Target ALS ve Regeneron, Yeni Bir C9orf72 ALS/FTD Fare Modeline Erişimi Genişletmek İçin Ortaklık Kurdu

Target ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ve frontotemporal demansın (FTD) en yaygın genetik nedeni olan C9orf72C9orf72ALS ve frontal temporal demansın en yaygın genetik nedenlerinden biri olan ve protein trafiği ile otofajide rol oynayan bir gen. tekrar genişlemeleriyle tetiklenen yeni bir fare modeline erişimi sağlamak için Regeneron ile yeni bir ortaklık duyurmaktan memnuniyet duyar.

Bu işbirliği, yüksek kaliteli, hastalığa uygun araştırma araçları sağlayarak ve bunları ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. topluluğuna geniş çapta sunarak terapötikTerapötikHastalıkların iyileştirilmesi veya semptomların hafifletilmesi amacıyla uygulanan tedavi edici yöntemler. keşfi hızlandırma yönündeki ortak bir taahhüdü yansıtmaktadır.

ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ve FTD'nin kritik bir genetik sürücüsü

C9orf72 geniC9orf72 geniALS ve frontotemporal demans (FTD) ile ilişkili en yaygın genetik mutasyonlardan biri olan, kromozom 9 üzerinde yer alan bir gen.ndeki bir GGGGCC heksanükleotit tekrar genişlemesi, ailesel ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ve FTD vakalarının önemli bir bölümünü ve sporadik hastalığın anlamlı bir alt kümesini oluşturur. Yaygınlığına rağmen, C9orf72C9orf72ALS ve frontal temporal demansın en yaygın genetik nedenlerinden biri olan ve protein trafiği ile otofajide rol oynayan bir gen. kaynaklı patolojiyi in vivoIn vivoCanlı bir organizma içinde gerçekleşen süreçleri ifade eder. modellemek teknik olarak zorlu olmuştur ve bu da alanın terapötikTerapötikHastalıkların iyileştirilmesi veya semptomların hafifletilmesi amacıyla uygulanan tedavi edici yöntemler. stratejileri titizlikle değerlendirme yeteneğini sınırlamıştır. Nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur. araştırmalarındaki derin uzmanlığından yararlanan Regeneron, 545 C9 G4C2 tekrarı eksprese eden benzersiz bir knock-in fare modeli geliştirmiştir. Bu model kapsamlı bir şekilde karakterize edilmiştir ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ve FTD'nin bir özelliği olan TDP-43 agregasyonAgregasyonProteinlerin normal çözünürlüklerini kaybederek hücre içinde işlevsiz ve zararlı yığınlar oluşturması süreci.u da dahil olmak üzere hastalığın patolojisinin temel, yaşa bağlı özelliklerini yeniden üretmektedir. Modelin oluşturulmasına ilişkin ayrıntılar Kojak ve ark., 2024, Nucleic Acids Research'te yayınlanmıştır.

Paylaşılan erişim yoluyla keşfi hızlandırma

Etkili tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lere yönelik ilerlemeyi hızlandırmak amacıyla Regeneron, bu modeli bir sözleşmeli araştırma kuruluşu (CRO) aracılığıyla Target ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tarafından finanse edilen araştırmacılara sunmaktadır. Araştırmacılar, modeli C9orf72C9orf72ALS ve frontal temporal demansın en yaygın genetik nedenlerinden biri olan ve protein trafiği ile otofajide rol oynayan bir gen. tekrar genişlemesiyle ilişkili hastalıkla yaşayan insanlar için potansiyel terapötikTerapötikHastalıkların iyileştirilmesi veya semptomların hafifletilmesi amacıyla uygulanan tedavi edici yöntemler. yaklaşımları değerlendirmek için kullanabileceklerdir. Önemli olarak, modele erişim, bilimsel bağımsızlığı koruyacak şekilde sağlanmaktadır. Araştırmacılar, verilerinin ve fikri mülkiyetlerinin kontrolünü elinde tutar ve gizli bilgileri paylaşmaları gerekmez. Bu yaklaşım, modelin akademi ve endüstri genelinde yaygın, titiz ve sorumlu bir şekilde kullanılabilmesini sağlar.

Araştırma topluluğu için güvenilir bir kanal

Bu ortaklık, Target ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ekosistemi içinde güvenilir, tarafsız bir toplayıcı olarak, endüstri, akademi, hükümet ve hasta topluluğu arasında etkili bir şekilde çalışarak büyük ölçekte ilerleme sağlamadaki rolünün altını çizmektedir.

Target ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin İcra Kurulu Başkanı MBBS, PhD Manish Raisinghani, "Bu ortaklık, topluluğun Target ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'ye duyduğu güveni yansıtmaktadır" dedi. "Bu, ortak değerlere ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile yaşayan insanlar için doğru olanı yapma taahhüdüne dayalı on yıllık bir ilişkinin sonucudur. Regeneron, bu modelin düşünceli, titiz ve maksimum etki için kullanılacağını bildiği için daha geniş araştırma topluluğuna bir kanal olarak bizimle çalışmayı seçti. Bu düzenleme, topluluğun en önemli olana, yani tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.leri ilerletmeye odaklanmasını sağlar."

Açık bilime bağlılık

Target ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., liderliği ve açık bilime olan bağlılığı için Regeneron'a ve özellikle vizyonu ve işbirliği bu ortaklığı mümkün kılan Motor Nöron HastalıklarıMotor Nöron HastalıklarıVücuttaki istemli kas hareketlerini kontrol eden sinir hücrelerinin (motor nöronlar) hasar görmesiyle seyreden bir grup nörolojik bozukluk. Direktörü Dr. Aarti Sharma'ya derinden minnettardır.

Target ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tarafından finanse edilen araştırmacıların C9orf72C9orf72ALS ve frontal temporal demansın en yaygın genetik nedenlerinden biri olan ve protein trafiği ile otofajide rol oynayan bir gen. tekrar genişlemesi fare modeline nasıl erişebileceklerine ilişkin ek bilgiler önümüzdeki aylarda paylaşılacaktır.

Titizlikle karakterize edilmiş, hastalığa uygun modellere erişimi genişleterek, bunun gibi ortaklıklar, umut vadeden fikirlerin daha hızlı, daha titiz ve daha büyük bir güvenle test edilmesini sağlamaya yardımcı olur ve alanı ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ve FTD için etkili tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lere bir adım daha yaklaştırır.