Ailesel Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) Hastalarında Primetamin ile SOD1 İnhibisyonu
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, ailesel ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında kullanılan bir ilacın (pirimetamin) güvenli olup olmadığını ve vücuttaki SOD1 adlı bir proteinin seviyesini etkileyip etkilemediğini inceleyecektir. Amaç, bu ilacın ailesel ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarına yardımcı olup olmadığını ve herhangi bir yan etkisi olup olmadığını öğrenmektir. Eğer ilaç güvenli ve etkili bulunursa, ailesel ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalığının ilerlemesini yavaşlatmak için yeni bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. seçeneği olabilir.
Bu çalışmanın amacı, ailesel amyotrofik lateral skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. tanısı almış hastalarda pirimetaminin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve SOD1 seviyeleri üzerindeki etkisini değerlendirmektir. Çalışma, pirimetaminin bu hasta grubunda SOD1 proteiniSOD1 ProteiniSüperoksit dismutaz 1, hücreleri serbest radikallerin neden olduğu hasardan koruyan bir enzimdir. Bazı ALS vakalarında yanlış katlanması hastalığın ilerlemesine katkıda bulunur.ni inhibe ederek hastalığın ilerleyişini yavaşlatıp yavaşlatamayacağını belirlemeye odaklanmıştır. İlaç güvenliği ve tolere edilebilirliği de titizlikle takip edilecektir. Sonuçlar, ailesel ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin patofizyolojiPatofizyolojiBir hastalığın veya durumun vücutta neden olduğu işlevsel değişiklikleri ve mekanizmaları inceleyen bilim dalı.sinde rol oynayan SOD1 proteiniSOD1 ProteiniSüperoksit dismutaz 1, hücreleri serbest radikallerin neden olduğu hasardan koruyan bir enzimdir. Bazı ALS vakalarında yanlış katlanması hastalığın ilerlemesine katkıda bulunur.nin inhibisyonuna yönelik yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. stratejilerinin geliştirilmesine katkıda bulunabilir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Çalışma, ailesel ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında pirimetaminin SOD1 seviyeleri üzerindeki etkisini değerlendirecektir.
- Çalışmanın birincil amacı, pirimetaminin ailesel ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları için güvenli ve tolere edilebilir olup olmadığını belirlemektir.
- Elde edilen bulgular, SOD1 inhibisyonuna yönelik yeni ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. yaklaşımlarının geliştirilmesine katkıda bulunabilir.
Kayıt Bilgileri
NCT01083667