Neurizon, ALS İlacının Sıvı Formunu Avustralya'da Test Etmek İçin Onay Aldı

Neurizon Therapeutics, amiyotrofik lateral skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si için geliştirmekte olduğu NUZ-001'in oral sıvı formülasyonunu sağlıklı gönüllülerde test edecek Avustralya merkezli bir Faz 1 klinik çalışması için etik onay aldı.

NUZ-001'in tablet versiyonu şu anda ABD'de bir Faz 2/3 klinik çalışmasında test edilmektedir. Şirketin geçici yönetim kurulu başkanı Sergio Duchini, yayınlanan bir basın bülteninde, sıvı formülasyonun "özellikle hastalığın ilerlemesi sırasında yutma güçlüklerinin daha belirgin hale gelmesiyle birlikte, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile yaşayan bireylerin karşılaştığı pratik zorluklara doğrudan bir yanıt olarak" geliştirildiğini belirtti. Duchini, "TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin esnekliğini ve sürekliliğini desteklemenin yanı sıra, bu formülasyonun hastalar, bakım verenler ve klinik ekipler için uygulama kolaylığını artırması amaçlanmaktadır," dedi.

Şirket, ilacın beslenme tüpleri aracılığıyla da uygulanabileceğini ve böylece ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ilerledikçe tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. sürekliliğinin sağlanacağını belirtiyor. Duchini, Neurizon'un amacının "uzun vadeli tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. erişilebilirliğini desteklemek ve NUZ-001'in potansiyel kullanım alanını hastalığın farklı ilerleme evrelerine yaymak" olduğunu ifade etti.

İnsan katılımcıların yer aldığı araştırmaları denetleyen bağımsız bir Avustralya etik inceleme kurulu olan Bellberry Beşeri Araştırmalar Etik Komitesi, şirketin 32 sağlıklı gönüllüde sıvı formülasyon ile tablet versiyonunu karşılaştıracak çalışma planını onayladı.

Dört kollu bu çalışma, aç karnına veya yemekten sonra alındığında her iki formülasyonun güvenliliğini ve farmakolojik özelliklerini değerlendirecektir. Çalışma ayrıca, ilacın geliştirilme sürecini desteklemek amacıyla ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. biyobelirteçlerindeki değişiklikleri ve sıvı formülasyonun tat kalitesini (palatabilite) değerlendirmeyi de hedeflemektedir. Şirket, çalışmanın 2026'nın üçüncü çeyreğinde başlayacağını ve "kalan operasyonel ve merkez kurulum faaliyetlerinin tamamlanmasına bağlı olarak" yıl sonuna kadar sonuçlanacağını belirtti.

Otofajinin Geri Kazandırılması Hücrelerin hasarlı veya gereksiz bileşenleri parçalamak ve geri dönüştürmek için kullandığı bir süreç olan otofajinin bozulmasının, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de sinir hücresi hasarına yol açan hatalı katlanmış proteinlerin birikmesine katkıda bulunduğu düşünülmektedir.

Klinik öncesi çalışmalar, başlangıçta veterinerlikte kullanılan bir parazit dökücü (antelmintik) ajan olarak geliştirilen NUZ-001'in, bu geri dönüşüm sisteminin düzenlenmesine yardımcı olan mTOR sinyal yolağımTOR sinyal yolağıHücre büyümesi, metabolizması ve otofaji gibi kritik hücresel süreçleri düzenleyen protein kinaz yolağı.nı inhibe ederek otofajiyi geri kazandırmaya ve toksik protein birikimini azaltmaya yardımcı olabileceğini göstermiştir.

Bir Faz 1 klinik çalışmasında (NCT04894240) ve bunun açık etiketli uzatma çalışmasında (NCT06177431), NUZ-001 ile günlük tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında genel olarak güvenli ve iyi tolere edilmiştir. Çalışma verileri ayrıca bu tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin hastalık ilerlemesini yavaşlatabileceğini ve sağkalımı uzatabileceğini göstermiştir.

NUZ-001, ortak bir çalışma tasarımı ve plasebo grubu kullanarak birden fazla deneysel ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sini aynı onda test eden HEALEY ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. platform çalışmasında (NCT04297683) değerlendirilmektedir.

NUZ-001, bu çalışmaya dahil edilen dokuzuncu tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. olmuştur. Yakın zamanda ilk katılımcıya doz uygulanan Faz 2/3 kolunun (NCT07410806), ABD genelindeki ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. merkezlerinde yaklaşık 160 yetişkini çalışmaya dahil etmesi beklenmektedir.

İlk hastaya yakın zamanda doz verilen NUZ-001 Faz 2/3 kolu (NCT07410806), 36 hafta (yaklaşık 8,3 ay) boyunca 10 mg/kg dozunda NUZ-001 veya plasebo almak üzere rastgele atanacak yaklaşık 160 hastayı kaydedecektir. Plasebo verilen her bir hastaya karşılık, üç hastaya deneysel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. uygulanacaktır. Birincil amaç, hastalık ilerlemesi ve sağkalımdaki değişiklikleri değerlendirmektir; ancak araştırmacılar akciğer fonksiyonlarındaki ve diğer klinik sonuçlardaki değişiklikleri de değerlendirecek ve güvenliliği izlemeye devam edecektir.