Tamamlandı
Tamamlandı
Çalışma normal bir şekilde sona erdi; tüm katılımcı takipleri ve veri toplama süreci bitti.
Klinik Çalışma
07 Nisan 2026
C9ORF72 ALS/FTD Hastalarında TPN-101'in Faz 2a Çalışması
Önemli Tıbbi Uyarı:
Bu içerik sadece bilimsel bilgilendirme amaçlıdır; kesinlikle doktor tavsiyesi yerine geçmez.
Lütfen uzman bir hekime danışmadan herhangi bir ilaç veya tedavi yöntemi uygulamayınız.
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, C9ORF72 geninde bir sorun olan ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. veya frontotemporal demans (FTD) hastalığına sahip kişilerde, TPN-101 adlı yeni bir ilacın güvenli olup olmadığını anlamaya yöneliktir. Amaç, bu ilacın bu hastalığı olan kişilerde kullanıldığında bir sorun çıkarıp çıkarmayacağını belirlemektir. İlaç güvenli bulunursa, ileride hastalığa iyi gelip gelmediği de araştırılacaktır.
Bu, C9orf72 genindeki heksanükleotit tekrar genişlemesiyle ilişkili Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. ve/veya Frontotemporal Demans (FTD) (C9ORF72 ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır./FTD) hastalarında TPN-101'in güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek için yapılan bir Faz 2a çalışmasıdır. Çalışmanın temel amacı, TPN-101'in bu hasta grubunda güvenli olup olmadığını belirlemektir. Faz 2a çalışmaları genellikle yeni bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin potansiyel etkinliğini değerlendirmeden önce güvenliğini ve uygun dozajını belirlemeye odaklanır. C9ORF72 mutasyonu taşıyan ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır./FTD hastaları için hedefe yönelik tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ler geliştirme çabası kapsamında önemli bir ilk adımdır. Daha ileri faz çalışmalarında ilacın etkinliği de değerlendirilecektir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Çalışma, C9ORF72 mutasyonu ile ilişkili ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır./FTD hastalarında TPN-101'in güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmeyi amaçlamaktadır.
- Çalışma, bir Faz 2a klinik çalışmaKlinik ÇalışmaYeni tıbbi yaklaşımların insanlarda güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan araştırma çalışmasıdır.sıdır, bu da öncelikle ilacın güvenliğine odaklanıldığı anlamına gelir.
- Sonuçlar, C9ORF72 mutasyonu taşıyan ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır./FTD hastaları için yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin geliştirilmesine katkıda bulunabilir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Çalışma, C9ORF72 mutasyonu ile ilişkili ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır./FTD hastalarında TPN-101'in güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmeyi amaçlamaktadır.
- Çalışma, bir Faz 2a klinik çalışmaKlinik ÇalışmaYeni tıbbi yaklaşımların insanlarda güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan araştırma çalışmasıdır.sıdır, bu da öncelikle ilacın güvenliğine odaklanıldığı anlamına gelir.
- Sonuçlar, C9ORF72 mutasyonu taşıyan ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır./FTD hastaları için yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin geliştirilmesine katkıda bulunabilir.
Kayıt Bilgileri
NCT ID
NCT04993755
Çalışma Durumu
Tamamlandı
* Yasal Uyarı: Bu sayfadaki bilgiler bilimsel veri tabanlarından otomatik olarak çekilmekte ve AI tarafından özetlenmektedir. Bu bilgiler kesinlikle tıbbi tavsiye niteliği taşımaz. Tedavi planlamanız için mutlaka bir uzman tıp doktoruna başvurunuz.