ALS Hastalarında INS1202'nin Tek Doz İntratekal Enjeksiyonunun Güvenliliğini ve Farmakodinamiğini İnceleyen Bir Araştırma
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu klinik araştırmaKlinik AraştırmaYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek amacıyla yürütülen bilimsel çalışmalar., ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarına belden omurilik sıvısı içine (intratekal) tek seferlik uygulanan INS1202 adlı yeni bir ilacın güvenli olup olmadığını ve vücutta nasıl bir etki gösterdiğini test etmektedir. Araştırmaya hem genetik (SOD1 mutasyonlu) hem de bilinen bir genetik nedeni olmayan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları dahil edilmektedir. Temel amaç, ilacın yan etkilerini ve hastalar tarafından ne kadar iyi tolere edildiğini anlamaktır.
Bu çalışma, 18-80 yaş aralığındaki, SOD1 (süperoksit dismutaz tip 1) mutasyonu taşıyan veya bilinen herhangi bir genetik mutasyonu bulunmayan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında, INS1202 kodlu ajanın tek doz intratekal (IT) uygulamasının güvenliliğini, tolerabilitesini ve farmakodinamik parametrelerini değerlendirmeyi amaçlayan bir doz belirleme (dose-finding) çalışmasıdır. Çalışma, hem ailesel hem de sporadik ALSSporadik ALSALS vakalarının çoğunluğunu oluşturan, bilinen genetik bir nedeni olmayan ALS formu. popülasyonlarını kapsayacak şekilde tasarlanmıştır.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Çalışma, INS1202 ilacının güvenli doz aralığını belirlemeyi hedefleyen bir faz çalışmasıdır.
- İlaç, doğrudan beyin omurilik sıvısına (intratekal yol) enjekte edilmektedir.
- Hem SOD1 genetik mutasyonu olan hem de genetik mutasyonu olmayan (sporadik) ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları çalışmaya kabul edilmektedir.
- Katılımcı yaş aralığı 18 ile 80 yaş arası olarak belirlenmiştir.
Kayıt Bilgileri
NCT07290062