FDA, ALS Tedavisi İçin COYA 302 Enjeksiyon Tedavisine Hızlandırılmış İnceleme Statüsü Verdi

Coya Therapeutics’in amyotrofik lateral skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. için geliştirdiği araştırma aşamasındaki tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si COYA 302, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur.) tarafından "Hızlı İzlem" (Fast Track) statüsüne layık görüldü. Erken dönem klinik çalışmaKlinik ÇalışmaYeni tıbbi yaklaşımların insanlarda güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan araştırma çalışmasıdır.larda az sayıda hastada hastalık ilerlemesini yavaşlattığı gösterilen bu tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., artık daha hızlı bir geliştirme sürecine girecek.

Bu statü, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları olan ciddi durumlar için geliştirilen tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin incelenmesini hızlandırmayı amaçlamaktadır. Hızlı İzlem statüsü, ilacın geliştirme süreci boyunca FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur. ile daha sık etkileşime girilmesine olanak tanıTanıBir hastalığın veya durumun belirlenmesi süreci.r. Ayrıca, devam eden ve gelecekteki çalışmalardan elde edilen verilerin bir pazarlama başvurusunu desteklemesi durumunda, COYA 302'nin kademeli inceleme (rolling review) ve hızlandırılmış onayHızlandırılmış OnayCiddi bir durum için bir ilaca verilen, yeterli ve iyi kontrollü bir çalışmada bir son noktayı etkilediği kanıtlanırsa verilen bir ilaç onayı türüdür. Amaç, hastalara daha erken tedaviye erişim sağlamaktır. için uygun hale gelmesini sağlayabilir. Coya tarafından yapılan basın açıklamasında, bu statünün amacının umut verici tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin hastalara daha çabuk ulaşmasına yardımcı olmak olduğu belirtildi.

Coya CEO'su Dr. Arun Swaminathan, "COYA 302'nin ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si için FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur. Hızlı İzlem statüsü aldığını duyurmaktan mutluluk duyuyoruz. Bu tanıTanıBir hastalığın veya durumun belirlenmesi süreci.ma, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'nin yıkıcı doğasını ve yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lere duyulan acil ihtiyacı vurgulamaktadır," dedi.

ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır., vücuttaki istemli hareketleri kontrol eden sinir hücreleri olan motor nöronMotor nöronBeyinden veya omurilikten kaslara sinyal taşıyarak istemli hareketleri kontrol eden sinir hücresi.ların ilerleyici kaybıyla karakterize nörodejeneratifNörodejeneratifSinir hücrelerinin ilerleyici kaybı ile karakterize hastalıkları tanımlayan terim. bir hastalıktır. Hastalığın kesin nedenleri büyük ölçüde bilinmemekle birlikte, kanıtlar aşırı aktif bir bağışıklık sisteminin tetiklediği beyindeki aşırı enflamasyonun hastalık ilerlemesine katkıda bulunabileceğini göstermektedir.

SubkutanSubkutanİlacın deri altındaki dokuya enjekte edilmesi yöntemi. (deri altı) enjeksiyon yoluyla uygulanan COYA 302, bu tür enflamasyonu azaltmak ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'nin ilerlemesini potansiyel olarak yavaşlatmak için tasarlanmış araştırma aşamasında bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.dir. İlaç, anti-enflamatuar bağışıklık hücreleri olan regülatuar T-hücrelerinin (Treg) aktivitesini artırmayı amaçlayan düşük doz interlökin-2 (IL-2) ile abatasept olarak da bilinen CTLA4-Ig füzyon proteinini birleştirir. Belirli artrit türleri için onaylanmış olan bu tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., enflamasyonu teşvik eden ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'de sinir hücresi hasarına katkıda bulunan bağışıklık hücrelerinin aktivitesini baskılamayı hedefler.

TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'li dört kişinin katıldığı küçük bir Faz 1 klinik çalışmaKlinik ÇalışmaYeni tıbbi yaklaşımların insanlarda güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan araştırma çalışmasıdır.sında test edilmiştir. Bu çalışmada, yaklaşık bir yıl boyunca COYA 302 kullanımının hastalık ilerlemesini yavaşlattığı ve hastalık biyobelirteçBiyobelirteçNormal bir biyolojik süreç, patojenik bir süreç veya bir farmakolojik müdahaleye yanıtın bir göstergesi olarak objektif olarak ölçülen ve değerlendirilen bir özelliktir.lerinin seviyelerini düşürdüğü bulunmuştur. TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ye başlamadan önce katılımcılar, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize Edilmiş (ALSFRS-RALSFRS-RAmyotrofik Lateral Skleroz Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize; hastaların konuşma, yutma, yürüme gibi günlük fonksiyonlarını değerlendiren standart bir puanlama sistemi.) skorunda aylık ortalama 1,1 puanlık bir düşüşle günlük aktivitelerini gerçekleştirme becerilerinde ilerleyici bir kötüleşme yaşıyorlardı. Yaklaşık bir yıllık tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.den sonra, ALSFRS-RALSFRS-RAmyotrofik Lateral Skleroz Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize; hastaların konuşma, yutma, yürüme gibi günlük fonksiyonlarını değerlendiren standart bir puanlama sistemi.'deki aylık ortalama düşüş 0,13 puana geriledi. Bir katılımcı, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. sırasında ALSFRS-RALSFRS-RAmyotrofik Lateral Skleroz Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize; hastaların konuşma, yutma, yürüme gibi günlük fonksiyonlarını değerlendiren standart bir puanlama sistemi. skorunda 11 puanlık bir artışla belirgin bir fonksiyonel iyileşme gösterdi. Bu hasta analizden çıkarıldığında bile, kalan üç katılımcı tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. öncesindeki oranın yarısından daha az olan aylık ortalama 0,47 puanlık bir düşüş sergiledi.

TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. öncesinde enflamasyon, oksidatif stresOksidatif StresHücrede serbest radikallerin artması sonucu oluşan ve hücresel yapılara zarar veren dengesizlik durumu. ve sinir hasarı ile bağlantılı biyobelirteçBiyobelirteçNormal bir biyolojik süreç, patojenik bir süreç veya bir farmakolojik müdahaleye yanıtın bir göstergesi olarak objektif olarak ölçülen ve değerlendirilen bir özelliktir. seviyeleri yüksek olan tüm katılımcılar, 16 haftalık tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.den sonra bu biyobelirteçBiyobelirteçNormal bir biyolojik süreç, patojenik bir süreç veya bir farmakolojik müdahaleye yanıtın bir göstergesi olarak objektif olarak ölçülen ve değerlendirilen bir özelliktir.lerde azalma eğilimi gösterdi. Kombinasyon tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si genel olarak güvenli ve iyi tolere edilmiş olup, sadece hafif yan etkiler bildirilmiştir.

COYA 302 şu anda ABD ve Kanada'daki merkezlerde yürütülen ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.TARS (NCT07161999) adlı Faz 2 klinik çalışmaKlinik ÇalışmaYeni tıbbi yaklaşımların insanlarda güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan araştırma çalışmasıdır.sında değerlendirilmektedir. Çalışmaya, semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.ları çalışmaya girmeden en fazla 28 ay önce başlamış olan 18 ila 75 yaşları arasındaki 120 kişinin katılması beklenmektedir. Katılımcılar, 24 hafta boyunca rastgele iki COYA 302 dozaj rejiminden birini veya plaseboPlaseboİlaçla aynı görünümde olan ancak aktif madde içermeyen, kontrol grubuna verilen etkisiz madde. alacak şekilde atanmaktadır. TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., her iki haftada bir, beş ardışık gün boyunca deri altı enjeksiyon olarak uygulanacak ve hastaların mevcut ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerine devam etmelerine izin verilecektir.

Çalışmanın ana hedefi, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. sonunda ALSFRS-RALSFRS-RAmyotrofik Lateral Skleroz Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize; hastaların konuşma, yutma, yürüme gibi günlük fonksiyonlarını değerlendiren standart bir puanlama sistemi. skorlarındaki değişiklikleri değerlendirmektir. İkincil sonuçlar ise tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin fonksiyonel gerilemeFonksiyonel GerilemeHastanın fiziksel yeteneklerinde ve günlük yaşam aktivitelerini (yürüme, konuşma, yutma vb.) gerçekleştirme kapasitesinde meydana gelen azalma. ve sağkalım, akciğer fonksiyonu ve sinir hasarı biyobelirteçBiyobelirteçNormal bir biyolojik süreç, patojenik bir süreç veya bir farmakolojik müdahaleye yanıtın bir göstergesi olarak objektif olarak ölçülen ve değerlendirilen bir özelliktir.leri üzerindeki etkilerini ölçecektir. ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.TARS'ın randomize bölümünü tamamladıktan sonra katılımcılar, ek altı ay boyunca COYA 302 almak üzere bir uzatma aşamasına girmeye hak kazanabilirler. Coya'ya göre, tam kaydın bu yılın ikinci yarısında tamamlanması, temel verilerin ise 2027'nin ilk çeyreğinde elde edilmesi beklenmektedir.

Swaminathan, "Coya olarak, temel biyolojik adayımız olan COYA 302'yi, FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur. onayı beklerken ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ile yaşayan hastalar ve aileleri için güvenli ve etkili bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. sunma nihai hedefiyle düzenleyici süreç boyunca ilerletmeye kararlıyız," dedi.