Dazucorilant, Faz 2 ALS Çalışmasında Önemli Sağkalım Faydası Gösterdi

Amytrofik lateral skleroz (ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.) hastalarında, deneysel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. dazucorilant'ın yüksek dozunu alanların, daha düşük doz alan veya tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. almayan hastalara göre hayatta kalma şansı önemli ölçüde daha yüksekti.

Bu sonuç, Corcept Therapeutics'in dazucorilant'ının yaklaşık altı aylık tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. süresince hastalığın ilerlemesini yavaşlatabileceğini gösterme ana hedeflerine ulaşamayan DAZALS Faz 2 klinik çalışmaKlinik ÇalışmaYeni tıbbi yaklaşımların insanlarda güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan araştırma çalışmasıdır.sından (NCT05407324) elde edilen verilerin yeni analizlerine dayanmaktadır. Çalışmanın ana ve uzatma bölümlerini kapsayan uzun vadeli veriler, yüksek dozu alan kişilerin, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yi hiç almayanlara kıyasla iki yıl içinde ölüm riskinin %87 daha düşük olduğunu gösterdi.

Corcept'in baş geliştirme sorumlusu Bill Guyer bir şirket basın açıklamasında, "Verilerimiz, dazucorilant'ın ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'li kişilerin anlamlı işlevlerini ve yaşam kalitelerini koruduğu tanıTanıBir hastalığın veya durumun belirlenmesi süreci.dan sonraki ilk yıllarda mortaliteMortaliteBelirli bir popülasyondaki ölüm oranı veya sıklığı.yi belirgin şekilde azalttığını gösteriyor," dedi. "Bu programı mümkün olduğunca hızlı bir şekilde ilerletmek için düzenleyicilerle birlikte çalışıyoruz ve bu yılın ilerleyen aylarında önemli bir Faz 3 çalışması başlatmayı bekliyoruz."

ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır., hareketi kontrol eden sinir hücreleri olan motor nöronMotor nöronBeyinden veya omurilikten kaslara sinyal taşıyarak istemli hareketleri kontrol eden sinir hücresi.ların ölümü ve dejenerasyonu ile karakterizedir. Dazucorilant, kronik maruziyet sonrasında iltihaplanmaya ve sinir hücrelerine toksisiteye yol açabilen stres hormonu kortizolKortizolVücudun strese tepki olarak ürettiği, kronik yüksekliği inflamasyona ve sinir hücrelerinde hasara yol açabilen bir hormon.ün aktivitesini modüle ederek hastalığın ilerlemesini yavaşlatmak üzere tasarlanmıştır. Bu hormonun aktivitesini değiştirerek, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. iltihabı azaltmayı ve sinir hücrelerinin hayatta kalmasını iyileştirmeyi amaçlar.

Çalışmanın uzatma bölümü sağkalım faydasını ortaya koyuyor

DAZALS çalışmasına ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'li yaklaşık 250 yetişkin katıldı ve bunlar yaklaşık altı ay boyunca oral dazucorilant'ın iki dozundan birini (150 veya 300 mg) veya plaseboPlaseboİlaçla aynı görünümde olan ancak aktif madde içermeyen, kontrol grubuna verilen etkisiz madde. almak üzere rastgele atandı.

Ana hedef, dazucorilant'ın ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-RALSFRS-RAmyotrofik Lateral Skleroz Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize; hastaların konuşma, yutma, yürüme gibi günlük fonksiyonlarını değerlendiren standart bir puanlama sistemi.) ile değerlendirildiği üzere hastalığın ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlatıp yavaşlatmayacağını belirlemekti. 2024'te açıklanan sonuçlar, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yi alan hastalar ile plaseboPlaseboİlaçla aynı görünümde olan ancak aktif madde içermeyen, kontrol grubuna verilen etkisiz madde. alan hastalar arasında hastalık ilerleme skorlarında anlamlı bir fark olmaması nedeniyle bu hedefe ulaşılamadığını gösterdi.

Ancak ana hedefine ulaşamamasına rağmen, bazı olumlu sinyaller ortaya çıktı: Altı aylık çalışma boyunca, 300 mg dazucorilant verilen hastaların hiçbiri ölmedi, oysa plaseboPlaseboİlaçla aynı görünümde olan ancak aktif madde içermeyen, kontrol grubuna verilen etkisiz madde. verilen beş hasta öldü - bu istatistiksel olarak anlamlı bir farktı.

Katılımcılar, ana çalışmayı tamamladıktan sonra, tamamının yüksek doz dazucorilant ile tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. edildiği ve uzun vadeli sonuçlar açısından izlendiği açık etiketli bir uzatmaya girme seçeneğine sahipti.

Corcept daha önce, yüksek doz dazucorilant'ı bir yıl boyunca alan hastaların, ilacı hiç almayan hastalara (yani, orijinal çalışmada plaseboPlaseboİlaçla aynı görünümde olan ancak aktif madde içermeyen, kontrol grubuna verilen etkisiz madde. alan ve daha sonra uzun vadeli uzatmaya girmemeyi tercih eden hastalar) göre ölüm riskinin %84 daha düşük olduğunu gösteren uzun vadeli bulguları açıklamıştı.

Yeni analizler iki yıla kadar olan verileri kapsamaktadır.

Bir analiz, ana çalışmada veya uzatmada altı aydan uzun süre yüksek doz dazucorilant alan hastalardaki sonuçları, orijinal çalışmada altı aydan uzun süre düşük doz dazucorilant veya plaseboPlaseboİlaçla aynı görünümde olan ancak aktif madde içermeyen, kontrol grubuna verilen etkisiz madde. alan ancak uzatmaya girmeyen hastalardaki sonuçlarla karşılaştırdı. Yüksek doz dazucorilant yine istatistiksel olarak anlamlı bir sağkalım iyileşmesi gösterdi ve ölüm riski bir yılda %64 ve iki yılda %61 azaldı.

Uzun vadeli uzatmadan elde edilen güvenlikGüvenlikİlacın kabul edilebilir bir yan etki profiline sahip olması. verileri, önceki bulgularla tutarlı olmuştur. Dazucorilant verilen hastalarda en sık bildirilen yan etki, genellikle geçici olan karın ağrısıydı.

Corcept, karın ağrısının doza bağlı göründüğünü ve şirketin dozu optimize etmek ve etkinliği en üst düzeye çıkarırken yan etkileri en aza indirmek için ek çalışmalar yürüttüğünü belirtti.