Geliştirici, ALS Tedavisinin İnsanlardaki İlk Klinik Çalışmasını Avrupa'ya Genişletmek İçin Onay Aldı

Vectory Therapeutics, amyotrofik lateral skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. adayı VTx-002'nin insanlardaki ilk klinik çalışmaKlinik ÇalışmaYeni tıbbi yaklaşımların insanlarda güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan araştırma çalışmasıdır.sını İngiltere ve Avrupa Birliği'ndeki merkezlere genişletmek için yeşil ışık aldı.

Faz 1/2 PIONEER-ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. çalışması (NCT07287397) halihazırda ABD'de devam etmekte olup, ülkenin dört bir yanındaki merkezlerde bu ilerleyici hastalığa sahip yetişkinlerin kaydı sürmektedir. Şirket tarafından yapılan basın açıklamasına göre, İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA) ve Avrupa İlaç Ajansı'ndan (EMA) alınan onayın ardından çalışmaya İngiltere, Belçika ve Hollanda'daki merkezler de eklenecek.

Kısa süre önce ilk katılımcıya doz uygulanan çalışma; VTx-002'nin güvenliğini, tolerabiliteTolerabiliteBir ilacın veya tedavinin, hastada ciddi yan etkilere veya rahatsızlığa yol açmadan vücut tarafından ne kadar kabul edilebildiğini ifade eder.sini ve akciğer fonksiyonu, hastalık ilerlemesi ve kas gücü gibi klinik sonlanım noktaları üzerindeki erken etkilerini değerlendiriyor. Araştırmacılar ayrıca hastalık biyobelirteçBiyobelirteçNormal bir biyolojik süreç, patojenik bir süreç veya bir farmakolojik müdahaleye yanıtın bir göstergesi olarak objektif olarak ölçülen ve değerlendirilen bir özelliktir.lerindeki değişimleri ve yaşam kalitesini de inceliyor.

Vectory CEO'su Jim Scibetta, "MHRA ve EMA'dan Faz 1/2 klinik çalışmaKlinik ÇalışmaYeni tıbbi yaklaşımların insanlarda güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan araştırma çalışmasıdır.mızı başlatmak için aldığımız yetki, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.mizin klinik değerlendirmesini küresel ölçekte genişletmemize ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ile yaşayan insanlar için bu potansiyel yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yi ilerletirken çok sayıda bölgedeki önde gelen araştırmacılarla iş birliği yapmamıza olanak tanıTanıBir hastalığın veya durumun belirlenmesi süreci.yor" dedi.

Tüm ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. vakalarının yaklaşık %97'sinde gözlenen bir özellik, TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. proteininin anormal katlanması ve toksik kümeler veya agregatlar oluşturmasıdır. TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir.'ün normal işlevlerini yerine getirdiği hücre çekirdeğinden kaybolması ve bu toksik protein kümelerinin sinir hücrelerinde birikmesinin, sinir hücresi hasarına ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ilerlemesine katkıda bulunduğuna inanılmaktadır.

VTx-002, sinir hücrelerinin bu toksik agregatları hedef alan antikorlar üretmesini sağlamak üzere tasarlanmıştır; bu antikorlar agregatları bağışıklık sistemi tarafından temizlenmek üzere işaretler ve TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir.'ün çekirdekteki temel işlevini geri kazandırır.

Terapi, antikor kodlayan genetik talimatları doğrudan beyin ve omurilikteki sinir hücrelerine ulaştırmak için modifiye edilmiş bir virüs kullanır. Beynin tabanındaki geniş, sıvı dolu bir alan olan sisterna magnaSisterna MagnaBeyincik ile omurilik soğanı arasında bulunan ve beyin omurilik sıvısı içeren genişlemiş alan.'ya tek seferlik bir enjeksiyon olarak uygulanır. Geliştiriciye göre, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin sinir hücreleri tarafından uzun süreli antikor üretimiyle sonuçlanması beklenmektedir.

PIONEER-ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. çalışması, iki VTx-002 dozundan birini alacak olan yaklaşık bir düzine ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastası yetişkini kapsamaktadır. Tüm katılımcılar enjeksiyondan sonra yaklaşık beş yıl boyunca takip edilecektir. Çalışma, katılımcıların her birinin deneysel ilacı alacağı şekilde tasarlanmıştır; kontrol grubu bulunmayacaktır.

Çalışmanın temel amaçları tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin güvenliğini, tolerabiliteTolerabiliteBir ilacın veya tedavinin, hastada ciddi yan etkilere veya rahatsızlığa yol açmadan vücut tarafından ne kadar kabul edilebildiğini ifade eder.sini ve etkinliğin ön belirtilerini değerlendirmektir. Araştırmacılar ayrıca ilacın farmakokinetiğini, yani vücuda nasıl girdiğini, vücutta nasıl hareket ettiğini ve vücuttan nasıl atıldığını da değerlendireceklerdir.

İkincil ve keşifsel değerlendirmeler arasında, sinir hücresi hasarının bir göstergesi olan nörofilament hafif zincirin (NfL) kan seviyelerindeki değişimler ve yeni TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. ile ilgili biyobelirteçBiyobelirteçNormal bir biyolojik süreç, patojenik bir süreç veya bir farmakolojik müdahaleye yanıtın bir göstergesi olarak objektif olarak ölçülen ve değerlendirilen bir özelliktir.lerdeki değişimler yer almaktadır.