Amilotrofik Lateral Sklerozda Tauroursodeoksikolik Asidin Etkinliği ve Tolerabilitesi

Bu çalışma, amiyotrofik lateral skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) hastalarında tauTauSinir hücrelerinin iç yapısını stabilize eden ancak Alzheimer gibi hastalıklarda yumaklar oluşturarak hücre hasarına yol açan bir protein.roursodeoksikolik asit (TUDCA)'nın etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmeyi amaçlamaktadır. Çalışmanın temel dayanağı, TUDCA'nın in vitroIn VitroCanlı bir organizmanın dışında, laboratuvar ortamında (örneğin deney tüpünde veya hücre kültüründe) yapılan çalışmalar. ve in vivoIn vivoCanlı bir organizma içinde gerçekleşen süreçleri ifade eder. modellerde merkezi sinir sistemiSinir SistemiVücudun içsel ve dışsal uyaranları algılamasını, işlemesini ve bunlara tepki vermesini sağlayan karmaşık biyolojik ağ.nde (MSS) antioksidan, antiapoptotik ve nöroprotektif özelliklerinin gösterilmiş olmasıdır. Protokol, TUDCA'nın geleneksel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ye eklenmesinin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'li hastalarda tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. sonuçlarını iyileştirip iyileştiremeyeceğini belirlemeyi amaçlamaktadır. Çalışmaya, uzuvlarda başlangıçlı ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tanısı almış 30 hasta dahil edilecektir. Tüm katılımcılar riluzolRiluzolEXSERVAN'ın etken maddesi olan ve ALS tedavisinde glutamat salınımını modüle ederek sinir hasarını azaltmayı hedefleyen kimyasal bileşik. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sini aynı dozda almaya devam edeceklerdir. Hastalar, 3 aylık bir başlangıç döneminin ardından, çift kör koşullar altında, rastgele bir kodla iki eşit gruba ayrılacak ve bir gruba 1 yıl boyunca günde 2 gram TUDCA oral yolla verilirken, diğer gruba aynı dozlama programıyla aynı şekilde oral yolla plasebo verilecektir. Çalışma süresince tüm hastalarda güvenlik değerlendirmesi yapılacaktır. Etkinlik ölçütü olarak, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. süresince ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R eğiminde (başlangıç dönemine kıyasla) en az %15 iyileşme gösteren hasta oranı belirlenmiştir. Diğer parametreler arasında çalışma sonunda ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R skorları, zorlu vital kapasite (FVC)Zorlu Vital Kapasite (FVC)Tam bir nefesten sonra zorlu ve hızlı bir şekilde dışarı verilen hava hacmi; ALS'de solunum kas gücünü izlemek için kullanılır. yüzdesi, SF-36 yaşam kalitesi ölçeği, çalışma ilacının başlanmasından trakeostomiTrakeostomiTrakeostomi, solunum yolunu açmak için trakeaya cerrahi olarak bir açıklık oluşturulması işlemidir.ye kadar geçen süre (gerektiğinde) ve sağ ve sol kas grupları için Tıbbi Araştırma Konseyi (Medical Research Council) skorları yer almaktadır. Güvenlik değerlendirmesi ise advers olayların insidansı, şiddeti ve türü ile klinik laboratuvar bulgularındaki değişiklikleri içerecektir.

Önemli Takip Edilecek Noktalar:

• Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında TUDCA'nın potansiyel faydalarını değerlendiren çift kör, plasebo kontrollü bir klinik araştırmaKlinik AraştırmaYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek amacıyla yürütülen bilimsel çalışmalar.dır.
• Çalışmanın birincil amacı, TUDCA tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R skorlarında iyileşme sağlayıp sağlamadığını belirlemektir.
• Çalışma aynı zamanda TUDCA'nın güvenliğini ve diğer klinik parametreler üzerindeki etkilerini de değerlendirecektir.