Geliştirici, Mass General'ın MyMatch'i Yardımıyla ALS Terapisini Test Edecek

Keros Therapeutics, amiyotrofik lateral skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) hastalarında rinvatercept adlı terapi adayını değerlendirmek üzere Massachusetts General Hospital ile klinik bir çalışma tasarlamak için işbirliği yapıyor.

Geliştiriciye göre, bu terapi kas gücünü ve fonksiyonunu korumaya ve ilerleyici hastalığı olanların yaşam kalitesini artırmaya yardımcı olabilir.

Faz 2 çalışması, yeni ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerinin geliştirilmesini hızlandırmayı amaçlayan bir Mass General girişimi olan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. MyMatch programı dahilinde tasarlanacak. Bu program, hastaları kendi genetik ve sıvı biyobelirteçlerine göre belirli deneysel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerle eşleştirerek çalışır.

Program geçen yıl başlatıldı ve Mass General Brigham'daki Sean M. Healey & AMG ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Merkezi tarafından yönetiliyor. Keros'tan yapılan bir şirket basın açıklamasına göre, "başlangıcı ve hasta alımını hızlandırmaya odaklanan" biyobelirteç odaklı klinik çalışma girişimi, belirli bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.den en çok fayda görme olasılığı olan hasta grubunu belirlemeyi amaçlıyor. Program bulguları daha sonra daha büyük Faz 2/3 klinik çalışmalarının tasarımına bilgi sağlamak için kullanılıyor.

Keros ile işbirliği, merkezin MyMatch katılımı için yaptığı son başvuru çağrısını takip ediyor. Keros, bu yılın ilerleyen dönemlerinde çalışma tasarımı konusunda düzenleyicilerle görüşmeyi planladığını söyledi.

Keros'un başkanı ve CEO'su Dr. Jasbir S. Seehra, "Mass General'daki Healey & AMG Merkezi ile işbirliği yapmak üzere ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. MyMatch programına seçilmekten gurur duyuyoruz" dedi ve "rinvatercept'in ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarını tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. etmek için potansiyel olarak yeni bir yaklaşımı temsil ettiğini" ekledi.

Seehra, "Bugüne kadar ürettiğimiz verilere dayanarak, rinvatercept'in kas gücünü ve fonksiyonunu koruma ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında yaşam kalitesini iyileştirme potansiyeli için güçlü bir bilimsel gerekçe olduğuna inanıyoruz" dedi.

Rinvatercept, kas gücünü ve rejenerasyonunu desteklemeyi amaçlıyor

ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., gönüllü hareketi kontrol eden sinir hücreleri olan motor nöronlarMotor nöronlarBeyinden ve omurilikten kaslara sinyal göndererek hareketi kontrol eden sinir hücreleri.ın ilerleyici disfonksiyonu ve ölümünden kaynaklanır. Bu sinir hücreleri kas liflerini uyarma yeteneğini kaybettiğinden, kaslar giderek zayıflar ve küçülür, bu da artan kas güçsüzlüğüne ve sakatlığa yol açar.

Rinvatercept, miyostatin ve aktivin A'nın biyolojik etkilerini bloke etmek için tasarlanmış araştırma amaçlı bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.dir. Bunu yaparak, terapi kas gücünü ve rejenerasyonunu desteklemeyi amaçlar, bu da ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'li kişilerin fiziksel yeteneklerini ve bağımsızlıklarını daha uzun süre korumalarına yardımcı olabilir.

ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin bir fare modelini kullanan preklinik çalışmalarda, rinvatercept kas gücünü ve motor nöronlarMotor nöronlarBeyinden ve omurilikten kaslara sinyal göndererek hareketi kontrol eden sinir hücreleri. ile kas hücreleri arasındaki iletişimi korudu. Ayrıca, sinirlerin kaslarla iletişim kurduğu ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de sıklıkla işlevsiz olan nöromüsküler kavşağı korumaya yardımcı oldu.

Sağlıklı gönüllülerde yapılan bir Faz 1 klinik çalışmasından elde edilen ilk veriler, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin genellikle iyi tolere edildiğini, ciddi yan etkiler veya doza bağlı toksisiteler bildirilmediğini gösterdi. Ayrıca kas kütlesini artırabileceğine dair işaretler de gösterdi.

Sean Healey Merkezi direktörü ve Harvard Tıp Fakültesi profesörü Dr. Merit Cudkowicz, ilaç geliştiricisini Mass General programına memnuniyetle karşıladı.

Cudkowicz, "ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., ek tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. seçeneklerine ihtiyaç duyan ciddi, ilerleyici bir hastalıktır" dedi. "Rinvatercept'i ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. MyMatch programı dahilinde değerlendirmek için Keros ile ortaklık yapmayı dört gözle bekliyoruz ve bu da bizi ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile mücadele edenler için ek tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ler bulma hedefimize yaklaştırıyor."

Rinvatercept ayrıca, kas kütlesi ve gücünün ilerleyici kaybıyla da karakterize edilen bir nöromüsküler bozukluk olan Duchenne kas distrofisi için de geliştiriliyor.