HEALEY ALS platform denemesi, oral tedavi NUZ-001'i test eden yeni bir kol başlattı

HEALEY ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. platform denemesinin yeni bir kolunda doz uygulamasına başlandı. Dokuzuncu rejim olan Regimen I, Neurizon Therapeutics tarafından amiyotrofik lateral skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) hastalarında fonksiyon kayıplarını yavaşlatmak ve yaşam süresini uzatmak için geliştirilen oral küçük molekül NUZ-001'i test ediyor.

Bir platform denemesi olarak HEALEY ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. (NCT04297683), paylaşılan bir protokol ve plasebo grubu kullanarak birden fazla deneysel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yi aynı anda test etmek üzere tasarlanmıştır. Bu kurulumun maliyetleri düşürmesi ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. için yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin geliştirilmesini hızlandırması bekleniyor.

NUZ-001, geçtiğimiz yılın sonlarında platform denemesine katılmak üzere onaylandı ve çalışmaya katılan dokuzuncu rejim oldu: Regimen I.

Neurizon'un genel müdürü ve CEO'su PhD Michael Thurn, hasta dozlamasının başladığını duyuran bir şirket basın açıklamasında, "HEALEY ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Platform Denemesi'nin Regimen I'indeki ilk katılımcıya doz uygulanması, Neurizon ve NUZ-001 için tanımlayıcı bir kilometre taşıdır" dedi.

Thurn, "Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'deki tescil denememizi temsil ediyor; potansiyel düzenleyici başvuruları desteklemek için gereken klinik kanıtları oluşturmak üzere tasarlanmış titiz, uyarlanabilir bir Faz 2/3 programı" dedi.

Geliştiriciye göre, NUZ-001 Faz 2/3 kolu (NCT07410806), ABD genelindeki ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. klinik merkezlerinde tahmini 160 hastayı kaydettirecek.

Regimen I'deki katılımcılar, 36 hafta veya yaklaşık sekiz ay boyunca günlük olarak NUZ-001 (10 mg/kg) veya plasebo almak üzere rastgele atanacaklardır. Katılımcılar 3:1 oranında randomize edilecek, yani plasebo verilen her hasta için üç hasta aktif tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. alacaktır.

Ana denemeyi tamamladıktan sonra, hastalar herkesin NUZ-001 alacağı bir uzatma aşamasına girebilirler.

Deneme kolu, NUZ-001'in fiziksel fonksiyon ve yaşam süresi üzerindeki etkisini test edecek

Bu deneme kolunun temel amacı, 36 haftalık tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. süresi boyunca ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de fiziksel fonksiyonun standart bir ölçüsü olan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R) puanlarındaki değişiklikleri ve yaşam süresini değerlendirmektir. Araştırmacılar ayrıca ek klinik sonuçları da izleyecek ve güvenliği takip etmeye devam edeceklerdir.

Geliştirici, platform denemesine baş araştırmacısı MD Merit Cudkowicz tarafından memnuniyetle karşılandı.

Cudkowicz, "HEALEY ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Platform Denemesi'ndeki bu yeni rejimde Neurizon ile çalışmayı dört gözle bekliyoruz" dedi. "[Kaydı] başlatmak, rejim için önemli bir adımdır ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile yaşayan insanların ve ailelerinin, işbirlikçilerinin ve en iyi deneme merkezlerimizin özverisi olmadan mümkün olmazdı."

NUZ-001, daha önce monepantel olarak bilinen, başlangıçta çiftlik hayvanlarında parazitik solucan enfeksiyonlarını tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. etmek için geliştirilmiş oral küçük bir moleküldür. Bununla birlikte, araştırmacılar ayrıca mTOR sinyal yolu üzerinde hücre içi otophagy adı verilen bir süreci düzenlemeye yardımcı olan hedef dışı bir etkisi olduğunu bulmuşlardır. Otophagy yoluyla, gereksiz veya hasarlı bileşenler parçalanır ve geri dönüştürülür.

Otophagy, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de bozulur ve hastalar arasında sinir hücresi hasarına ve ölümüne neden olduğu düşünülen yanlış katlanmış proteinlerYanlış katlanmış proteinlerNormal üç boyutlu yapılarını alamayan veya yanlış katlanmış olan proteinler; bu durum, hücre içinde toksik agregatlar oluşturarak nörodejeneratif hastalıklara katkıda bulunabilir.in birikmesine katkıda bulunur. Geliştiriciye göre, NUZ-001, mTOR'u bloke ederek yanlış katlanmış proteinlerYanlış katlanmış proteinlerNormal üç boyutlu yapılarını alamayan veya yanlış katlanmış olan proteinler; bu durum, hücre içinde toksik agregatlar oluşturarak nörodejeneratif hastalıklara katkıda bulunabilir.in birikimini azaltmaya ve potansiyel olarak ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin ilerlemesini yavaşlatmaya yardımcı olabilir.

HEALEY ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Platform Denemesine giriş, bilimsel veri paketimizi ve Faz 1 ve açık etiketli uzatma çalışmalarımızda gözlemlenen olumlu güvenlik ve tolerabilite profilini yansıtmaktadır.

Küçük bir doz bulma Faz 1 klinik denemesinden (NCT04894240) ve açık etiketli uzantısından (NCT06177431) elde edilen veriler, günlük NUZ-001 tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinin genellikle güvenli ve iyi tolere edildiğini gösterdi. Geçmiş verilerle karşılaştırıldığında, NUZ-001 ile tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. edilen hastalar daha uzun yaşadı ve daha yavaş fonksiyonel düşüş yaşadı. TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. ayrıca akciğer fonksiyonundaki daha yavaş düşüşlerle de bağlantılıydı.

Thurn, "HEALEY ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Platform Denemesine giriş, bilimsel veri paketimizi ve Faz 1 ve açık etiketli uzatma çalışmalarımızda gözlemlenen olumlu güvenlik ve tolerabilite profilini yansıtmaktadır" dedi.

NUZ-001, 2024'te HEALEY için seçildi

HEALEY ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Platform Denemesi, Mass General Brigham'daki Sean M. Healey & AMG ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Merkezi tarafından ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de Mükemmeliyet Ağı ortaklığıyla yürütülmektedir. ABD'deki 70'den fazla lokasyonda katılımcı kaydetmektedir.

Deneme, platforma kabul edilmeden önce kapsamlı bir uzman incelemesinden geçmesi gereken yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. adaylarını sürekli olarak eklemektedir. NUZ-001, 2024'te bir grup ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. uzmanı ve Healey & AMG Merkezi Bilim Danışma Komitesi üyeleri tarafından dahil edilmek üzere seçildi.

Thurn, "NUZ-001'i bilimsel disiplin, operasyonel odaklanma ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. topluluğuna derin saygı ile ilerletiyoruz" diye ekledi. "Zamanlarını ve enerjilerini klinik araştırmalarKlinik AraştırmalarYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek için yapılan bilimsel çalışmalar.a adayan, genellikle ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile yaşamanın önemli zorluklarıyla başa çıkarken, katılımcılara ve ailelerine derinden minnettarız. ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile yaşayan insanlar için aciliyet önemlidir."