Birlikte İlerlemeyi Hızlandırmak: Target ALS'nin AMP® ALS'deki Rolü

Amytrofik lateral skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) gibi karmaşık bir hastalığa karşı ilerleme yavaş hissedildiğinde, içgüdüsel olarak daha çok izole çalışmaya yönelme eğilimi oluşabilir. Ancak en anlamlı ilerlemeler, kurumların sahiplenme yerine işbirliğini ve bireysel itibar yerine ortak altyapıyı tercih ettiği zamanlarda gerçekleşir.

Bu felsefe, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. için biyobelirteçlerin ve etkili tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin geliştirilmesini hızlandırmak amacıyla tasarlanmış büyük ölçekli bir kamu-özel girişimi olan Accelerating Medicines Partnership® ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin (AMP® ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) temelinde yer almaktadır. Target ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., programı şekillendiren ilk görüşmelerden bu yana sürece dahil olmuştur ve AMP ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tasarım aşamasından uygulamaya geçerken merkezi bir liderlik ve yürütme rolü oynamaya devam etmektedir.

İlk görüşmelerden AMP ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin lansmanına

AMP ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., diğer hükümlerin yanı sıra ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. için bir kamu-özel ortaklığının kurulmasını öngören ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. için Kritik TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lere Erişimi Hızlandırma Yasası'nın (ACT for ALSACT for ALSAmerika Birleşik Devletleri'nde ALS hastaları için araştırma, tedavi geliştirme ve destek mekanizmalarını hızlandırmayı amaçlayan bir yasa.) kabul edilmesiyle sonuçlanan yıllarca süren savunuculuk çalışmalarının ardından ortaya çıkmıştır. Bunu eyleme dönüştürmek için, Ulusal Sağlık Enstitüleri (NIH), hükümet, endüstri, akademi, kar amacı gütmeyen kuruluşlar ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. deneyimi olan kişileri kapsayan bir ortaklık olan AMP ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'yi oluşturmaya yardımcı olması için Ulusal Sağlık Enstitüleri Vakfı'nı (FNIH) görevlendirmiştir. NIH'nin AMP ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'ye yaptığı ilk yatırım, AMP ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin araştırma hedeflerini hayata geçirmek üzere tasarlanmış, ABD genelinde yeni bir doğal seyir çalışması olan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Klinik AraştırmaKlinik AraştırmaYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek amacıyla yürütülen bilimsel çalışmalar. Konsorsiyumunda HERKES için Erişim'i (ALL ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) desteklemek için yaklaşık 40 milyon dolardı.

Target ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin kurucusu Daniel L. Doctoroff ve CEO'su Manish Raisinghani, kaynakların en etkili şekilde nasıl kullanılabileceğini şekillendirmeye yardımcı olmak için Ulusal Nörolojik BozuklukNörolojik bozuklukSinir sisteminin yapısını veya işlevini etkileyen, beyin, omurilik ve sinirleri kapsayan hastalıklar grubu.lar ve İnme Enstitüsü'nün (NINDS) eski Direktörü Walter Koroshetz ve FNIH'de Çeviri Bilimi, Nörobilim ve Nadir Hastalıklar Direktörü Alessio Travaglia ile birlikte çalışmıştır. İlk görüşmeler, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'li kişiler için karşılanmamış yüksek ihtiyaçları giderecek araştırma alanlarını hızlandırmaya ve programın ömrü boyunca gerçek değişimi sağlayacak bir temel oluşturmaya odaklanmıştır.

Programın tasarım aşamasında, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile yaşayan kişilerin cömertliğinin anlamlı bilimsel ilerlemeye dönüşmesini sağlamak önemliydi. Araştırmayı kolaylaştıracak doğru altyapının kurulması kritik öneme sahipti. Raisinghani, "Sadece numune toplamak, onları bağışlayan insanlara haksızlık etmek anlamına gelir" diye belirtmiştir. "Bu numunelerin şeffaf ve adil bir süreçle kullanıma sunularak ve bunlardan elde edilen verilerle birlikte etkisini en üst düzeye çıkarmak esastır. Aksi takdirde, güçlü bir çalışmanız olmaz."

