Amydis, ALS için Tanısal Göz Testi Geliştirmek Üzere 2,5 Milyon Dolar Ödül Aldı
Özet
Amydis, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ve diğer nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur.ların belirteci olan TDP-43 proteiniTDP-43 ProteiniGen ekspresyonu ve RNA metabolizmasında rol oynayan bir protein. ALS ve frontotemporal demans gibi nörodejeneratif hastalıklarda anormal şekilde katlanarak hücre içinde toksik kümeler oluşturabilir.nin toksik birikimlerini tespit edebilecek basit bir göz testi geliştirmek için NIH'den 2,5 milyon dolarlık bir hibeHibeGenellikle araştırma, eğitim veya sosyal projeler gibi belirli bir amacı desteklemek için karşılıksız olarak verilen mali yardım veya fon. aldı. Araştırmacılar, bağışlanan gözlerden alınan retina dokusunu analiz ederek ve yapay zeka kullanarak hastalığa özgü TDP-43 birikim modellerini belirlemeyi hedefliyor.
Amydis, amiyotrofik lateral skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) ve diğer çeşitli nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur.ların bir belirtisi olan TDP-43 proteiniTDP-43 ProteiniGen ekspresyonu ve RNA metabolizmasında rol oynayan bir protein. ALS ve frontotemporal demans gibi nörodejeneratif hastalıklarda anormal şekilde katlanarak hücre içinde toksik kümeler oluşturabilir.nin toksik birikimlerini tespit etmeye yardımcı olabilecek basit bir göz testi geliştirmek için Ulusal Sağlık Enstitüleri'nden (NIH) 2,5 milyon dolarlık bir hibeHibeGenellikle araştırma, eğitim veya sosyal projeler gibi belirli bir amacı desteklemek için karşılıksız olarak verilen mali yardım veya fon. aldı.
NIH'in Ulusal Yaşlanma Enstitüsü'nden sağlanan fonla, araştırmacılar bağışlanan gözlerden alınan retina dokusunu (gözün arkasındaki ışığa duyarlı tabaka) analiz edecek ve yapay zeka kullanarak TDP-43 birikiminin hastalığa özgü modellerini belirleyecekler.
Amaç, bu protein birikimlerini daha erken tespit edebilecek ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ve ilgili durumları daha erken teşhis etmeye yardımcı olabilecek noninvaziv bir görüntüleme yaklaşımı geliştirmektir.
Amydis'in kurucusu ve CEO'su PhD Stella Sarraf bir şirket basın açıklamasında, “ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ve ilgili demanslarDemanslarHafıza, düşünme, problem çözme ve dil gibi bilişsel işlevlerde ilerleyici ve kalıcı bozulma ile karakterize, günlük yaşam aktivitelerini etkileyen bir sendromdur.la karşı karşıya olan hastalar ve aileler için zaman her şeydir” dedi. “Gözün nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur.ların tespitinde yeni bir sınır olduğuna inanıyoruz. Erken teşhis, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ve ilgili hastalıkların teşhis, araştırma ve nihayetinde tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. edilme biçimini değiştirme potansiyeline sahiptir.”
ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'li kişilerin çoğunluğunda TDP-43 proteiniTDP-43 ProteiniGen ekspresyonu ve RNA metabolizmasında rol oynayan bir protein. ALS ve frontotemporal demans gibi nörodejeneratif hastalıklarda anormal şekilde katlanarak hücre içinde toksik kümeler oluşturabilir.nde anormallikler vardır
ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'yi erken teşhis etmek zordur çünkü hastalığı tespit etmek için tek bir test yoktur. Bunun yerine, doktorlar genellikle benzer semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.ları olan diğer hastalıkları ekarte etmeye yardımcı olan çok sayıda muayeneden sonra bir teşhise ulaşırlar.
ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'li kişilerin büyük çoğunluğunda TDP-43 adı verilen bir proteinde anormallikler vardır. Bu protein normalde hücrenin DNA'sını barındıran ve belirli genlerin aktivitesini düzenleyen çekirdekte bulunur.
Ancak, TDP-43 genellikle ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de anormal bir şekil alır ve çekirdeğin dışında toksik birikimler oluşturarak normal işlevini yerine getirmesini engeller. TDP-43'ün çekirdekten kaybı ve toksik protein kümelerinin sinir hücresi ölümüne katkıda bulunduğuna inanılmaktadır.
