ALS'de İntratekal NTF001 Enjeksiyonunun Güvenliği ve Etkinliği
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu klinik çalışma, ALS (Amyotrofik Lateral Skleroz)ALS (Amyotrofik Lateral Skleroz)Beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları için geliştirilen 'NTF001' adlı yeni bir gen tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinin güvenli olup olmadığını ve hastalığın seyrini yavaşlatıp yavaşlatamayacağını incelemektedir. Çalışma kapsamında 12 ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastasına, bel bölgesinden omurilik sıvısının içine (intratekal yolla) tek bir doz ilaç enjekte edilecektir. TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin ardından hastalar 1 yıl (52 hafta) boyunca yakından izlenecek; ilacın olası yan etkileri, hastaların yaşam kalitesi ve günlük hareket kabiliyetleri üzerindeki etkileri değerlendirilecektir.
Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında AAV (adeno-ilişkili virüs) aracılı insan nöron kaynaklı nörotrofik faktör gen tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si olan intratekal NTF001 enjeksiyonunun güvenliğini, tolerabilitesini ve öncül etkililiğini değerlendirmeyi amaçlayan tek kollu, açık etiketli, erken faz bir klinik araştırmaKlinik AraştırmaYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek amacıyla yürütülen bilimsel çalışmalar.dır. Çalışmaya dahil edilecek 12 ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastasına tek doz intratekal NTF001 uygulanacak ve hastalar 52 hafta boyunca takip edilecektir. Birincil sonlanım noktaları tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yle ilişkili advers olaylar (TEAE) ve ciddi advers olaylar (SAE) iken; ikincil sonlanım noktaları ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R skorundaki değişimler, yaşam kalitesi ölçekleri ve nörolojik fonksiyonel değerlendirmelerdir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- NTF001, sinir hücrelerini korumayı ve desteklemeyi amaçlayan AAV aracılı bir nörotrofik faktör gen tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sidir.
- Çalışma, 12 hastanın katılımıyla gerçekleştirilecek tek kollu, açık etiketli ve erken faz bir güvenlik araştırmasıdır.
- İlaç, doğrudan merkezi sinir sistemiSinir SistemiVücudun içsel ve dışsal uyaranları algılamasını, işlemesini ve bunlara tepki vermesini sağlayan karmaşık biyolojik ağ.ne ulaşması amacıyla intratekal (omurilik sıvısı içine) enjeksiyon yoluyla tek doz olarak uygulanacaktır.
- 52 haftalık takip süresince birincil odak noktası güvenlik ve tolerabilite (yan etkiler) iken, ikincil odak noktası ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R fonksiyonel skorlarındaki değişimlerdir.
Kayıt Bilgileri
NCT07618585