Eyleme dayalı liderlik

Doctoroff, ortaklığın dört bir yanından liderlerle birlikte AMP ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Yürütme KomitesiYürütme KomitesiBir kuruluşun yönetim kurulunun yetkilerini devralan ve günlük operasyonları yöneten bir alt komitesidir.'nin Eş Başkanı olarak görev yapmak üzere oybirliğiyle seçilmiştir. Özellikle New York City'nin kentsel peyzajını Ekonomik Kalkınma ve Yeniden Yapılanma Belediye Başkan Yardımcısı olarak yeniden şekillendirmedeki rolüyle, vizyonu eyleme dönüştürme konusunda uzun bir geçmişe sahiptir. Aynı motivasyon, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. teşhisi konulduktan kısa bir süre sonra, 2022'de Target ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin bilimsel programlarının hızla genişlemesini sağlamıştır. Konuşma ve hareket kabiliyetini yavaş yavaş kaybetmesine rağmen, Doctoroff'un enerjisi ve kararlılığı, dönüştürücü bir değişim sunmayı amaçlayan cesur ve işbirlikçi bir çaba olarak AMP ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'yi ileriye taşımaya devam etmektedir.

Target ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin Bilimsel Programlar Başkan Yardımcısı Amy Easton, en erken planlama aşamalarından uygulamaya kadar birçok çalışma grubunda yer almıştır. 2022'de Target ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin bilimsel programlarının yönetimini devralan Amy, nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur.lar alanında 20 yıllık ilaç keşfi deneyimi getirmiştir. Zamanını ve uzmanlığını AMP ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'ye ayırarak, Amelie Gubitz ve Amy Tsou (her ikisi de NINDS'de Program Direktörü), David Shulman (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile yaşayan kişi) ve Shubhangi Lal (FNIH'de Kıdemli Proje Yöneticisi, Nörobilim) ile yakın bir şekilde çalışarak ALL ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. için kritik rehberlik sağlayan ALL ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. doğal seyir çalışması Çalışma Grubu'na eş başkanlık etmektedir.

AMP ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. teknik çalışma grupları dört kritik alanı kapsamaktadır: veri altyapısı, biyobelirteçler, klinik sonuç değerlendirmeleri ve ALL ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. doğal seyir çalışması. Bu girişimler için fonlar 2023'ten itibaren serbest bırakılmıştır ve program şu anda taahhütlerini aktif olarak yerine getirmektedir. ALL ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin ilk yılı, 2000 katılımcının %50'sinden fazlasının kaydolmasıyla son derece başarılı olmuştur. Frank Shewmaker (NINDS'de Program Direktörü) ve Aparna Vasanthakumar (AbbVie'de Kıdemli Baş Araştırma Bilimcisi) tarafından yönetilen Doğal Seyir Çalışması ve Biyobelirteçler Çalışma Grubu'nun yakın zamanda birleştirilmesi, ilk biyobelirteç verilerinin yayınlanmasının ardından gerçekleşmiştir ve tüm ekip tarafından desteklenen program için bir dönüm noktası anlamına gelmektedir.

Veri üretimi neden önemlidir

Yüksek kaliteli verilerin açık bir şekilde paylaşılması, yaşam bilimleri şirketleri ve akademi arasındaki gereksiz siloları ortadan kaldırır ve araştırmayı önemli ölçüde hızlandırır, günümüzde her zamankinden daha fazla. Target ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., son 10 yıldır her hasta ve gönüllüden kapsamlı çoklu-omik veri kümeleri oluşturmak için en son tekniklere yatırım yapmıştır. Target ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin AMP ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'deki rolü de bir istisna değildir. Kuruluş, çoklu-omik veri üretimine olanak sağlamak için 5 milyon dolara kadar ayni destek taahhüt etmiştir. Bu taahhüt, ALL ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. çalışmasından elde edilen numunelerin etkili olmasını ve fonlama eksiklikleri nedeniyle atıl kalmamasını sağlamaktadır.

