Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) Hastalarında VHB937'nin Etkilerini İnceleyen Bir Klinik Araştırma
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu klinik çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalığının erken dönemindeki kişilerde VHB937 adlı yeni bir ilacın ne kadar güvenli olduğunu ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatmadığını test etmektedir. Katılımcılar 40 hafta boyunca rastgele seçilerek ya gerçek ilacı ya da etkisiz bir maddeyi (plasebo) alacaklardır. Bu sürenin sonunda, çalışmaya katılan tüm hastalar ilacı açık bir şekilde kullanmaya devam edebilecektir.
Bu çalışma, erken evre ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında (semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi. başlangıcından itibaren ilk 2 yıl) VHB937 molekülünün terapötikTerapötikHastalıkların iyileştirilmesi veya semptomların hafifletilmesi amacıyla uygulanan tedavi edici yöntemler. etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek üzere tasarlanmış Faz IIFaz IIİlacın terapötik dozajını, etkinliğini ve güvenliğini daha geniş bir hasta grubunda test eden klinik araştırma evresi., çok merkezli, randomize, çift kör ve plasebo kontrollü bir araştırmadır. Çalışma protokolü, 40 haftalık bir primer çift kör tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. dönemini takiben, ilacın uzun dönemli etkilerinin gözlemleneceği bir açık etiketli uzatma (OLE) fazını içermektedir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Çalışma, semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.ları son 24 ay içinde başlamış olan erken evre ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarını hedeflemektedir.
- VHB937'nin etkinliği, altın standart olan çift kör plasebo kontrollü yöntemle test edilmektedir.
- 40 haftalık ana süreçten sonra tüm katılımcılara ilaca erişim sağlayan bir uzatma fazı sunulmaktadır.
- Araştırmanın temel amacı ilacın hem güvenliğini hem de klinik etkinliğini doğrulamaktır.
Kayıt Bilgileri
NCT06643481