta grubunda etkinliğinin ve güvenliliğinin kanıtlandığı son aşama klinik çalışma.dır. Çalışma, çok merkezli ve paralel grup tasarımıyla ilacın ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. progresyonProgresyonBir hastalığın zaman içindeki ilerleme hızı ve yayılımı.u üzerindeki etkilerini kanıta dayalı tıp standartlarında incelemektedir.

Önemli Takip Edilecek Noktalar:

• Lenzumestrocel (Neuronata-R®)Lenzumestrocel (Neuronata-R®)ALS hastaları için geliştirilmiş, hastanın kendi kemik iliğinden elde edilen mezenkimal kök hücre temelli bir tedavi ürünü., ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si için geliştirilmiş bir kök hücre ürünüdür.
• ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.UMMIT çalışması, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin uzun dönemli güvenliliğini ve etkinliğini test eden kritik bir Faz IIFaz IIİlacın terapötik dozajını, etkinliğini ve güvenliğini daha geniş bir hasta grubunda test eden klinik araştırma evresi.I aşamasıdır.
• Çalışma, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin tek doz yerine tekrarlayan dozlar halinde uygulanmasının sonuçlarına odaklanmaktadır.
• Çift kör ve plasebo kontrollüPlasebo Kontrollüİlacın gerçek etkisini belirlemek için, aktif madde içermeyen etkisiz bir madde ile karşılaştırıldığı çalışma düzeni. yapısı sayesinde elde edilecek sonuçlar yüksek bilimsel kanıt değerine sahip olacaktır.