Haber
27 Mart 2026
Yeni ALS Gen Terapisini Test Eden Çalışma Avustralya'da Hastalara Doz Uygulamaya Başladı
Önemli Tıbbi Uyarı:
Bu içerik sadece bilimsel bilgilendirme amaçlıdır; kesinlikle doktor tavsiyesi yerine geçmez.
Lütfen uzman bir hekime danışmadan herhangi bir ilaç veya tedavi yöntemi uygulamayınız.
Özet
Avustralya'da amiyotrofik lateral skleroz (ALS)Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastaları üzerinde Celosia Therapeutics'in deneysel gen terapisi CTx1000'i test eden küçük bir klinik çalışmaKlinik ÇalışmaYeni tıbbi yaklaşımların insanlarda güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan araştırma çalışmasıdır. başladı. Tek seferlik tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'de sinir hücresi hasarına katkıda bulunduğuna inanılan toksik TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. protein birikimlerini azaltmak için tasarlandı.
Avustralya'da amiyotrofik lateral skleroz (ALS)Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastaları üzerinde Celosia Therapeutics'in deneysel gen terapisi CTx1000'i test eden küçük bir klinik çalışmaKlinik ÇalışmaYeni tıbbi yaklaşımların insanlarda güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan araştırma çalışmasıdır.da ilk hastaya doz uygulandı.
Tek seferlik tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'de sinir hücresi hasarına katkıda bulunduğuna inanılan toksik TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. protein birikimlerini azaltmak için tasarlandı.
KOANEWA (NCT07401121) olarak adlandırılan Faz 1b çalışmasının, Sidney'deki Macquarie Üniversitesi Hastanesi'nde yaklaşık 15 yetişkinin katılımıyla yapılması bekleniyor. Tüm katılımcılar, beynin tabanındaki spinal sıvıya doğrudan verilecek olan tek bir doz CTx1000 alacak.
Geliştiriciden yapılan basın açıklamasına göre, çalışmanın temel amacı tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek, ancak araştırmacılar üç yıl boyunca etkinliğe dair belirtileri de arayacaklar.
Celosia CEO'su PhD Kathryn Sunn, "KOANEWA çalışmasında doz uygulamasının başlatılması, Celosia ve en önemlisi ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. topluluğu için önemli bir kilometre taşıdır," dedi. "İlk hastanın tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si, bu genetik ilacın klinik değerlendirmesini başlatıyor ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ile yaşayan insanlar için potansiyel bir hastalığı değiştirici tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ye doğru anlamlı bir adımı temsil ediyor."
ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır., istemli hareketi kontrol eden sinir hücreleri olan motor nöronMotor nöronBeyinden veya omurilikten kaslara sinyal taşıyarak istemli hareketleri kontrol eden sinir hücresi.ların ilerleyici kaybından kaynaklanır. Bu hücrelerin neden işlevsiz hale geldiği ve öldüğü tam olarak anlaşılamamıştır, ancak tüm ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastalarının yaklaşık %97'sinde görülen anormal TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. protein kümelerinin hastalığın bir nedeni olduğuna inanılmaktadır.
Gen terapisi adayı, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'deki TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. protein kümelerini hedefliyor
Normalde bu protein, DNA'nın depolandığı hücresel bölme olan çekirdekte bulunur. Orada, protein yapmak için genetik talimatlar taşıyan moleküllerin işlenmesine yardımcı olur.
Ancak ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'de TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. anormal hale gelir ve çekirdek dışında toksik kümeler oluşturmaya eğilimli hale gelir, bu da normal işlevini yerine getirmesini engeller.
Macquarie'deki araştırmacılar daha önce, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'de görülen anormal TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. versiyonlarının, normal TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. versiyonuna çok daha az güçlü bir şekilde bağlanan 14-3-3 adı verilen başka bir proteine yapışabildiğini bulmuşlardı. Ekip ayrıca, 14-3-3 proteininin anormal TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir.'e bağlanan tam kısmını da belirledi.
