Daha Önce Tedavi Görmüş, C9ORF72 İlişkili Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) Hastası Yetişkinlere Uygulanan BIIB078'in Güvenliğini, Tolere Edilebilirliğini, Farmakokinetiğini ve Hastalık Progresyonu Üzerindeki Etkisini Değerlendirme Çalışması
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, C9ORF72 geniC9orf72 geniALS ve frontotemporal demans (FTD) ile ilişkili en yaygın genetik mutasyonlardan biri olan, kromozom 9 üzerinde yer alan bir gen. mutasyonu olan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarına yönelik yeni bir ilaç olan BIIB078'i incelemektedir. Daha önce tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. görmüş kişiler üzerinde yapılan bu araştırmada, ilacın uzun vadede güvenli olup olmadığı ve vücut tarafından nasıl işlendiği (farmakokinetik) incelenecektir. Amaç, ilacın yan etkilerini anlamak ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalığının ilerlemesini yavaşlatmaya yardımcı olup olmadığını görmektir.
Bu çalışma, kromozom 9 açık okuma çerçevesi 72 (C9ORF72C9orf72ALS ve frontal temporal demansın en yaygın genetik nedenlerinden biri olan ve protein trafiği ile otofajide rol oynayan bir gen.) gen mutasyonu ile ilişkili Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. tanısı almış ve daha önce tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. görmüş yetişkin hastalarda BIIB078 adlı ilacın uzun dönemli güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmeyi amaçlamaktadır. Çalışmanın birincil hedefi, bu ilacın uzun süreli kullanımda güvenli olup olmadığını belirlemektir. İkincil hedef ise, BIIB078'in C9ORF72C9orf72ALS ve frontal temporal demansın en yaygın genetik nedenlerinden biri olan ve protein trafiği ile otofajide rol oynayan bir gen.-ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'li hastalardaki farmakokinetik (PK)Farmakokinetik (PK)İlacın vücuda alınması, dağılması, metabolize edilmesi ve atılması süreçlerini inceleyen bilim dalı. profilini (yani, vücutta nasıl emildiği, dağıldığı, metabolize edildiği ve atıldığı) incelemektir. Farmakokinetik verileri, ilacın dozajının optimize edilmesine ve etkinliğinin daha iyi anlaşılmasına yardımcı olacaktır.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Çalışma, C9ORF72C9orf72ALS ve frontal temporal demansın en yaygın genetik nedenlerinden biri olan ve protein trafiği ile otofajide rol oynayan bir gen.-ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında BIIB078'in uzun dönemli güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmeye odaklanmıştır.
- Farmakokinetik analizler, ilacın vücuttaki davranışını anlamak ve dozajını optimize etmek için kritik öneme sahiptir.
- Bu çalışma, C9ORF72C9orf72ALS ve frontal temporal demansın en yaygın genetik nedenlerinden biri olan ve protein trafiği ile otofajide rol oynayan bir gen. mutasyonu taşıyan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarına yönelik potansiyel bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. seçeneğinin geliştirilmesine katkıda bulunabilir.
Kayıt Bilgileri
NCT04288856