Fasudilin ALS'de Hastalığın Yayılması Üzerindeki Etkileri - ROCK-ALS Denemesinin MUNIX Tabanlı Post-Hoc Analizi

Doktor Özeti: Bu post-hoc analiz, bir Rho kinaz (ROCK) inhibitörü olan fasudilFasudilHücre iskeleti düzenlenmesi, inflamasyon ve nöronal sağkalımda rol oynayan Rho-ilişkili sarmal bobin içeren protein kinaz (ROCK) enzimini hedef alan bir inhibitör ilaç.in ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında alt motor nöron (LMN)Alt Motor Nöron (LMN)Beyin sapı ve omurilikte bulunan, kaslara doğrudan sinyal göndererek kasılmayı sağlayan sinir hücreleri. tutulumunun yayılımı üzerindeki etkilerini, Motor Ünite Sayı İndeksi (MUNIX) kullanarak değerlendirmektedir. Faz 2 ROCK-ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. klinik çalışmasının verilerine dayanan analizde, 10 farklı kasta baseline, 26, 90 ve 180. günlerde MUNIX ölçümleri yapılmıştır. Baseline serum biyobelirteçleri (NfL ve GFAP) ile klinik parametreler (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R, SVC, MUNIX-10) arasındaki korelasyonlar incelenmiştir. Hastalık yayılımı, MUNIX değerlerinde kontralateral veya önceki ölçümlere kıyasla %10, %20 ve %30'luk düşüş eşikleriyle tanımlanmıştır. Bulgular, baseline MUNIX-10 toplam skorlarının sonraki ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R düşüşü ile korele olduğunu ve prognostikPrognostikBir hastalığın seyri, ilerleyişi ve muhtemel sonucu ile ilgili öngörü. değer taşıdığını göstermiştir. En önemlisi, 90. günde fasudilFasudilHücre iskeleti düzenlenmesi, inflamasyon ve nöronal sağkalımda rol oynayan Rho-ilişkili sarmal bobin içeren protein kinaz (ROCK) enzimini hedef alan bir inhibitör ilaç. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si, plaseboya kıyasla yeni etkilenen kas sayısını doz bağımlı bir şekilde anlamlı derecede azaltmıştır. Bu sonuçlar, MUNIX'in hastalık progresyonuHastalık ProgresyonuHastalığın zaman içindeki ilerleme ve kötüleşme seyri.nu izlemede hassas bir biyobelirteç olduğunu ve fasudilFasudilHücre iskeleti düzenlenmesi, inflamasyon ve nöronal sağkalımda rol oynayan Rho-ilişkili sarmal bobin içeren protein kinaz (ROCK) enzimini hedef alan bir inhibitör ilaç.in LMN dejenerasyonDejenerasyonHücre veya dokuların yapısının bozulması ve normal işlevlerini yerine getiremeyecek hale gelmesi.unun yayılımını yavaşlatabileceğini ortaya koymaktadır.

Önemli Bulgular: FasudilFasudilHücre iskeleti düzenlenmesi, inflamasyon ve nöronal sağkalımda rol oynayan Rho-ilişkili sarmal bobin içeren protein kinaz (ROCK) enzimini hedef alan bir inhibitör ilaç. (ROCK inhibitörü), ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında alt motor nöron hasarının yeni kas gruplarına yayılmasını doz bağımlı olarak anlamlı şekilde azaltmıştır. MUNIX (Motor Ünite Sayı İndeksi), ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de hastalık yayılımını ve motor nöron kaybıNöron kaybıBeyin ve sinir sisteminin temel hücreleri olan nöronların, çeşitli patolojik süreçler sonucunda geri dönüşümsüz olarak ölmesi durumudur.nı hassas bir şekilde izlemek için güvenilir bir elektrofizyolojikElektrofizyolojikSinirlerin ve kasların elektriksel aktivitelerinin (EMG ve sinir iletim çalışmaları gibi) ölçülmesiyle ilgili yöntemler. biyobelirteçtir. Başlangıçtaki MUNIX-10 toplam skorları, gelecekteki ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R (klinik fonksiyonel skala) düşüş hızı ile güçlü korelasyon göstererek prognostikPrognostikBir hastalığın seyri, ilerleyişi ve muhtemel sonucu ile ilgili öngörü. bir değer sunmaktadır. Serum NfL ve GFAP gibi biyobelirteçler ile klinik ölçümler arasındaki ilişkiler, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de kişiselleştirilmiş prognozPrognozBir hastalığın seyri, iyileşme olasılığı ve gelecekteki gelişimi hakkında yapılan tıbbi öngörü. takibine katkı sağlayabilir.