CTx1000, hücrelere 14-3-3'ün bu kısmını bir yıkım etiketiyle kaynaşmış olarak üretme talimatları sağlayan bir gen vererek çalışır; bu da esasen anormal TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir.'e bağlanabilen ve hücre tarafından yok edilmesi için işaretleyebilen bir molekül oluşturur.
Gen, hastalığa neden olmadan sinir hücrelerine genleri verimli bir şekilde iletme yeteneği nedeniyle nörolojik bozukluklar için gen terapilerinde yaygın olarak kullanılan bir tür viral vektör olan adeno-ilişkili virüs serotipi 9 (AAV9) kullanılarak verilir. Şirkete göre, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin hastalığı değiştirme potansiyeli var.
İnsanlarda yapılan ilk çalışma olan bu çalışma, ilk semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.ları son iki yıl içinde başlayan ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'li kişileri kaydetmektedir. Uygun katılımcılar, standart ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerinin stabil dozlarını alacaklardır. Çalışma, açık etiketli bir tasarıma sahiptir, yani tüm hastalar tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. edilecek ve kontrol grubu olmayacaktır.
CTx1000, beynin tabanında bulunan geniş bir spinal sıvı cebi olan sisterna magna'ya enjeksiyon yoluyla verilir. Bu, AAV bazlı gen terapilerini doğrudan beyne vermek için bazen kullanılan minimal invaziv bir uygulama yöntemidir.
Çalışmanın temel amacı, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin bir yıla kadar güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmektir. İkincil ölçümler arasında, üç yıla kadar güvenliğin ve tolere edilebilirliğin uzun vadeli değerlendirilmesi, farmakolojik özellikler ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği Revize Edilmiş (ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.FRS-R) değişiklikleri yer almaktadır.
Celosia'nın kurucusu ve bilimsel ve tıbbi işler başkanı Dr. Lars Ittner, "Bu çalışma, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'de temel bir hastalık mekanizmasını - TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir.'ün patolojik [anormal ve potansiyel olarak hastalığa neden olan] birikimini doğrudan hedef alan yeni bir hastalığı değiştirici terapötik stratejiyi kliniğe taşıyan araştırma programımız için önemli bir kilometre taşıdır," dedi.
Ittner'e göre, "ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ile yaşayan insanlarda CTx1000'i değerlendirmek, bu yaklaşımın güvenliğini değerlendirmemizi sağlarken, aynı zamanda hastalığın temel nedenlerinden birini terapötik olarak ele alma potansiyelini de keşfetmemizi sağlayacaktır."
Tek seferlik tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'de sinir hücresi hasarına katkıda bulunduğuna inanılan toksik TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. protein birikimlerini azaltmak için tasarlandı.
KOANEWA (NCT07401121) olarak adlandırılan Faz 1b çalışmasının, Sidney'deki Macquarie Üniversitesi Hastanesi'nde yaklaşık 15 yetişkinin katılımıyla yapılması bekleniyor. Tüm katılımcılar, beynin tabanındaki spinal sıvıya doğrudan verilecek olan tek bir doz CTx1000 alacak.
Geliştiriciden yapılan basın açıklamasına göre, çalışmanın temel amacı tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek, ancak araştırmacılar üç yıl boyunca etkinliğe dair belirtileri de arayacaklar.
Celosia CEO'su PhD Kathryn Sunn, "KOANEWA çalışmasında doz uygulamasının başlatılması, Celosia ve en önemlisi ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. topluluğu için önemli bir kilometre taşıdır," dedi. "İlk hastanın tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si, bu genetik ilacın klinik değerlendirmesini başlatıyor ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ile yaşayan insanlar için potansiyel bir hastalığı değiştirici tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ye doğru anlamlı bir adımı temsil ediyor."
ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır., istemli hareketi kontrol eden sinir hücreleri olan motor nöronMotor nöronBeyinden veya omurilikten kaslara sinyal taşıyarak istemli hareketleri kontrol eden sinir hücresi.ların ilerleyici kaybından kaynaklanır. Bu hücrelerin neden işlevsiz hale geldiği ve öldüğü tam olarak anlaşılamamıştır, ancak tüm ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastalarının yaklaşık %97'sinde görülen anormal TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. protein kümelerinin hastalığın bir nedeni olduğuna inanılmaktadır.
