Geliştiriciler, ALS tedavileri için 2 yeni hedefi test etmek üzere iş birliğini genişletiyor

Insitro ve Bristol Myers Squibb, amiyotrofik lateral skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) için yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ler geliştirmek üzere devam eden iş birliklerini genişletti ve devam eden araştırma çabalarına yeni tanımlanan iki hastalık hedefini ekledi.

İki ilaç şirketi, yapay zeka (AI)Yapay Zeka (AI)Bilgisayar sistemlerinin insan zekasına benzer görevleri (öğrenme, problem çözme, karar verme gibi) yerine getirme yeteneğidir. ve laboratuvarda yetiştirilen insan hücrelerinin bir kombinasyonunu kullanarak, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'yi yönlendiren ve tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerle tersine çevrilebilecek biyolojik değişiklikleri ortaya çıkarmak için 2020'den beri birlikte çalışıyor.

Yeni hedefler, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.-2 ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.-3, iş birliğindeki önceki çalışmalara dayanıyor ve ilk hedef olan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.-1'i erken geliştirme aşamasına getirmiş durumda. Şirketler, aynı hastalık hedefini etkilemek için farklı terapi sınıflarını zaten araştırıyor.

Insitro'nun kurucusu ve CEO'su Daphne Koller, PhD, bir şirket basın açıklamasında, "Bristol Myers Squibb ile iş birliğimizi genişleterek, bu yıkıcı hastalığın temel mekanizmalarını ele alan ve hastalık modifiye edici tedaviHastalık Modifiye Edici TedaviSadece semptomları gidermekle kalmayıp, hastalığın altında yatan biyolojik süreci etkileyerek ilerlemesini yavaşlatan veya durduran tedavi yöntemi.leri bekleyemeyen birçok hastaya ulaştırmayı hedefleyen bir dizi zorlayıcı hedefle, bu hastalığın üstesinden gelme yaklaşımımızı genişletiyoruz" dedi.

Insitro'ya göre, hedef seçimi için 10 milyon dolarlık bir ödeme yapıldı.

ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., istemli hareketi kontrol eden sinir hücreleri olan motor nöronlarMotor nöronlarBeyinden ve omurilikten kaslara sinyal göndererek hareketi kontrol eden sinir hücreleri.ın ilerleyici kaybından kaynaklanır. Motor nöron dejenerasyonuMotor Nöron Dejenerasyonuİstemli kas hareketlerini kontrol eden sinir hücrelerinin zamanla işlevini kaybetmesi ve yıkıma uğraması süreci.na ve ölümüne yol açan kesin mekanizmalar tam olarak anlaşılmamakla birlikte, TDP-43 proteiniTDP-43 ProteiniGen ekspresyonu ve RNA metabolizmasında rol oynayan bir protein. ALS ve frontotemporal demans gibi nörodejeneratif hastalıklarda anormal şekilde katlanarak hücre içinde toksik kümeler oluşturabilir.nin anormal kümelerinin bir rol oynadığına inanılmaktadır.

Normal koşullar altında, TDP-43, genetik materyalin depolandığı çekirdekte bulunur ve hücrelerin protein yapmak için gereken genetik talimatları doğru şekilde işlemesine yardımcı olur. Bununla birlikte, tüm ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. vakalarının yaklaşık %97'sinde, TDP-43 çekirdek dışında kümeler oluşturur ve artık bu işlevi düzgün bir şekilde yerine getiremez.

AI, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerinin etkisini gösteren 'veri odaklı bir harita' oluşturmaya yardımcı oluyor

İkilinin iş birliğinin ilk aşamasında, Insitro, yetişkin hücrelerin kök hücre benzeri bir duruma yeniden programlandığı indüklenmiş pluripotent kök hücrelerinden (iPSC'ler) motor nöronlarMotor nöronlarBeyinden ve omurilikten kaslara sinyal göndererek hareketi kontrol eden sinir hücreleri. üretti. Araştırmacılar, hastalardan elde edilen veya ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile ilişkili mutasyonlar taşıyan hücreleri kullanarak, hastalığı kontrollü bir ortamda inceleyebildiler ve analiz için büyük veri kümeleri oluşturabildiler.

Şirket, AI tabanlı platformunu kullanarak, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de sürekli olarak bozulan ve yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerle hedeflenebilecek kalıpları ve biyolojik yolları belirlemek için bu verileri büyük klinik veri kümeleriyle birlikte analiz etti.

Koller, "ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. topluluğu için biyolojik içgörülerimizi anlamlı klinik sonuçlara dönüştürme aciliyetiyle hareket ediyoruz" dedi. "Platformumuz, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin motor nöronlarMotor nöronlarBeyinden ve omurilikten kaslara sinyal göndererek hareketi kontrol eden sinir hücreleri. üzerindeki etkisinin veri odaklı bir haritasını oluşturmamıza ve nörodejenerasyonNörodejenerasyonSinir hücrelerinin (nöronların) ilerleyici kaybı veya işlev bozukluğu.un yeni sürücülerini belirlememize olanak tanıyor."

Şimdiye kadar, TDP-43 anormalliklerinin etkilerini modüle edebilecek üç yeni hedef belirlendi. Şirkete göre, bunların ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarının büyük çoğunluğunu tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. etme potansiyeli olabilir.

Hasta kaynaklı motor nöronlarMotor nöronlarBeyinden ve omurilikten kaslara sinyal göndererek hareketi kontrol eden sinir hücreleri. kullanılarak yapılan validasyon deneyleri, bu hedeflerin modüle edilmesinin, sinir hücresi sağlığının önemli bir göstergesi olan nörit büyümesini artırdığını gösterdi. Buna, TDP-43'ün çekirdekte eksik olması durumunda görülen genetik anormalliklerde bir azalma ve normal protein üretiminde bir artış eşlik etti.

Anlaşma şartlarına göre, Insitro iki yeni hedefin seçimi için 10 milyon dolarlık kilometre taşı ödemesini aldı.