Amyotrofik Lateral Sklerozlu (ALS) Katılımcılarda Engensis'in Güvenliği
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu klinik çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında Engensis adlı ilacın kas içine enjeksiyon yoluyla uygulanmasının güvenli olup olmadığını inceliyor. Çalışma, ilacın yan etkilerini, özellikle ciddi yan etkileri ve enjeksiyon bölgesindeki reaksiyonları, plaseboya (boş ilaç) kıyasla değerlendirecek. Ayrıca, kas fonksiyonlarındaki değişiklikler (ince ve kaba motor becerileri, kas gücü ölçümleri), yaşam kalitesi, hastaların ve doktorların genel izlenimleri ve akciğer fonksiyonları da incelenecek. Çalışma sırasında kas biyopsileri alınarak gelecekteki araştırmalar için biyolojik belirteçler analiz edilecek. Bu çalışma öncelikle Engensis'in güvenliğini değerlendirmeyi amaçlıyor. Kas fonksiyonlarında veya yaşam kalitesinde olumlu değişiklikler gözlemlenirse, bu durum ilacın faydalı olabileceğine dair bir işaret olabilir, ancak bu bulguların daha büyük ve kontrollü çalışmalarla doğrulanması gerekecektir.
This clinical trial investigates the safety of intramuscular Engensis administration in ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. patients compared to placebo. The primary endpoint is the incidenceIncidenceBelirli bir popülasyonda, belirli bir zaman dilimi içinde yeni ortaya çıkan olgu veya durumların (bu çalışmada advers olayların) görülme sıklığı. of treatment-emergent adverse events (TEAEs), including serious adverse events (SAEs), injection site reactions, and clinically significant laboratory value changes. Secondary exploratory endpoints include changes in muscle function (using ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R subscores for Fine and Gross Motor Function, handheld dynamometry, and Accurate Test of Limb Isometric Strength), quality of life (using ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.AQ-40), patient and clinician global impression scales, and lung function (Slow Vital CapacitySlow vital capacityAkciğerlerden yavaş ve tam bir şekilde nefes verilebilen hava hacmi; solunum fonksiyonunu değerlendirmek için kullanılır.). Muscle biopsies will be collected for future biomarker analyses. The study focuses on safety and exploratory efficacy signals, and any observed improvements in functional measures should be interpreted cautiously pending further investigation in larger, controlled trials.
Önemli Takib Edilecek Noktalar:
- The primary goal is to evaluate the safety of intramuscular Engensis administration in ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. patients.
- The study includes exploratory endpoints to assess potential effects on muscle function, quality of life, and lung function, but these are secondary to the safety evaluation.
- Muscle biopsies will be collected for future biomarker research, which could provide insights into the mechanism of action or potential predictors of response.
Kayıt Bilgileri
NCT04632225