Ailesel Amyotrofik Lateral Sklerozun (ALS) SOD1 Gen Mutasyonlarından Kaynaklandığı Durumlarda ISIS SOD1Rx'in Güvenlik, Tolere Edilebilirlik ve Aktivite Çalışması
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalığının ailesel bir türü olan ve SOD1 geniSOD1 GeniSüperoksit dismutaz 1 enzimini kodlayan ve mutasyonları ailesel ALS vakalarının önemli bir kısmından sorumlu olan gen.ndeki bir hatadan kaynaklanan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'ye sahip kişiler için yeni bir ilacın (ISIS 333611) güvenli olup olmadığını ve vücut tarafından tolere edilip edilmediğini anlamaya çalışmaktadır. İlaç, 12 saat boyunca omuriliğe verilecektir. Amaç, ilacın vücutta nasıl hareket ettiğini ve herhangi bir yan etkiye neden olup olmadığını belirlemektir. Bu, yeni bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. seçeneği bulma yolunda atılan ilk adımlardan biridir.
Bu çalışma, SOD1 gen mutasyonlarına bağlı ailesel ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında, ISIS 333611 adlı ilacın tek dozlarının 12 saatlik infüzyonlar halinde spinal kanala uygulanmasının güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve farmakokinetiğini değerlendirmeyi amaçlamaktadır. Temel hedef, bu yeni ilacın insan vücudunda nasıl davrandığını (farmakokinetik) ve herhangi bir olumsuz yan etkiye neden olup olmadığını (güvenlik ve tolere edilebilirlik) anlamaktır. Çalışma, ilacın doğrudan omuriliğe verilmesi yoluyla, mutasyona uğramış SOD1 geniSOD1 GeniSüperoksit dismutaz 1 enzimini kodlayan ve mutasyonları ailesel ALS vakalarının önemli bir kısmından sorumlu olan gen.nin neden olduğu hasarı azaltma potansiyelini araştıracak erken aşama bir çalışmadır. Bu çalışma, daha geniş klinik araştırmalarKlinik AraştırmalarYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek için yapılan bilimsel çalışmalar. için temel oluşturacaktır.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Çalışma, SOD1 mutasyonuSOD1 MutasyonuSüperoksit dismutaz 1 geninde meydana gelen ve ALS'nin ailesel formlarında sıkça görülen genetik değişiklik. kaynaklı ailesel ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. için yeni bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. yaklaşımını değerlendiriyor.
- Çalışmanın temel amacı, ISIS 333611 adlı ilacın güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmektir.
- İlaç, spinal kanala infüzyon yoluyla verilecektir ve farmakokinetik profili incelenecektir.
Kayıt Bilgileri
NCT01041222