ALL ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., Target ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ve diğer birçok saygın çalışmadan elde edilen veriler, birçok bağımsız klinik ve biyolojik çalışmadan elde edilen veri kümeleri arasında merkezi bir analiz sağlamak ve bulut tabanlı bir platform olarak tasarlanan yeni oluşturulan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Bilgi Portalı'nda barındırılacaktır. Önemli olarak, bu çaba, daha önce daha geniş araştırma topluluğunun erişemediği öğretici ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. veri kümelerine erişim sağlamaktadır.

Ek olarak, büyük nörodejeneratifNörodejeneratifSinir hücrelerinin ilerleyici kaybı ile karakterize hastalıkları tanımlayan terim. veri kümelerinin diğer finansörleriyle yapılan işbirlikçi bir girişim aracılığıyla Target ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., Veri Motoru ile Bilgi Portalı'ndakilere tamamlayıcı büyük, düzenlenmiş ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. veri kümelerini barındıran diğer mükemmel veri kaynakları arasında gelişmiş veri birlikte çalışabilirliğine olanak sağlamak için teknik ve operasyonel engelleri ortadan kaldırmaya çalışmaktadır.

Açık, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. topluluğu tarafından bilgilendirilmiş hedeflere bağlı

ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. deneyimi olan kişilerden ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. savunuculuk topluluğundan alınan girdilerle yönlendirilen AMP ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. verilerinin nasıl üretildiği, paylaşıldığı ve kullanıldığı iyileştirilerek etkili tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin geliştirilmesini hızlandırmak amacıyla açık bir dizi hedefle kurulmuştur.

Bu hedefler şunları içermektedir:

• Yapay zeka/makine öğrenimi analizlerine olanak tanıyan, bulut tabanlı veri paylaşımı için merkezi bir ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. bilgi platformu oluşturmak
• Erken tanı ve tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. değerlendirmesi için doğrulanmış biyobelirteçler geliştirmek
• Klinik sonuç ölçümlerinin duyarlılığını, yanıt verebilirliğini ve geçerliliğini artırmak
• Umut vadeden terapötik hedefTerapötik HedefBir hastalığın tedavisinde, ilacın etki etmesi için seçilen spesifik bir molekül, gen veya metabolik yolak.ler ve risk faktörleri keşfetmek

Target ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin katkıları, bu hedeflerin her biriyle doğrudan uyumludur. ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Bilgi Portalı'nın tasarımını şekillendirmekten, büyük ölçekli genomik ve proteomik analizProteomik AnalizBir hücre, doku veya organizmadaki tüm proteinlerin (proteom) yapısını, işlevini ve ekspresyon düzeylerini sistematik olarak inceleyen biyokimyasal yöntem.leri finanse etmeye ve düzenlenmiş insan veri kümelerine hızlı erişim sağlamaya kadar kuruluş, numune toplama ve bilimsel içgörü arasındaki kritik boşlukları doldurmaya odaklanmıştır.

Sadece başlangıç

Veri portallarının lansmanı ve büyük ölçekli omik veri kümelerinin oluşturulması önemli kilometre taşlarını işaret etse de, hem Easton hem de Raisinghani bunların sadece ilk adımlar olduğunu vurgulamaktadır. Gerçek başarı ölçütü, verilerin ne kadar yaygın kullanıldığı ve 2029'daki proje bitimine kadar biyobelirteç gelişimini ne kadar etkili bir şekilde bilgilendirdiği ve yeni terapötik hedefTerapötik HedefBir hastalığın tedavisinde, ilacın etki etmesi için seçilen spesifik bir molekül, gen veya metabolik yolak.lerin keşfini ne kadar hızlandırdığı olacaktır.

Biyolojik numune bağışlayan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile yaşayan kişiler için nihai hedef budur. Target ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ve ortakları tarafından desteklenen AMP ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., verilerin erişilebilir, kullanılabilir ve potansiyelinin tamamına kadar kullanılması sağlanarak bu katkıyı onurlandırmak üzere tasarlanmıştır. Target ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. için AMP ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., katılımın sürekli katılım, açık diyalog ve kaynak paylaşımı için bir fırsat olduğu benzersiz bir paydaş forumudur ve tüm bunlar ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. topluluğu için ilerleme kaydetmeyi amaçlamaktadır.