Klinik Çalışmalar, Kalıtsal ALS İçin Potansiyel Yeni Gen Tedavilerini Test Ediyor
Özet
Northwestern Medicine bünyesindeki Les Turner ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Merkezi, genetik mutasyonları hedef alan yeni nesil tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerle ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. araştırmalarında önemli bir dönemece girdi. Antisense oligonükleotid (ASO)Antisense oligonükleotid (ASO)Hücre içindeki RNA'ya bağlanarak protein üretimini düzenleyen veya durduran, genetik hastalıkların tedavisinde kullanılan kısa nükleotit dizileri. teknolojisi, hastalığın kökenine inerek motor nöron kaybıNöron kaybıBeyin ve sinir sisteminin temel hücreleri olan nöronların, çeşitli patolojik süreçler sonucunda geri dönüşümsüz olarak ölmesi durumudur.nı durdurmayı amaçlayan umut verici bir yaklaşım sunuyor.
Northwestern Medicine bünyesindeki Les Turner ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Merkezi Klinik AraştırmalarKlinik AraştırmalarYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek için yapılan bilimsel çalışmalar. Programı Direktörü Dr. Senda Ajroud-Driss, kariyeri boyunca pek çok tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. yönteminin klinik aşamalarda başarısızlığına tanık olsa da, son dönemdeki bilimsel gelişmeler ekibine büyük bir iyimserlik aşılıyor. Dr. Ajroud-Driss, bilim dünyasının artık hastalık hedeflerini çok daha iyi analiz ettiğini ve geçmişe kıyasla çok daha seçici ilaçlar tasarlayabildiğini belirterek, her klinik çalışmanın ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. bilimine yeni bir katman eklediğini vurguluyor.
Bu yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. yaklaşımlarından biri olan 'antisense oligonükleotidler' (ASO), vücuttaki RNA'yı hedef alarak protein ifadesini değiştirmeyi amaçlıyor. Dr. Ajroud-Driss, ASO'ların mesajcı RNA'nın hatalı protein üretmesini engelleyerek motor nöron fonksiyonlarını geri kazandırabileceğini veya nöron kaybıNöron kaybıBeyin ve sinir sisteminin temel hücreleri olan nöronların, çeşitli patolojik süreçler sonucunda geri dönüşümsüz olarak ölmesi durumudur.nı durdurabileceğini açıklıyor. Genetik kökenli hastalıklarda, özellikle spinal müsküler atrofiAtrofiHücre veya dokuların hacimce küçülmesi; bu metinde kas erimesi anlamında kullanılmıştır. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sindeki başarısıyla kanıtlanan bu yöntem, 2023 yılında FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur.'nın SOD1 gen mutasyonuna sahip ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları için TofersenTofersenSOD1 gen mutasyonuna bağlı ALS hastalarında, hatalı protein üretimini azaltmak için tasarlanmış bir antisens oligonükleotit tedavisidir. adlı ilaca şartlı onay vermesiyle yeni bir boyut kazandı. Northwestern, bu onaya giden klinik süreçte kritik bir rol oynamıştı.
Günümüzde merkez, CHCHD10 gen mutasyonu taşıyan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarına yönelik yeni bir ASO tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si için Columbia Üniversitesi ve n-Lorem Vakfı ile iş birliği içinde çalışmalarını sürdürüyor. Bu süreçte hastalar, omurilik sıvısına yapılan enjeksiyonlarla (intratekal uygulama) tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. ediliyor ve biyobelirteçler aracılığıyla ilacın hastalık üzerindeki etkileri yakından takip ediliyor. Les Turner ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Merkezi Direktörü Dr. Robert Kalb, bu hedefe yönelik tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin belirli bir hasta grubu için büyük potansiyel taşıdığını, ancak sporadik ALSSporadik ALSALS vakalarının çoğunluğunu oluşturan, bilinen genetik bir nedeni olmayan ALS formu. vakalarında henüz benzer bir kanıt bulunmadığını belirtiyor. Bununla birlikte, tüm ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında ortak olan mekanizmaların keşfi, gelecekte daha geniş kitlelere hitap edebilecek yeni ASO hedeflerinin önünü açabilir.
Merkez ayrıca, ilaç keşif sürecini hızlandırmayı hedefleyen yenilikçi 'Healey Platform' ve 'MyMatch' çalışmaları gibi klinik tasarım projelerinde de aktif rol alıyor. Les Turner ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Vakfı'nın sağladığı kesintisiz finansal destek, merkezin altyapısını korumasını ve yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ler hazır olduğunda vakit kaybetmeden klinik testlere başlayabilmesini sağlıyor.