Savunucular, ALS için ACT'nin yeniden yetkilendirme tasarısının hızla geçirilmesi için baskı yapıyor
Savunucular ve yasa koyucular, amiyotrofik lateral skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) araştırmaları ve tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. erişimi için kritik bir "finansman uçurumunu" önlemek amacıyla yaklaşan Eylül sonu son tarihine karşı yarışıyor. ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Derneği, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'li kişiler için yaşamı uzatan programların bu yıl sona ermemesini sağlamak için iki partili bir girişim olan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin Yeniden Yetkilendirme Yasası için yeni tanıtılan ACT'nin (H.R. 8205) arkasına tüm gücünü koyuyor. Orijinal ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. için ACT veya ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. için Kritik Terapilere Erişimi Hızlandırma Yasası, yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.leri hızlandırmak ve klinik çalışmalara katılmaya uygun olmayan hastalar için "şefkatli kullanım" erişimini genişletmek üzere tasarlanmış 2021 tarihli bir dönüm noktası yasasıydı. Program, kamu ve özel araştırmacılar arasındaki koordinasyonu teşvik ederek, hastalığa karşı modern mücadelenin temel taşı haline geldi. 2021 yasası yıllık 100 milyon dolarlık federal fon sağlarken, bu destek yasal olarak 30 Eylül'de sona erecek. Bu hafta, Temsilciler Mike Quigley (D-IL) ve Ken Calvert (R-CA) liderliğindeki iki partili bir koalisyon, yalnızca 2031'e kadar finansmanı uzatmakla kalmayıp aynı zamanda klinik çalışmalar için daha katı hesap verebilirliği ve daha fazla düzenleyici şeffaflığı zorunlu kılacak olan yeniden yetkilendirme tasarısını sundu. Güçlendirilmiş bir hasta bakım yolu Aynı yasa koyucuların birçoğunu içeren bir ekip, 2023'te benzer bir yasa tasarısı sunmuştu, ancak bu versiyon komiteden öteye geçemedi. Sona erme tarihi artık aylar uzakta olduğundan, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Derneği Kongre'yi yeniden yetkilendirmeye hastalığın kendisiyle aynı aciliyetle davranmaya çağırıyor. ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Derneği başkanı ve CEO'su Calaneet Balas bir basın açıklamasında, "ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. için ACT, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile yaşayan insanlar için mümkün olanı zaten değiştirdi ve gönüllülerimiz ve personelimiz bu yeniden yetkilendirmeyi daha da güçlendirmek için savaştı. Daha fazla hesap verebilirlik. Daha az engel. Umut vadeden tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.leri ihtiyacı olan insanlara ulaştırmak için daha hızlı yollar," dedi. "Bu yasa tasarısı, savunucularımızın talep ettiği ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile yaşayan insanların hak ettiği şeyi yansıtıyor: bu hastalığın aciliyetine uygun bir federal hükümet taahhüdü." Yenilenen finansman için baskı, topluluğun ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerinde son zamanlarda atılımlar görmesiyle geliyor. Önemli bir örnek, SOD1 gen mutasyonları olan hastalar için Qalsody'nin (tofersenTofersenSOD1 gen mutasyonuna bağlı ALS hastalarında, hatalı protein üretimini azaltmak için tasarlanmış bir antisens oligonükleotit tedavisidir.) 2023'teki koşullu onayıdır. Mevcut veriler, Qalsody'nin yalnızca hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya yardımcı olmakla kalmayıp aynı zamanda bazı kayıp fonksiyonları da geri kazandırabileceğini gösteriyor. Bununla birlikte, SOD1 mutasyonları ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. popülasyonunun yaklaşık %2'sini etkilediğinden, savunucular ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. için ACT çerçevesinin hastaların geri kalan %98'i için benzer atılımlar keşfetmek için hayati önem taşıdığını savunuyor. Yasa tasarısı Temsilciler Meclisi Enerji ve Ticaret Komitesi'nden geçerken aradaki boşluğu doldurmaya yardımcı olmak için ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Derneği, 100'den fazla aktif araştırma hibeHibeGenellikle araştırma, eğitim veya sosyal projeler gibi belirli bir amacı desteklemek için karşılıksız olarak verilen mali yardım veya fon.sini desteklemek için 39 milyon dolar taahhüt etti. Kuruluş ayrıca ek 1 milyon dolar toplamak için Cure'u Hızlandırın kampanyasını başlattı.