Süperoksit Dismutaz 1 (SOD-1) Mutasyonlu Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) Hastalarında Tofersen'in (Qalsody) Uzun Vadeli Güvenliliğini Değerlendirme Çalışması
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu araştırma, SOD1 adı verilen genetik bir mutasyona sahip ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında kullanılan TofersenTofersenSOD1 gen mutasyonuna bağlı ALS hastalarında, hatalı protein üretimini azaltmak için tasarlanmış bir antisens oligonükleotit tedavisidir. (Qalsody) adlı ilacın uzun dönemdeki güvenliğini inceleyen bir çalışmadır. Bu bir 'gözlemsel' çalışmadır; yani doktorlar mevcut tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nizi değiştirmeyecek, sadece sağlık verilerinizi takip edecektir. Araştırmacılar, ilacın ciddi bir yan etkiye yol açıp açmadığını, sinir sistemiSinir SistemiVücudun içsel ve dışsal uyaranları algılamasını, işlemesini ve bunlara tepki vermesini sağlayan karmaşık biyolojik ağ.ni nasıl etkilediğini ve hastaların bu ilacı ne kadar süreyle kullandığını en az 7 yıl boyunca izleyerek ilacın güvenli kullanımı hakkında daha fazla bilgi edinmeyi hedeflemektedir.
Bu çalışma, SOD1 gen mutasyonu taşıyan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında TofersenTofersenSOD1 gen mutasyonuna bağlı ALS hastalarında, hatalı protein üretimini azaltmak için tasarlanmış bir antisens oligonükleotit tedavisidir. (Qalsody) kullanımının uzun vadeli güvenlilik profilini ve tolerabilitesini değerlendirmeyi amaçlayan çok merkezli, prospektif bir gözlemsel çalışmaGözlemsel ÇalışmaAraştırmacının katılımcılara belirli bir müdahalede bulunmadığı, sadece mevcut durumu ve sonuçları izlediği araştırma yöntemi.dır. Precision-ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. (Avrupa) ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık./MND Natural History Consortium (ABD) ağları üzerinden yürütülen araştırma, gerçek dünya verilerini kullanarak ciddi advers olayları (SAE), özellikle merkezi sinir sistemiSinir SistemiVücudun içsel ve dışsal uyaranları algılamasını, işlemesini ve bunlara tepki vermesini sağlayan karmaşık biyolojik ağ. üzerindeki etkileri ve tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. diskontinüasyon (bırakma) nedenlerini en az 7 yıllık bir izlem süresi boyunca analiz edecektir. Çalışma, ilacın post-pazarlama gözetimi ve uzun dönemli risk/fayda dengesinin anlaşılması açısından kritik öneme sahiptir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- TofersenTofersenSOD1 gen mutasyonuna bağlı ALS hastalarında, hatalı protein üretimini azaltmak için tasarlanmış bir antisens oligonükleotit tedavisidir. (Qalsody) ilacının SOD1-ALSSOD1-ALSSüperoksit dismutaz 1 genindeki mutasyonlar sonucu gelişen, ALS'nin genetik bir formu. hastalarındaki uzun vadeli güvenlilik verileri toplanmaktadır.
- Çalışma müdahale içermeyen, sadece klinik verilerin izlendiği gözlemsel bir yapıdadır.
- Ciddi yan etkiler (SAE) ve nörolojik komplikasyonlar birincil odak noktasıdır.
- Veriler, Avrupa ve ABD'deki geniş kapsamlı ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. araştırma konsorsiyumları aracılığıyla toplanmaktadır.
- Çalışma süresi, uzun vadeli etkileri görmek adına en az 7 yıl olarak planlanmıştır.
Kayıt Bilgileri
NCT07259980