Süperoksit Dismutaz 1 (SOD-1) Mutasyonlu Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) Hastalarında Tofersen'in (Qalsody) Uzun Vadeli Güvenliliğini Değerlendirme Çalışması
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu araştırma, SOD1 adı verilen genetik bir mutasyona sahip ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastalarında kullanılan Tofersen (Qalsody)Tofersen (Qalsody)SOD1 mutasyonu olan ALS hastalarında hatalı protein üretimini azaltmak için tasarlanmış bir antisens oligonükleotid ilacı. adlı ilacın uzun dönemdeki güvenliğini inceleyen bir çalışmadır. Bu bir 'gözlemsel' çalışmadır; yani doktorlar mevcut tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nizi değiştirmeyecek, sadece sağlık verilerinizi takip edecektir. Araştırmacılar, ilacın ciddi bir yan etkiye yol açıp açmadığını, sinir sistemini nasıl etkilediğini ve hastaların bu ilacı ne kadar süreyle kullandığını en az 7 yıl boyunca izleyerek ilacın güvenli kullanımı hakkında daha fazla bilgi edinmeyi hedeflemektedir.
Bu çalışma, SOD1 gen mutasyonu taşıyan ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastalarında Tofersen (Qalsody)Tofersen (Qalsody)SOD1 mutasyonu olan ALS hastalarında hatalı protein üretimini azaltmak için tasarlanmış bir antisens oligonükleotid ilacı. kullanımının uzun vadeli güvenlilik profilini ve tolerabiliteTolerabiliteBir ilacın veya tedavinin, hastada ciddi yan etkilere veya rahatsızlığa yol açmadan vücut tarafından ne kadar kabul edilebildiğini ifade eder.sini değerlendirmeyi amaçlayan çok merkezli, prospektif bir gözlemsel çalışmaGözlemsel ÇalışmaAraştırmacının katılımcılara belirli bir müdahalede bulunmadığı, sadece mevcut durumu ve sonuçları izlediği araştırma yöntemi.dır. Precision-ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. (Avrupa) ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır./MND Natural History Consortium (ABD) ağları üzerinden yürütülen araştırma, gerçek dünya verilerini kullanarak ciddi advers olayları (SAE), özellikle merkezi sinir sistemi üzerindeki etkileri ve tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. diskontinüasyon (bırakma) nedenlerini en az 7 yıllık bir izlem süresi boyunca analiz edecektir. Çalışma, ilacın post-pazarlama gözetimi ve uzun dönemli risk/fayda dengesinin anlaşılması açısından kritik öneme sahiptir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Tofersen (Qalsody)Tofersen (Qalsody)SOD1 mutasyonu olan ALS hastalarında hatalı protein üretimini azaltmak için tasarlanmış bir antisens oligonükleotid ilacı. ilacının SOD1-ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastalarındaki uzun vadeli güvenlilik verileri toplanmaktadır.
- Çalışma müdahale içermeyen, sadece klinik verilerin izlendiği gözlemsel bir yapıdadır.
- Ciddi yan etkiler (SAE) ve nörolojik komplikasyonlar birincil odak noktasıdır.
- Veriler, Avrupa ve ABD'deki geniş kapsamlı ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. araştırma konsorsiyumları aracılığıyla toplanmaktadır.
- Çalışma süresi, uzun vadeli etkileri görmek adına en az 7 yıl olarak planlanmıştır.
Kayıt Bilgileri
NCT07259980