Motor Nöron Hastalığı Olan Hastalarda Tamoksifen Tedavisi
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalığı olan ve hali hazırda riluzolRiluzolEXSERVAN'ın etken maddesi olan ve ALS tedavisinde glutamat salınımını modüle ederek sinir hasarını azaltmayı hedefleyen kimyasal bileşik. kullanan kişilere tamoksifen adlı bir ilacın fayda sağlayıp sağlamayacağını araştırıyor. ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de TDP-43 adlı bir proteinin birikmesi sorun yaratabiliyor. Tamoksifenin, bu proteinin temizlenmesine yardımcı olarak ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'li kişilerin kas gücünü korumasına yardımcı olabileceği düşünülüyor.
Bu çalışmanın amacı, düzenli riluzolRiluzolEXSERVAN'ın etken maddesi olan ve ALS tedavisinde glutamat salınımını modüle ederek sinir hasarını azaltmayı hedefleyen kimyasal bileşik. kullanımı olan motor nöron hastalığı (MNH) hastalarında, özellikle de amiyotrofik lateral skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) hastalarında tamoksifenin etkisini araştırmaktır. TDP-43 proteiniTDP-43 ProteiniGen ekspresyonu ve RNA metabolizmasında rol oynayan bir protein. ALS ve frontotemporal demans gibi nörodejeneratif hastalıklarda anormal şekilde katlanarak hücre içinde toksik kümeler oluşturabilir. ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile ilişkilidir. Artmış übikitinlenmiş veya fosforillenmiş TDP-43 seviyeleri, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hayvan modellerine yol açabilir ve TDP-43 proteazomProteazomHücre içinde hatalı veya işlevini yitirmiş proteinleri parçalayarak geri dönüştüren protein kompleksleri. veya otofaji (hücrenin kendi kendini temizlemesi) yoluyla parçalanabilir. Otofaji yolu, mTOR inhibisyonu ile aktive edilebilir ve bu da hayvan modelinde TDP-43 birikimini azaltarak motor fonksiyonu iyileştirebilir. Tamoksifen, hem proteazomProteazomHücre içinde hatalı veya işlevini yitirmiş proteinleri parçalayarak geri dönüştüren protein kompleksleri. hem de otofaji yollarını güçlendirme yeteneği göstermiştir. Bu nedenle araştırmacılar, tamoksifenin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de TDP-43 birikimini ve inklüzyon cismi oluşumunu azaltabileceğini varsaymaktadır.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Çalışma, tamoksifenin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında TDP-43 birikimini azaltma potansiyeline odaklanmaktadır.
- Tamoksifenin, proteazomProteazomHücre içinde hatalı veya işlevini yitirmiş proteinleri parçalayarak geri dönüştüren protein kompleksleri. ve otofaji yollarını aktive ederek TDP-43'ün temizlenmesine yardımcı olabileceği düşünülmektedir.
- Çalışma, tamoksifenin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinde yeni bir yaklaşım sunabileceğini öne sürmektedir; ancak klinik çalışmalarla desteklenmesi gerekmektedir.
Kayıt Bilgileri
NCT02166944