Gen terapisi adayı, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'deki TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. protein kümelerini hedefliyor
Normalde bu protein, DNA'nın depolandığı hücresel bölme olan çekirdekte bulunur. Orada, protein yapmak için genetik talimatlar taşıyan moleküllerin işlenmesine yardımcı olur.
Ancak ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'de TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. anormal hale gelir ve çekirdek dışında toksik kümeler oluşturmaya eğilimli hale gelir, bu da normal işlevini yerine getirmesini engeller.
Macquarie'deki araştırmacılar daha önce, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'de görülen anormal TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. versiyonlarının, normal TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. versiyonuna çok daha az güçlü bir şekilde bağlanan 14-3-3 adı verilen başka bir proteine yapışabildiğini bulmuşlardı. Ekip ayrıca, 14-3-3 proteininin anormal TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir.'e bağlanan tam kısmını da belirledi.
CTx1000, hücrelere 14-3-3'ün bu kısmını bir yıkım etiketiyle kaynaşmış olarak üretme talimatları sağlayan bir gen vererek çalışır; bu da esasen anormal TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir.'e bağlanabilen ve hücre tarafından yok edilmesi için işaretleyebilen bir molekül oluşturur.
Gen, hastalığa neden olmadan sinir hücrelerine genleri verimli bir şekilde iletme yeteneği nedeniyle nörolojik bozukluklar için gen terapilerinde yaygın olarak kullanılan bir tür viral vektör olan adeno-ilişkili virüs serotipi 9 (AAV9) kullanılarak verilir. Şirkete göre, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin hastalığı değiştirme potansiyeli var.
İnsanlarda yapılan ilk çalışma olan bu çalışma, ilk semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.ları son iki yıl içinde başlayan ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'li kişileri kaydetmektedir. Uygun katılımcılar, standart ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerinin stabil dozlarını alacaklardır. Çalışma, açık etiketli bir tasarıma sahiptir, yani tüm hastalar tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. edilecek ve kontrol grubu olmayacaktır.
CTx1000, beynin tabanında bulunan geniş bir spinal sıvı cebi olan sisterna magna'ya enjeksiyon yoluyla verilir. Bu, AAV bazlı gen terapilerini doğrudan beyne vermek için bazen kullanılan minimal invaziv bir uygulama yöntemidir.
Çalışmanın temel amacı, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin bir yıla kadar güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmektir. İkincil ölçümler arasında, üç yıla kadar güvenliğin ve tolere edilebilirliğin uzun vadeli değerlendirilmesi, farmakolojik özellikler ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği Revize Edilmiş (ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.FRS-R) değişiklikleri yer almaktadır.
Celosia'nın kurucusu ve bilimsel ve tıbbi işler başkanı Dr. Lars Ittner, "Bu çalışma, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'de temel bir hastalık mekanizmasını - TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir.'ün patolojik [anormal ve potansiyel olarak hastalığa neden olan] birikimini doğrudan hedef alan yeni bir hastalığı değiştirici terapötik stratejiyi kliniğe taşıyan araştırma programımız için önemli bir kilometre taşıdır," dedi.
Ittner'e göre, "ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ile yaşayan insanlarda CTx1000'i değerlendirmek, bu yaklaşımın güvenliğini değerlendirmemizi sağlarken, aynı zamanda hastalığın temel nedenlerinden birini terapötik olarak ele alma potansiyelini de keşfetmemizi sağlayacaktır."
Kayıt Bilgileri
* Yasal Uyarı: Bu sayfadaki bilgiler bilimsel veri tabanlarından otomatik olarak çekilmekte ve AI tarafından özetlenmektedir. Bu bilgiler kesinlikle tıbbi tavsiye niteliği taşımaz. Tedavi planlamanız için mutlaka bir uzman tıp doktoruna başvurunuz.