Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) Tedavisinde Akraba Dışı Göbek Kordonu Kanı Nakli
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., sinir hücrelerinin kaybıyla ilerleyen ve henüz kesin çözümü olmayan ciddi bir hastalıktır. Araştırmacılar, vücudun bağışıklık sistemindeki aşırı iltihaplanmanın bu hastalığı kötüleştirdiğini düşünmektedir. Bu yeni çalışma, bağışıklık sistemini 'yeniden yapılandırmak' amacıyla başka birinden alınan göbek kordonu kanı kök hücrelerinin hastalara nakledilmesini test edecektir. Bu yöntemin amacı, beyindeki iltihabı azaltmak ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaktır. İlk aşamada 8 hasta üzerinde yapılacak bu deneyde, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin güvenli olup olmadığı ve hastaların bu nakli ne kadar iyi tolere ettiği incelenecektir.
ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. patogenezPatogenezBir hastalığın gelişimi ve ilerleyişiinde mikroglial aktivasyonMikroglial AktivasyonBeynin savunma hücreleri olan mikrogliaların, bir tehdit algıladığında biçim değiştirerek bağışıklık yanıtı vermesi. (M1 fenotipFenotipGenetik yapının ve çevresel faktörlerin etkisiyle ortaya çıkan gözlemlenebilir klinik özellikler.i), pro-inflamatuar sitokinPro-inflamatuar SitokinVücutta iltihaplanma sürecini başlatan ve hücre hasarını artıran bağışıklık sistemi proteinleri. salınımı (TNF-α, IL-1β, IL-6) ve sistemik immün disregülasyonDisregülasyonBir biyolojik sistemin veya mekanizmanın normal işleyişinin bozulması, düzenlenememesi durumu. (Treg sayısında azalma, Th1 baskınlığı) kritik rol oynamaktadır. Mevcut hücresel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin (MSC, Treg infüzyonları) hastalığı durdurmadaki yetersizliği, hematopoetik kök hücre nakli (HSCT) gibi daha kapsamlı immünomodülatör yaklaşımları gündeme getirmiştir. Bu çalışma, akraba dışı göbek kordonu kanı naklinin, astrositAstrositMerkezi sinir sisteminde nöronlara yapısal ve metabolik destek sağlayan, kan-beyin bariyerinin korunmasında rol oynayan yıldız şekilli hücreler.-mikroglia aktivasyon döngüsünü kırarak ve mitokondriyal disfonksiyonMitokondriyal DisfonksiyonHücrenin enerji üreten organeli olan mitokondrinin işlevini kaybetmesi; bu durum sıklıkla hücre içine DNA sızmasına neden olur.u hafifleterek nörodejenerasyonNörodejenerasyonSinir hücrelerinin (nöronların) ilerleyici kaybı veya işlev bozukluğu.u yavaşlatma potansiyelini araştırmaktadır. 8 yetişkin hastanın dahil edileceği bu pilot klinik araştırmaKlinik AraştırmaYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek amacıyla yürütülen bilimsel çalışmalar., nötrofil engraftmanı ve tam donör kimerizmi üzerinden nakil güvenliğini ve tolerabilitesini değerlendirmeyi hedeflemektedir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de mikroglia hücrelerinin pro-inflamatuar (M1) duruma geçmesi sinir hasarını hızlandıran temel bir faktördür.
- Göbek kordonu kanı nakli, düşük HLA uyumu gereksinimi ve hızlı temin edilebilirliği nedeniyle avantajlı bir kök hücre kaynağıdır.
- Çalışma, nakil sonrası bağışıklık sisteminin donör hücreleriyle değişmesini (kimerizm) ve bunun ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. üzerindeki etkilerini izleyecektir.
- Temel odak noktası, nakil işleminin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları için güvenli olup olmadığını ve ciddi yan etkilere yol açıp açmadığını belirlemektir.
Kayıt Bilgileri
NCT07539662