Klinik Araştırma Alarmı: Tip 2 Miyotonik Distrofili Bireylerde Doğal Seyir Çalışması
Özet
Rochester Üniversitesi'ndeki araştırmacılar, Miyotonik Distrofi Tip 2 (DM2)Miyotonik Distrofi Tip 2 (DM2)Genellikle yetişkinlik döneminde ortaya çıkan, kas güçsüzlüğü, kas gevşeme güçlüğü (miyotoni) ve kas erimesi ile karakterize genetik bir kas hastalığı. hastalarının katılabileceği 2,5 yıl sürecek bir doğal seyir çalışması başlatıyor. Katılımcılardan online anketler yoluyla toplanacak veriler, hastalığın ilerleyişini anlamayı ve gelecekteki ilaç denemeleri için kritik ölçütler belirlemeyi hedefliyor.
Rochester Üniversitesi bünyesinde görev yapan araştırmacılar, nadir görülen bir kas hastalığı olan Miyotonik Distrofi Tip 2 (DM2)Miyotonik Distrofi Tip 2 (DM2)Genellikle yetişkinlik döneminde ortaya çıkan, kas güçsüzlüğü, kas gevşeme güçlüğü (miyotoni) ve kas erimesi ile karakterize genetik bir kas hastalığı. teşhisi almış yetişkin bireyleri hedefleyen kapsamlı bir bilimsel çalışma başlatıyor. LEOPARD-DM2 (Miyotonik Distrofi Tip 2'de İlgili İlaçların Değerlendirilmesini Sağlayan Boylamsal Son Nokta Optimizasyonu) adı verilen bu boylamsal doğal seyir çalışması, 2,5 yıllık bir süreç boyunca katılımcıların sağlık verilerini periyodik olarak izlemeyi amaçlıyor. Araştırmadan elde edilecek bulgular, DM2 hastalığının seyrini ve gelişimini daha derinlemesine anlamaya yardımcı olurken, gelecekte gerçekleştirilecek klinik ilaç denemeleri için de son derece kritik ve anlamlı değerlendirme kriterlerinin belirlenmesine zemin hazırlayacak.
Çalışmanın Detayları ve Süreci Tamamen gözlemsel nitelikte olan bu uzun soluklu çalışmada, katılımcılara yönelik yeni bir ilaç veya tıbbi müdahale uygulanmayacaktır. Çalışmaya dahil edilen gönüllülerin, 2,5 yıllık takip süresi boyunca her 6 ayda bir çevrim içi (online) anketleri doldurmaları istenecektir. Çalışmanın başlangıcında ve 30. ayın sonunda birer anket tercih formu doldurulacaktır. Katılımcılara yöneltilecek anketler arasında Demografik Bilgi Anketi, Miyotonik Distrofi Tip 2 Sağlık İndeksi, PROMIS-57 ve Hastanın Genel Şiddet İzlenimi gibi ölçekler yer almaktadır.
Katılım Şartları Araştırmaya dahil olmak isteyen adayların aşağıdaki kriterleri karşılaması gerekmektedir:
- Miyotonik Distrofi Tip 2 (DM2)Miyotonik Distrofi Tip 2 (DM2)Genellikle yetişkinlik döneminde ortaya çıkan, kas güçsüzlüğü, kas gevşeme güçlüğü (miyotoni) ve kas erimesi ile karakterize genetik bir kas hastalığı. tanısı almış olmak,
- 18 yaş ve üzerinde olmak,
- İngilizce okuma ve anlama becerisine sahip olmak,
- Dünyanın herhangi bir ülkesinde ikamet ediyor olmak (çalışma küresel katılıma açıktır).
Nasıl Katılabilirsiniz? Bu önemli bilimsel araştırmaya katkıda bulunmak veya katılım şartları hakkında daha detaylı bilgi edinmek isterseniz, çalışma koordinatörü Charlotte Engebrecht ile charlotte_engebrecht@urmc.rochester.edu e-posta adresi üzerinden veya 585-200-7136 numaralı telefondan doğrudan iletişime geçebilirsiniz.