ALS Tıbbı için iPSK Bazlı İlaç Yeniden Konumlandırma (iDReAM) Çalışması
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarının tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinde kullanılan yeni bir ilaç olan bosutinibin güvenli olup olmadığını ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatmadığını anlamaya yardımcı olmayı amaçlamaktadır. Çalışma iki aşamadan oluşmaktadır. İlk aşamada, ilacın hangi dozda en güvenli olduğu araştırılacaktır. İkinci aşamada ise, bu güvenli dozun ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları üzerindeki etkisi daha uzun bir süre boyunca (24 hafta) takip edilecektir. Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları için yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. seçenekleri bulmaya yönelik önemli bir adımdır.
Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarının tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinde bosutinibin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirmeyi amaçlayan bir Faz 1 ve Faz 2 çalışmasından oluşmaktadır. Faz 1 çalışması açık etiketli, çok merkezli, doz artırma şeklinde tasarlanmıştır. Amaç, bosutinibin maksimum tolere edilebilir dozunu (MTD) ve önerilen Faz 2 dozunu (RP2D) belirlemektir. Ayrıca, etkililik de keşifsel olarak değerlendirilecektir. Faz 2 çalışması ise yine açık etiketli ve çok merkezli olup, bosutinibin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarının tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sindeki etkililiğini keşifsel olarak ve uzun dönem (24 hafta) güvenliğini değerlendirmeyi hedeflemektedir. Çalışma tasarımı, bosutinibin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sindeki potansiyel rolünü belirlemek için tasarlanmış sistematik bir yaklaşımdır. Bu çalışma iPSK (indüklenmiş pluripotent kök hücre) teknolojisinin ilaç geliştirme süreçlerinde nasıl kullanılabileceğine dair önemli bilgiler sunabilir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinde bosutinibin potansiyelini değerlendirmeyi amaçlamaktadır.
- Faz 1 çalışması, bosutinibin güvenli dozunu belirlemeye odaklanmıştır.
- Faz 2 çalışması, bosutinibin etkinliğini ve uzun dönem güvenliğini değerlendirmeyi hedeflemektedir.
Kayıt Bilgileri
NCT04744532