Acurastem, ALS Tedavisini Klinik Deneylere Taşımak İçin 7,5 Milyon Dolar Fon Aldı

Acurastem, amyotrofik lateral skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. ve ilgili hastalıklar için öncü klinik adayı olan AS-241'i klinik deneylere taşımak amacıyla Kaliforniya Rejeneratif Tıp Enstitüsü'nden (CIRM) 7,5 milyon dolar fon aldı. Hibe, AS-241'in ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'nin ayırt edici bir özelliği olan TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. proteiniyle ilgili sorunların neden olduğu belirli ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. kusurlarını düzeltebildiğini gösteren hücre temelli çalışmalar ve tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin güvenli olduğunu, beyin ile omurilikte kalıcı maruziyet sağladığını gösteren hayvan verileriyle desteklendi. Şirket daha önce AS-241 için iyi üretim uygulamaları oluşturmak ve tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin güvenliğini, farmakolojik özelliklerini ve etkili doz aralıklarını değerlendirmek üzere hayvan çalışmaları yürütmek için CIRM'den 4 milyon dolar almıştı. Acurastem kurucu ortağı ve CEO'su Sam Alworth, bir basın açıklamasında "CIRM finansmanı, alandaki en titiz bilimsel ve translasyonelTranslasyonelLaboratuvar ortamındaki temel bilimsel bulguların, hastaların tanı ve tedavi süreçlerine (kliniğe) aktarılması süreci. inceleme süreçlerinden birinden geçer. Destekleri, bilimimizin kalitesine ve AS-241'in terapötik potansiyeline olan güçlü güveni yansıtmaktadır" dedi. Alworth, bu ödülün AS-241'i hızla Faz 1 klinik deneyine taşımak için temel teşkil ettiğini belirtti.

TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. Protein Üretimini Geri Kazandırmayı Hedefliyor TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir., normalde çekirdekte (DNA'nın depolandığı hücresel bölme) bulunan ve protein üretimi için genetik bilginin işlenmesinde ihtiyaç duyulan bir proteindir. TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir.'ün hedeflerinden biri, sinir hücreleri arasındaki sinyal iletimi için önemli olan UNC13A proteininin yapımı için genetik talimatları sağlayan bir moleküldür. Çoğu ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastasında TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. anormaldir ve çekirdek dışında toksik kümeler oluşturarak normal görevini yapmasını engeller. Sonuç olarak, UNC13A üretimi için genetik talimatlar düzgün işlenemez ve bu proteinin seviyeleri önemli ölçüde azalarak daha kötü ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. sonuçlarına yol açar. AS-241, UNC13A'nın genetik talimatlarına bağlanan ve uygun işlemeyi teşvik ederek UNC13A proteininin normal üretimini geri kazandıran bir antisens oligonükleotiddir (ASO).

Preklinik çalışmalarda AS-241'in normal UNC13A seviyelerini geri kazandırdığı ve sinir hücrelerinin iletişim kurduğu bölgeler olan sinapsSinapsNöronların birbirleriyle veya diğer efektör hücrelerle iletişim kurmasını sağlayan özelleşmiş bağlantı noktaları.ların işlevini iyileştirdiği gösterilmiştir. Hayvan modellerindeki çalışmalar da tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin güvenliğini ve beyin ile omurilikteki sürekli maruziyetini desteklemiştir. Acurastem, TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. anomalileri tüm ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. vakalarının yaklaşık %97'sinde görüldüğü için AS-241'i hastalık popülasyonu genelinde geniş bir etki gösterecek şekilde tasarladığını belirtmektedir. Bu durum, yalnızca SOD1SOD1SOD1 (Süperoksit Dismutaz 1), hücreleri toksik süperoksit radikallerinden koruyan, bakır ve çinko içeren kritik bir antioksidan enzimdir. gen mutasyonu taşıyan ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastalarının %2'sine sunulan onaylı bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. olan Qalsody'ye (tofersen) kıyasla büyük bir ilerlemeyi temsil etmektedir.

Şirket, TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. ile ilgili mekanizmaları hedefleyen ek tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ler üzerinde de çalışmaktadır. Takeda'ya lisanslanan deneysel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. AS-202, PIKfyve'yi bloke etmek ve hücrelerin TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. kümelerini temizlemesine yardımcı olan atık temizleme mekanizmalarını aktive etmek için tasarlanmıştır. Acurastem ayrıca, TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. aktivitesinin önemli bir düzenleyicisi olan ve genetik bilginin işlenmesinde yer alan başka bir protein olan SYF2'yi hedefleyen tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ler geliştirmektedir. Laboratuvar modellerinde SYF2 seviyelerinin düşürülmesinin, normal TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. aktivitesinin geri kazanılmasına ve nörodejenerasyonNörodejenerasyonSinir hücrelerinin (nöronların) ilerleyici kaybı veya işlev bozukluğu. belirtilerinin azaltılmasına yardımcı olduğu gösterilmiştir.