Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) Hastalarının Tedavisinde TP04HN106

Bu klinik çalışmaKlinik ÇalışmaYeni tıbbi yaklaşımların insanlarda güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan araştırma çalışmasıdır., ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastalarında TP04HN106 adlı araştırma ürününün güvenliliğini, tolerabiliteTolerabiliteBir ilacın veya tedavinin, hastada ciddi yan etkilere veya rahatsızlığa yol açmadan vücut tarafından ne kadar kabul edilebildiğini ifade eder.sini, farmakokinetik (PK)Farmakokinetik (PK)İlacın vücuda alınması, dağılması, metabolize edilmesi ve atılması süreçlerini inceleyen bilim dalı. profilini ve klinik etkinliğini değerlendirmek üzere tasarlanmış çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollüPlasebo Kontrollüİlacın gerçek etkisini belirlemek için, aktif madde içermeyen etkisiz bir madde ile karşılaştırıldığı çalışma düzeni. bir paralel grup çalışmasıdır. Toplam 60 hastanın (30 aktif ilaç, 30 plaseboPlaseboİlaçla aynı görünümde olan ancak aktif madde içermeyen, kontrol grubuna verilen etkisiz madde.) dahil edilmesi planlanmaktadır. Tüm katılımcılar standart bazal tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. olarak LiraglutidLiraglutidNormalde diyabet tedavisinde kullanılan, ancak bu çalışmada tüm hastalara standart bazal tedavi olarak verilen bir GLP-1 reseptör agonisti. almaktadır. Çalışma; 1 haftalık tarama, 12 haftalık çift kör tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. (3 siklus), 12 haftalık açık etiketli genişletme (tüm hastalar aktif ilaç alır) ve 4 haftalık takip döneminden oluşmaktadır. Ayrıca, ilk 24 hastada tekli ve çoklu doz farmakokinetikFarmakokinetikİlacın vücuda girişinden atılmasına kadar geçen süreçte uğradığı emilim, dağılım, metabolizma ve eliminasyon aşamalarının incelenmesi. analizleri yapılarak ilacın biyoyararlanımBiyoyararlanımBir ilacın veya maddenin vücuda alındıktan sonra dolaşım sistemine geçerek hedef bölgeye ulaşma oranı.ı ve metabolik süreçleri incelenmektedir.

Önemli Takip Edilecek Noktalar:

• Çalışma, TP04HN106'nın ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sindeki güvenlilik ve etkinliğini ölçmeyi hedefleyen yüksek standartlı (çift kör, plasebo kontrollüPlasebo Kontrollüİlacın gerçek etkisini belirlemek için, aktif madde içermeyen etkisiz bir madde ile karşılaştırıldığı çalışma düzeni.) bir araştırmadır.
• Tüm katılımcılar, temel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. olarak LiraglutidLiraglutidNormalde diyabet tedavisinde kullanılan, ancak bu çalışmada tüm hastalara standart bazal tedavi olarak verilen bir GLP-1 reseptör agonisti. tableti kullanmaya devam edecektir.
• 12 haftalık ana tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. döneminden sonra, plaseboPlaseboİlaçla aynı görünümde olan ancak aktif madde içermeyen, kontrol grubuna verilen etkisiz madde. grubundaki hastalar dahil herkesin ilaca erişebildiği 12 haftalık bir genişletme dönemi bulunmaktadır.
• İlacın vücuttaki emilimi ve dağılımını anlamak için kapsamlı farmakokinetik (PK)Farmakokinetik (PK)İlacın vücuda alınması, dağılması, metabolize edilmesi ve atılması süreçlerini inceleyen bilim dalı. kan örneklemeleri yapılacaktır.