ALS ortaklığı, 6 hastaya TRE-515'e genişletilmiş erişim sağlayacak
İleri amyotrofik lateral skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. hastası altı kişiye kadar, Massachusetts Genel Hastanesi (MGH) ile yapılan bir işbirliği kapsamında Trethera'nın deneysel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si TRE-515 uygulanacaktır.
Hastalara, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Amerika Birleşik Devletleri'nde gıda, ilaç, tıbbi cihaz ve kozmetik ürünlerin güvenliğini ve etkinliğini denetleyen federal bir kurum. genişletilmiş erişim programı (EAP) aracılığıyla oral tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. verilecektir. Bu program, ciddi rahatsızlıkları olan kişilerin klinik denemeler dışında araştırma tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerini denemelerine olanak tanır.
Trethera'ya göre, bir ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastası geçen yıl FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur. programı kapsamında TRE-515 almıştı ve erken belirtiler, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin hastalığın ilerlemesini stabilize etmeye ve bazı güç ve yaşam kalitesi ölçütlerini iyileştirmeye yardımcı olabileceğini gösteriyor. Yeni işbirliği, o hastadan elde edilen verilere dayanacaktır.
MGH'deki araştırmacılar, TRE-515'in güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve biyolojik aktivitesini değerlendirecektir. Deneme ayrıca klinik ölçümler ve biyobelirteçler kullanılarak hastalık ilerlemesindeki değişiklikleri de izleyecektir.
Massachusetts General Brigham Neuroscience Institute'un yönetici direktörü ve denemenin baş araştırmacısı olan MD Merit Cudkowicz, Trethera'dan yapılan bir basın açıklamasında, "ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. için terapötikTerapötikHastalıkların iyileştirilmesi veya semptomların hafifletilmesi amacıyla uygulanan tedavi edici yöntemler. seçenekler sınırlı kalmaya devam ediyor ve bu ciddi hastalıkla karşı karşıya olan hastalar için yeni yaklaşımları keşfetmeye devam etmek gerekiyor," dedi. "Bu araştırma terapisini daha fazla değerlendirmek için Trethera ile işbirliği yapmaktan memnuniyet duyuyoruz."
TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., anormal bağışıklık tepkilerini bastırmayı amaçlayan enzimi bloke ediyor
ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., istemli kas hareketini kontrol eden sinir hücreleri olan motor nöronlarMotor nöronlarBeyinden ve omurilikten kaslara sinyal göndererek hareketi kontrol eden sinir hücreleri.ın ilerleyici kaybından kaynaklanır ve kas güçsüzlüğünün kötüleşmesine yol açar. ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin kesin nedenleri tam olarak anlaşılmamakla birlikte, sinir sistemiSinir SistemiVücudun içsel ve dışsal uyaranları algılamasını, işlemesini ve bunlara tepki vermesini sağlayan karmaşık biyolojik ağ.ndeki iltihaplanmanın hastalığın ilerlemesini tetiklemede rol oynadığına inanılmaktadır.
TRE-515, bağışıklık hücresi aktivitesi ve iltihaplanma için gerekli olan bir enzim olan deoksitidin kinazı bloke etmek için tasarlanmış küçük bir moleküldür. Bu enzimi inhibe ederek, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de sinir hücresi hasarına katkıda bulunabilecek anormal bağışıklık tepkilerini azaltmayı amaçlar.
Yeni ortaklık, geçen yıl ayrı bir işbirliği içinde TRE-515 ile tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. edilen ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastasından elde edilen verilere dayanmaktadır.
İleri hastalığı olan ve 3,5 yıl boyunca anlamlı bir klinik fayda sağlamadan 11 tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. almış olan hasta, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ye başladıktan sonra akciğer fonksiyonu düşüşünde yavaşlama yaşadı ve ayrıca güç ve seslendirme dahil olmak üzere seçilmiş bazı yaşam kalitesi ölçütlerinde iyileşmeler bildirdi.
Kişi daha sonra ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin doğal seyriyle uyumlu pnömoniden ölmesine rağmen, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yle ilgili herhangi bir güvenlik sorunu bildirilmedi ve bu da tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin daha fazla araştırılmasını destekledi.
Trethera başkanı ve CEO'su MD Ken Schultz, "MGH ile yapılan bu işbirliği, geçen yılki cesaret verici ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. klinik bulgularımızı takip ediyor ve bu yıkıcı hastalığı anlamak ve tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. etmek için klinik çabalarımızı genişletmede önemli bir adım," dedi. "MGH, Trethera ile ilk etkileşim kuran akademik merkezler arasındaydı ve bu denemenin başarılı bir şekilde tamamlanmasının ardından diğer önde gelen kurumlara katılımı genişletmeyi umuyoruz."
MGH denemesindeki hastalar, fonksiyonel yeteneğin standart bir ölçüsü olan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize Edilmiş (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R) ve akciğer fonksiyonunu değerlendiren yavaş vital kapasite (SVC)Yavaş Vital Kapasite (SVC)Kişinin derin bir nefesten sonra yavaş ve kontrollü bir şekilde verebildiği maksimum hava miktarını ölçen, solunum kaslarının gücünü değerlendiren bir solunum fonksiyon testi. kullanılarak düzenli olarak değerlendirilecektir. Araştırmacılar ayrıca, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin hastalık aktivitesini nasıl etkilediğini daha iyi anlamak için sinir hücresi hasarıyla bağlantılı bir protein olan nörofilament hafif zinciri (NfL)Nörofilament Hafif Zinciri (NfL)Sinir hasarının bir biyobelirteci olarak kullanılan, nöronların yapısal bir proteinidir. Plazma NfL seviyeleri ALS'de yükselir. gibi biyobelirteçleri de izleyecektir.
Stanford Üniversitesi'nde nöroloji profesörü ve Trethera bilimsel danışma kurulu üyesi olan MD Lawrence Steinman, "TRE-515 ile ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'yi tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. etme potansiyelinden, iltihabı seçici olarak modüle etme yeteneği ve bugüne kadar gözlemlenen olumlu güvenlik profili göz önüne alındığında özellikle cesaretliyiz," dedi. "Bu ilk pilot çalışmaPilot ÇalışmaDaha büyük bir araştırmanın uygulanabilirliğini, maliyetini ve olası sonuçlarını test etmek için yapılan küçük ölçekli ön çalışma. küçük olmasına rağmen, umut verici erken klinik gözlemlere dayanıyor...