Yeni ALS tedavisi hayatta kalımı iyileştiriyor, denemede fonksiyon kazanımlarına yol açıyor

AL-S Pharma'nın infüzyon tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si AP-101 ile erken tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., amiyotrofik lateral skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) hastalarında hayatta kalımı önemli ölçüde uzattı ve tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ye başlamada altı aylık bir gecikmeye kıyasla solunum desteği ihtiyacını geciktirdi.

TerapötikTerapötikHastalıkların iyileştirilmesi veya semptomların hafifletilmesi amacıyla uygulanan tedavi edici yöntemler. aday, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'li bazı kişilerde toksik kümeler oluşturan yanlış katlanmış SOD1 proteinlerini hedeflemek ve temizlemek için geliştiriliyor.

Deneme katılımcıları arasında, iyileşen hayatta kalım sonuçlarına bazı hastalarda fonksiyonel yetenekteki iyileşmelerin ve sinir hücresi ölümünün temel belirteçlerindeki azalmaların eşlik ettiği görüldü.

Bu sonuçlar, AL-S Pharma'nın tıbbi direktörü Dr. Angela Genge tarafından AD/PD 2026 Uluslararası Alzheimer ve Parkinson Hastalıkları Konferansı'nda sunulan Faz 2a klinik çalışmasının (NCT05039099) yeni verilerine dayanmaktadır.

Olumlu Faz 2 verilerinin ardından AL-S Pharma, şimdi bu yılın sonlarında başlaması beklenen doğrulayıcı bir Faz 3 çalışmasıFaz 3 ÇalışmasıBir ilacın geniş hasta grupları üzerinde etkinlik ve güvenliğinin, mevcut standart tedavilerle karşılaştırmalı olarak değerlendirildiği klinik araştırma evresi. başlatmayı planlıyor.

Genge bir şirket basın açıklamasında, "Bu veriler, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de nadiren gördüğümüz bir şeyi, yani uzayan hayatta kalımla doğrudan ilişkili klinik olarak anlamlı hastalık modifikasyonunun objektif kanıtını gösteriyor" dedi.

ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'yi tetikleyen mekanizmalar tam olarak anlaşılmamış olsa da, bazı vakalar SOD1 proteiniSOD1 ProteiniSüperoksit dismutaz 1, hücreleri serbest radikallerin neden olduğu hasardan koruyan bir enzimdir. Bazı ALS vakalarında yanlış katlanması hastalığın ilerlemesine katkıda bulunur.ni kodlayan gendeki mutasyonlarla ilişkilidir. Ailesel ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'li kişilerin %20'si ve sporadik ALSSporadik ALSALS vakalarının çoğunluğunu oluşturan, bilinen genetik bir nedeni olmayan ALS formu.'li kişilerin %2'sinde bulunan bu mutasyonlar, SOD1 proteiniSOD1 ProteiniSüperoksit dismutaz 1, hücreleri serbest radikallerin neden olduğu hasardan koruyan bir enzimdir. Bazı ALS vakalarında yanlış katlanması hastalığın ilerlemesine katkıda bulunur.nin yanlış katlanmasına ve kümelenmesine neden olur ve bunun sinir hasarına ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ilerlemesine katkıda bulunduğu düşünülmektedir. ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., aynı biyolojik ailede birden fazla kişiyi etkilediğinde ailesel olarak bilinir; bilinen bir aile öyküsü olmadığında sporadik olarak adlandırılır.

Genellikle SOD1 mutasyonlarıyla ilişkili olmasına rağmen, yanlış katlanmış SOD1 proteiniSOD1 ProteiniSüperoksit dismutaz 1, hücreleri serbest radikallerin neden olduğu hasardan koruyan bir enzimdir. Bazı ALS vakalarında yanlış katlanması hastalığın ilerlemesine katkıda bulunur., SOD1 mutasyonuSOD1 MutasyonuSüperoksit dismutaz 1 geninde meydana gelen ve ALS'nin ailesel formlarında sıkça görülen genetik değişiklik. olmayan bazı ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında da görülmüştür.

AP-101, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de toksik protein kümelerini temizlemek için tasarlandı

Bir antikor tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si olan AP-101, yanlış katlanmış SOD1'e bağlanmak ve toksik proteini sinir sistemiSinir SistemiVücudun içsel ve dışsal uyaranları algılamasını, işlemesini ve bunlara tepki vermesini sağlayan karmaşık biyolojik ağ.nden temizlemek, böylece motor nöronlarMotor nöronlarBeyinden ve omurilikten kaslara sinyal göndererek hareketi kontrol eden sinir hücreleri.ı korumak için tasarlanmıştır. Bu özelleşmiş sinir hücreleri, yürüme gibi istemli hareketler ve nefes alma gibi istemsiz eylemler için gereklidir.

Faz 2a çalışması, sporadik veya SOD1 ile ilişkili ailesel ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'li 73 yetişkinde AP-101'i bir plaseboya karşı test etti. İlk altı ayda, katılımcılara AP-101 veya plasebo verildi. Daha sonra, sonraki altı ay boyunca herkes AP-101 ile tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. edildi.

Çalışmanın temel amacı, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. adayının güvenlik profilini değerlendirmekti. AL-S Pharma tarafından geçen yıl açıklanan en iyi sonuçlar, AP-101'in katılımcılar arasında güvenli ve iyi tolere edildiğini gösterdi.

TerapötikTerapötikHastalıkların iyileştirilmesi veya semptomların hafifletilmesi amacıyla uygulanan tedavi edici yöntemler. ayrıca, nörofilament hafif zinciri (NfL)Nörofilament Hafif Zinciri (NfL)Sinir hasarının bir biyobelirteci olarak kullanılan, nöronların yapısal bir proteinidir. Plazma NfL seviyeleri ALS'de yükselir. kan seviyeleri ve fosforile nörofilament ağır zinciri (pNfH) omurilik sıvısı seviyeleri olmak üzere iki sinir hasarı belirtecini de azalttı.

Yeni analizler şimdi, çalışmanın başlangıcında AP-101 alan hastalar arasında ölüm veya ventilasyon gerektirme süresinin, plasebo verilenlere kıyasla önemli ölçüde uzadığını gösteriyor. Bu bulgular, erken tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin hayatta kalımı uzatmaya yardımcı olabileceğini gösteriyor.

Araştırmacılara göre, hem sporadik hem de SOD1 ile ilişkili ailesel ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'li hastalarda önemli farklılıklar görüldü.

Bu hayatta kalım üzerindeki etkilere, hastalık evresinde stabilizasyon ve deneme başlangıcında yanlış katlanmış SOD1 seviyeleri yüksek olan ve SOD1 mutasyonları taşıyan kişilerde fonksiyonun iyileştiğini gösteren ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği Revize Edilmiş (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R) skorlarında azalmalar eşlik etti.

Genge, "AP-101 ile yapılan Faz 2 çalışması sonuçları, yanlış katlanmış SOD1'i hedeflemenin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de hastalığı modifiye edici bir yaklaşım olduğu hipoteziyle tutarlıdır" dedi. "AL-S Pharma'da, AP-101'in ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sini temelden değiştirebileceğine inanıyoruz. ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile yaşayan insanlara çok ihtiyaç duyulan yeni bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. seçeneği sunabilmemiz için AP-101 klinik programını ilerletmeye devam etmeyi dört gözle bekliyoruz."