PAF, ALS ve POTS Hastalarında Anti-Kolinerjik Reseptör Antikorları, Otonom Profil ve Disotonomi Belirtileri (DİSOTONOMI-AB)
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu araştırma, Saf Otonom Yetmezliği (SOY), ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ve Postüral Ortostatik Taşikardi Sendromu (POTS) olan hastalarda görülen otonom sinir sistemiOtonom Sinir SistemiKalp hızı, sindirim ve solunum gibi istemsiz vücut fonksiyonlarını kontrol eden sinir sistemi bölümü. sorunlarının nedenlerini anlamaya çalışıyor. Bu hastalıklarda benzer şikayetlere yol açan bir tür antikor (anti-AChR) olup olmadığını ve varsa, bu antikorların seviyesini düşürmenin otonom sinir sistemiOtonom Sinir SistemiKalp hızı, sindirim ve solunum gibi istemsiz vücut fonksiyonlarını kontrol eden sinir sistemi bölümü. üzerindeki etkilerini ve şikayetleri azaltıp azaltmadığını inceleyecekler. Antikor seviyesi yüksek olan hastalara, antikorları temizlemeye yönelik özel bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. uygulanacak ve ardından bağışıklık sistemini baskılayan ilaçlar verilecek. Hem antikor seviyesi yüksek hem de düşük olan hastalar, 3 yıl boyunca düzenli aralıklarla takip edilecek. Eğer antikor seviyesi düşürüldüğünde hastaların şikayetlerinde iyileşme olursa, bu durum yeni ve etkili bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. yöntemi geliştirmemize yardımcı olabilir.
Bu çalışma, Saf Otonom Yetmezlik (SOY/PAF), Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. ve Postüral Ortostatik Taşikardi Sendromu (POTS) gibi benzer disotonomi (Otonom sinir sistemiOtonom Sinir SistemiKalp hızı, sindirim ve solunum gibi istemsiz vücut fonksiyonlarını kontrol eden sinir sistemi bölümü. bozukluğu) semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.ları gösteren nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur.larda anti-alfa-3 ve alfa-7 gangliyonik kolinerjik reseptör (anti-AChR) antikorlarının (Ab) yaygınlığını ve antikor titresi, kardiyovasküler otonom profil ve semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.lar arasındaki ilişkiyi değerlendirmeyi amaçlamaktadır. Çalışmaya katılan antikor pozitif hastalar, antikor titreleri başlangıca göre %65'in altına düşene kadar haftada bir kez selektif immünoabsorpsiyona tabi tutulacak ve ardından prednizon ile immünosupresif tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. uygulanacaktır. Hem antikor pozitif hem de negatif gruplar, 3 yıla kadar her 4 ayda bir anti-AChR antikorları, otonom profil ve disotonomi semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.ları açısından değerlendirilecektir. Azaltılmış antikor titresi ile otonom profil ve semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.larda iyileşme arasında bir korelasyon bulunması, yeni ve etkili bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. stratejisinin geliştirilmesine yol açabilir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Çalışma, PAF, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ve POTS hastalarında anti-AChR antikorlarının yaygınlığını ve klinik etkilerini araştırmaktadır.
- Antikorların temizlenmesine yönelik tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. ve ardından immünosupresif tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. uygulanarak, otonom sinir sistemiOtonom Sinir SistemiKalp hızı, sindirim ve solunum gibi istemsiz vücut fonksiyonlarını kontrol eden sinir sistemi bölümü. fonksiyonlarında ve semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.larda iyileşme hedeflenmektedir.
- Çalışmanın sonuçları, bu hastalıklarda disotonomiyi hedef alan yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. stratejilerinin geliştirilmesine katkıda bulunabilir.
Kayıt Bilgileri
NCT04875949