TDP-43 birikimleri ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ve diğer nörodejeneratifNörodejeneratifSinir hücrelerinin ilerleyici kaybı ile karakterize hastalıkları tanımlayan terim. durumların bir belirtisi olmasına rağmen, yaşayan hastalarda TDP-43'ü tespit edecek henüz bir test bulunmamaktadır.
Amydis, retinada TDP-43'ü tespit etmek için noninvaziv bir yaklaşım geliştirerek bu sorunu çözmeye çalışıyor. Bazı retina hücreleri doğrudan beyne bağlanır ve retinadaki değişiklikler genellikle beyindeki değişiklikleri yansıtır.
Gözde TDP43'ü tespit etmek için kullanılan bir moleküler biyobelirteç testi, klinik çalışma tasarımını ve ilaç hedeflemesini kolaylaştırma potansiyeline sahiptir ve ayrıca klinik çalışmalara hasta kaydını hızlandırarak umut verici araştırma tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerine daha erken erişim sağlar.
Şirket, TDP-43 gibi anormal şekilde katlanmış proteinlerin toksik birikimlerine bağlanan ve görüntüleme taramalarında onların "parlamasını" sağlayan AMDX-2011P adlı floresan bir oküler izleyici geliştiriyor. Bu, doktorların ve araştırmacıların bu toksik kümeleri ölçmelerine olanak tanıyabilir ve belki de ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. gibi nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur.ların daha erken teşhisi ve daha iyi izlenmesi için bir test sunabilir.
Boston'daki Massachusetts General Hospital'daki Sean M. Healey & AMG ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Merkezi'nin direktörü MD Merit Cudkowicz, "ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'li kişilerde [semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.lar başlamadan önce] TDP-43'ün tespiti alanımız için bir adım olacaktır" dedi. "Gözde TDP43'ü tespit etmek için kullanılan bir moleküler biyobelirteç testi, klinik çalışma tasarımını ve ilaç hedeflemesini kolaylaştırma potansiyeline sahiptir ve ayrıca klinik çalışmalara hasta kaydını hızlandırarak umut verici araştırma tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerine daha erken erişim sağlar."
Bu Faz 2 hibeHibeGenellikle araştırma, eğitim veya sosyal projeler gibi belirli bir amacı desteklemek için karşılıksız olarak verilen mali yardım veya fon.si, şirketin floresan izleyicisinin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ve diğer durumlara sahip ölen hastalardan alınan retina dokusunda TDP-43'ü tespit ettiği bir Faz 1 NIH hibeHibeGenellikle araştırma, eğitim veya sosyal projeler gibi belirli bir amacı desteklemek için karşılıksız olarak verilen mali yardım veya fon.si tarafından finanse edilen önceki araştırmalara dayanmaktadır.
Bu erken fonla, araştırmacılar ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'li 16 ölen hastanın ve dokuz sağlıklı donörün gözlerini incelediler. Retinalar kesildi ve AMDX-2011P ve TDP-43'e karşı antikorlarla etiketlendi ve veriler AMDX-2011P'nin anormal TDP-43 proteinlerine güçlü bir şekilde bağlandığını gösterdi.
Amydis ayrıca ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. veya Parkinson hastalığıParkinson HastalığıBeyindeki dopamin üreten hücrelerin kaybıyla ortaya çıkan, titreme, hareketlerde yavaşlama, kas sertliği ve denge bozukluğu ile seyreden kronik bir sinir sistemi hastalığı. olan 13 yetişkinde AMDX-2011P'yi test eden PROBE (NCT05542576) adlı bir Faz 1 klinik çalışmasına sponsor oldu. AMDX-2011P, çoklu dozlarda kan dolaşımına tek bir infüzyon olarak verildi ve ciddi yan etkilere neden olmadı. En sık görülen yan etkiler arasında uyuşma veya karıncalanma, tat değişikliği ve solunum yolu enfeksiyonu yer alıyordu.
Yeni fonla şirket, ölen hastalardan alınan retinaların analizine devam edecek ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ve diğer durumlar için hastalığa özgü modelleri tanımlamak için yapay zeka uygulayacak ve bu da araştırmacıların bu ilgili bozuklukları ayırt etmelerini sağlayabilir.