Amyotrofik Lateral Sklerozda (ALS) Bozulmuş Nöronal Redoks Durumuna CNM-Au8'in Etkilerini Değerlendirmek İçin 31P-MRS Görüntüleme (REPAIR-ALS)
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
REPAIR-ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. adlı bu araştırma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında CNM-Au8CNM-Au8ALS tedavisinde nöronal enerji metabolizmasını iyileştirmeyi hedefleyen, ağız yoluyla alınan bir altın nanokristal süspansiyonu. adlı bir ilacın beyin ve omurilikteki hücrelerin enerji üretimini nasıl etkilediğini anlamayı amaçlıyor. İlaç, hücrelerin daha iyi çalışmasına yardımcı olabilecek bir etkiye sahip olabilir. Bu çalışmada, hastaların beyin ve omuriliklerinin resimlerini çekerek (31P-MRS) hücrelerin enerji seviyelerini ölçeceğiz. Bu, ilacın işe yarayıp yaramadığını anlamamıza yardımcı olacak. Bu çalışma, ilacın güvenli olup olmadığını ve vücudun ilacı nasıl kullandığını da inceleyecek. Bu çalışma erken aşamada bir araştırma olduğu için sonuçların kesin olmadığını ve ilacın her hasta için aynı etkiyi göstermeyebileceğini unutmamak önemlidir. Amaç, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'li kişilere yardımcı olabilecek yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ler geliştirmek için bir adım atmaktır.
REPAIR-ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. çalışması, tek merkezli, açık etiketli, pilot, sıralı grup, araştırmacı ve hasta körlenmiş bir çalışmadır. Amacı, tanıdan sonraki ilk 12 ay içinde ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tanısı almış hastalarda CNM-Au8CNM-Au8ALS tedavisinde nöronal enerji metabolizmasını iyileştirmeyi hedefleyen, ağız yoluyla alınan bir altın nanokristal süspansiyonu.'in merkezi sinir sistemiSinir SistemiVücudun içsel ve dışsal uyaranları algılamasını, işlemesini ve bunlara tepki vermesini sağlayan karmaşık biyolojik ağ. metabolik etkilerini, güvenliğini, farmakokinetiğini ve farmakodinamiğini değerlendirmektir. Birincil sonlanım noktası, 31fosforlu manyetik rezonans spektroskopisi (31P-MRS) ile non-invazivNon-invazivVücuda herhangi bir cerrahi müdahale, iğne veya giriş yapılmadan uygulanan tanı veya tedavi yöntemi. olarak ölçülen nikotinamid adenin dinükleotidin (NAD+:NADH) oksitlenmiş/indirgenmiş formlarının oranıdır. Bu oran, nöronal redoks durumunun bir göstergesidir. Çalışma, CNM-Au8CNM-Au8ALS tedavisinde nöronal enerji metabolizmasını iyileştirmeyi hedefleyen, ağız yoluyla alınan bir altın nanokristal süspansiyonu.'in ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'deki hücresel enerji metabolizması üzerindeki potansiyel etkilerini araştırmayı hedeflemektedir. Açık etiketli olması ve küçük örneklem boyutu nedeniyle sonuçlar yorumlanırken dikkatli olunmalıdır. Farmakokinetik ve farmakodinamik veriler, CNM-Au8CNM-Au8ALS tedavisinde nöronal enerji metabolizmasını iyileştirmeyi hedefleyen, ağız yoluyla alınan bir altın nanokristal süspansiyonu.'in biyoyararlanımBiyoyararlanımBir ilacın veya maddenin vücuda alındıktan sonra dolaşım sistemine geçerek hedef bölgeye ulaşma oranı.ı ve etki mekanizması hakkında önemli bilgiler sağlayacaktır.
Önemli Takib Edilecek Noktalar:
- REPAIR-ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. çalışması, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de CNM-Au8CNM-Au8ALS tedavisinde nöronal enerji metabolizmasını iyileştirmeyi hedefleyen, ağız yoluyla alınan bir altın nanokristal süspansiyonu.'in nöronal redoks durumunu iyileştirme potansiyelini değerlendiren bir pilot çalışmaPilot ÇalışmaDaha büyük bir araştırmanın uygulanabilirliğini, maliyetini ve olası sonuçlarını test etmek için yapılan küçük ölçekli ön çalışma.dır.
- Birincil sonlanım noktası, 31P-MRS ile ölçülen NAD+:NADH oranıdır ve bu oran, nöronal enerji metabolizmasının bir göstergesidir.
- Çalışmanın sonuçları, CNM-Au8CNM-Au8ALS tedavisinde nöronal enerji metabolizmasını iyileştirmeyi hedefleyen, ağız yoluyla alınan bir altın nanokristal süspansiyonu.'in ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'deki hücresel enerji metabolizması üzerindeki etkileri hakkında önemli bilgiler sağlayabilir ve gelecekteki klinik çalışmalar için yol gösterebilir.
Kayıt Bilgileri
NCT03843710