ALS Hastalarında IGFBP7 Düzeylerini Düşürmek İçin β-hidroksi-β-metilbutirat Kullanılan Geniş Kapsamlı, Hibrit-Decentralize Pilot Çalışma
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları için HMB adlı bir takviyenin test edildiği yeni bir araştırmadır. Araştırmacılar, HMB'nin güvenli olup olmadığını ve hastalar tarafından iyi tolere edilip edilmediğini anlamayı amaçlıyorlar. Ayrıca, HMB'nin kanınızdaki bazı özel proteinlerin (IGFBP7 ve NFL) seviyelerini düşürüp düşürmediğini ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. belirtilerinin ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatmadığını da inceleyecekler. Bu çalışma, hastaların daha kolay katılımını sağlayacak şekilde hem hastanede hem de uzaktan takip yöntemlerini birleştiriyor.
Bu, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında β-hidroksi-β-metilbütirat (HMB) adlı bir takviyenin kullanıldığı, açık etiketli, hibrit-merkezi olmayan bir pilot çalışmaPilot ÇalışmaDaha büyük bir araştırmanın uygulanabilirliğini, maliyetini ve olası sonuçlarını test etmek için yapılan küçük ölçekli ön çalışma.dır. Çalışmanın birincil amacı, HMB'nin güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmektir. İkincil ve keşifsel hedefler arasında, HMB'nin insülin benzeri büyüme faktörü bağlayıcı protein 7 (IGFBP7) ve nörofilament hafif zincir (NFL)Nörofilament hafif zincir (NfL)Aksonal hasar meydana geldiğinde beyin omurilik sıvısı ve kana salınan, sinir hücresi yıkımının hassas bir biyobelirteci. düzeyleri üzerindeki etkisi ile ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği, Revize Edilmiş (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R) ilerlemesini yavaşlatma potansiyeli bulunmaktadır. Çalışmanın 'kapsamlı' ve 'hibrit-merkezi olmayan' yapısı, daha geniş hasta katılımını ve uzaktan izleme imkanlarını işaret etmektedir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Bu, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında HMB takviyesinin güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendiren erken aşama (pilot) bir çalışmadır.
- Çalışma açık etiketlidir, yani hem araştırmacılar hem de katılımcılar hangi tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin verildiğini bilmektedir.
- HMB'nin, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile ilişkili biyobelirteçler olan IGFBP7 ve NFL düzeyleri üzerindeki potansiyel etkileri araştırılmaktadır.
- ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R ölçeği kullanılarak hastalığın klinik ilerlemesi üzerindeki etkisi de değerlendirilecektir.
- Çalışmanın 'hibrit-merkezi olmayan' tasarımı, daha geniş hasta katılımı ve esnek izleme yöntemleri sunmayı hedeflemektedir.
Kayıt Bilgileri
NCT07589764