Prilenia ve Ferrer, ALS'de Pridopidine'in "PREVAiLS" Faz 3 Çalışmasına İlk Katılımcının Kaydedildiğini Duyurdu

Prilenia Therapeutics B.V. ve Ferrer, erken evredeki ve hızlı ilerleyen Amyotropik Lateral Skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) hastalarında pridopidin etken maddesini değerlendiren küresel, randomize ve plasebo kontrollü Faz 3 "PREVAiLS" (NCT07322003) çalışmasına ilk katılımcının başarıyla kaydedildiğini duyurdu.

Mass General Brigham (MGB) bünyesinde, MGH Nörolojik Klinik AraştırmaKlinik AraştırmaYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek amacıyla yürütülen bilimsel çalışmalar. Enstitüsü Eş Direktörü ve PREVAiLS Baş Araştırmacısı Dr. Sabrina Paganoni liderliğinde gerçekleştirilen ilk hasta kaydı, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinde önemli bir dönüm noktası olarak kabul ediliyor. Dr. Paganoni, pridopidinin etki mekanizmasına değinerek şunları ifade etti: "Pridopidin, bir sigma-1 reseptör (S1R) agonistidir. S1R'nin, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ve Huntington gibi nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur.larda hasar gören çoklu nöroprotektif (sinir koruyucu) mekanizmaları uyarmada kritik bir rol oynadığı gösterilmiştir. Bu doğrulayıcı çalışmaya ilk hastanın dahil edilmesi; hastalığın ilerlemesini yavaşlatmak, fiziksel fonksiyonları ve konuşma yetisini korumak ve sağkalımı uzatmak gibi erken dönem ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinin temel hedeflerine ulaşma yolunda büyük bir adımdır."

ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Derneği Araştırmadan Sorumlu Kıdemli Başkan Yardımcısı Dr. Kuldip Dave ise çalışmanın önemini şu sözlerle vurguladı: "ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. topluluğu, hastalığın amansız ilerlemesini geciktirebilecek yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. seçeneklerine acilen ihtiyaç duyuyor ve bu çalışmanın sonuçlarını büyük bir umutla bekliyor. ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'yi ne kadar erken teşhis ve tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. edebilirsek, hastaların fonksiyonlarını ve yaşam kalitelerini o kadar uzun süre koruyabiliriz. Bu da ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'yi tamamen iyileştirene kadar onunla yaşanabilir kılmanın anahtarıdır."

PREVAiLS çalışmasının tasarımı, daha önce gerçekleştirilen Faz 2 HEALEY ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Platform Çalışması'ndan elde edilen ve hakemli dergilerde yayımlanan alt grup analizlerine dayanıyor. HEALEY çalışması genel popülasyonda birincil veya ikincil sonlanım noktalarına ulaşamamış olsa da, önceden belirlenmiş analizler hızlı ilerleyen hasta grubunda pridopidinin olumlu etkilerini ortaya koymuştu. PREVAiLS çalışması, bu olumlu bulguları doğrulamayı amaçlıyor.

Şu anda dünya genelinde hasta alımı devam eden tek Faz 3 ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. çalışması olduğu düşünülen PREVAiLS; ABD, Kanada, Avrupa Birliği, Birleşik Krallık ve İsrail dahil olmak üzere 13 ülkede, 60'a yakın lider ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. merkezinde yürütülecek.

Çalışma Tasarımı ve Pridopidin Hakkında

PREVAiLS, 48 haftalık randomize (3:2 oranında pridopidin:plasebo) ve plasebo kontrollü bir süreçten oluşuyor. Bu süreci, yine 48 haftalık açık etiketli bir uzatma fazı takip edecek. Çalışmaya, semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.ların başlamasından itibaren ilk 18 ay içinde olan, kesin veya olası ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tanısı almış hastalar dahil ediliyor. Araştırmanın birincil sonlanım noktası, 48. haftada mortaliteMortaliteBelirli bir popülasyondaki ölüm oranı veya sıklığı.ye göre düzeltilmiş ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği) skorundaki değişimdir. İkincil ve keşifsel hedefler arasında ise sağkalım süresi, konuşma, solunum ve bulber fonksiyonlar, yaşam kalitesi ve plazmaPlazmaKanın pıhtılaşma faktörlerini de içeren, hücrelerinden arındırılmış sıvı kısmı. biyobelirteçleri yer alıyor.

Günde iki kez 45 mg dozda oral yolla alınan pridopidin, seçici bir S1R agonistidir. Şimdiye kadar 1.600'den fazla kişide (çoğunlukla Huntington hastalığı çalışmalarında) test edilen ilaç, oldukça güvenli ve tolere edilebilir bir profil sergilemiştir. Pridopidin, hem ABD hem de AB'de ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ve Huntington hastalıkları için "Yetim İlaç" (Orphan Drug) statüsüne sahiptir.

ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Hastalığı Hakkında

Motor nöron hastalığı olarak da bilinen Amyotropik Lateral Skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.), beyin ve omurilikteki motor nöronlarMotor nöronlarBeyinden ve omurilikten kaslara sinyal göndererek hareketi kontrol eden sinir hücreleri.ın hasar görmesiyle karakterize, ilerleyici ve ölümcül bir nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur.tır. Kas zayıflığı, erimesi, konuşma ve yutma güçlüğü gibi semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.larla kendini gösteren hastalık, dünya genelinde yaklaşık 500.000 kişiyi etkilemektedir. Mevcut tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. seçeneklerinin son derece sınırlı olduğu ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de, S1R disfonksiyonunun hastalığın patolojisinde önemli bir rol oynadığı ve bu reseptörün işlevselliğini korumanın sinir hücrelerini korumada kritik olduğu düşünülmektedir.