ALS'de Pridopidinin Etkinlik ve Güvenliğini Değerlendiren Faz 3 Çalışması
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, pridopidine isimli yeni bir ilacın ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalığının ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatmadığını test eden son aşama bir araştırmadır. Katılımcılar ilk 48 hafta boyunca ya gerçek ilacı ya da içinde ilaç bulunmayan etkisiz bir tableti (plasebo) kullanacaklar. Bu sürenin sonunda, tüm hastalar 48 hafta boyunca gerçek ilacı kullanmaya devam edecektir. Araştırma süresince hastalar düzenli olarak klinik kontrollerden geçecektir.
Bu Faz 3 klinik çalışmaFaz 3 Klinik ÇalışmaBir ilacın etkinliğini ve güvenliğini geniş bir hasta grubunda plasebo veya standart tedaviyle karşılaştıran son aşama araştırma süreci., pridopidinin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında hastalık progresyonuHastalık ProgresyonuHastalığın zaman içindeki ilerleme ve kötüleşme seyri.nu yavaşlatma kapasitesini ve uzun dönemli güvenlilik profilini değerlendirmek üzere tasarlanmış randomize, plasebo kontrollüRandomize, plasebo kontrollüKatılımcıların rastgele yöntemlerle tedavi veya etkisiz madde (plasebo) grubuna ayrıldığı, bilimsel tarafsızlığı sağlayan klinik çalışma yöntemi. bir araştırmadır. Çalışma protokolü, 48 haftalık çift kör bir karşılaştırma dönemini takiben, tüm katılımcıların aktif tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ye geçtiği 48 haftalık bir açık etiketli genişletme (open-labelOpen-labelHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi ilacın veya dozun uygulandığını bildiği, gizli tutulmadığı çalışma türü. extension) aşamasını içermektedir. Temel odak noktası, ilacın nörodejeneratifNörodejeneratifSinir hücrelerinin ilerleyici kaybı ile karakterize hastalıkları tanımlayan terim. süreci modifiye edip etmediğini belirlemektir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Pridopidinin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalığının ilerleme hızını düşürüp düşürmediği test edilmektedir.
- Çalışma 48 haftalık plasebo kontrollü dönem ve 48 haftalık açık etiketli tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. dönemi olmak üzere iki ana aşamadan oluşur.
- İlaç ağız yoluyla (oral) günlük olarak kullanılmaktadır.
- Faz 3 çalışmasıFaz 3 ÇalışmasıBir ilacın geniş hasta grupları üzerinde etkinlik ve güvenliğinin, mevcut standart tedavilerle karşılaştırmalı olarak değerlendirildiği klinik araştırma evresi. olması, ilacın onay öncesi en kapsamlı test aşamasında olduğunu gösterir.
Kayıt Bilgileri
NCT07322003