Klinik Araştırma Alarmı: ALS'li Bireylerde Pridopidin Faz 3 Çalışması

Katılımcı klinik araştırmaKlinik AraştırmaYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek amacıyla yürütülen bilimsel çalışmalar. merkezlerindeki araştırmacılar, bir Faz 3 çalışmasıFaz 3 ÇalışmasıBir ilacın geniş hasta grupları üzerinde etkinlik ve güvenliğinin, mevcut standart tedavilerle karşılaştırmalı olarak değerlendirildiği klinik araştırma evresi. (PREVAiLS) için amiyotrofik lateral skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) hastaları aramaktadır. Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si için araştırma aşamasındaki bir ilaç olan pridopidinin güvenliliğini ve etkililiğini değerlendirecektir. Prilenia Therapeutics ve Ferrer tarafından geliştirilmekte olan pridopidin, çok sayıda klinik öncesi çalışmada nöroprotektif (sinir koruyucu) etkiler göstermiş ve bir Faz 2 klinik çalışmaFaz 2 Klinik ÇalışmaBir ilacın güvenliğini ve etkinliğini daha geniş bir hasta grubunda değerlendiren, dozaj aralığını belirlemeyi amaçlayan klinik araştırma aşamasıdır.sında belirli hasta tiplerinde ikincil ve keşifsel sonlanım noktalarında faydalı etkiler sergilemiştir. İlaç, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında uygun nöronal fonksiyonun sürdürülmesine yardımcı olma ve nörodejenerasyonNörodejenerasyonSinir hücrelerinin (nöronların) ilerleyici kaybı veya işlev bozukluğu.u geciktirme yeteneği açısından incelenmektedir.

Çalışma Bu çalışma, açık etiketli uzatma (OLE) dönemine sahip, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışmadır. Bu durum, katılımcıların çalışmanın çift kör bölümünde (48 hafta) pridopidin veya aktif olmayan bir plasebo kontrolü almak üzere rastgele atanacağı anlamına gelir. RandomizasyonRandomizasyonKlinik çalışmalarda katılımcıların gruplara tamamen şans eseri atanmasıyla yanlılığın önlenmesi yöntemi. oranı 3:2'dir; yani aktif tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ye atanan her 3 katılımcıya karşılık 2 katılımcı plaseboya atanacaktır. Çalışmanın bu bölümünün ardından, tüm katılımcılara OLE süresince (diğer bir 48 hafta) aktif çalışma ilacı verilecektir. Çift kör dönem boyunca katılımcılar kliniği 7 kez ziyaret edecektir (tarama ve çalışma sonu ziyaretleri/OLE'ye geçiş dahil). Klinik ziyaretleri arasında beş telefon görüşmesi gerçekleştirilecektir. OLE dönemi boyunca katılımcılar, yıl boyunca ek olarak 4 kez kliniği ziyaret edecek ve buna ek olarak 4 telefon görüşmesi yapılacaktır.

İlaç/plasebo günde iki kez oral yolla (ağızdan) uygulanacaktır. Pridopidinin etkisi, bunlarla sınırlı olmamak üzere, şu testler ve değerlendirmelerle ölçülecektir: ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. fonksiyonel derecelendirme ölçeği (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R), konuşma kaydı, solunum fonksiyon testi ve yaşam kalitesi. Katılımcılara ayrıca düzenli fiziksel muayeneler yapılacak, hayati bulgular kaydedilecek, EKG'ler çekilecek ve kan testleri uygulanacaktır.

Çalışma kriterleri Uygun bulunabilmek için bireylerin aşağıdaki dahil edilme kriterlerini karşılaması gerekmektedir: • 18-80 yaş aralığında olmak • Kesin veya olası ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tanısı almış olmak (El Escorial KriterleriEl Escorial kriterleriALS tanısını koymak için kullanılan, klinik ve elektrofizyolojik bulgulara dayanan uluslararası tanısal standartlar.ne göre) • SemptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.ların başlamasından itibaren 18 ay veya daha az süre geçmiş olması • SVC (yavaş vital kapasite, bir solunum fonksiyon testi) değerinin >=%60 olması • Halihazırda kapsül yutabiliyor olmak

Aşağıdaki dışlama kriterlerini karşılayan bireyler çalışmaya katılım için uygun olmayabilir: • TrakeostomiTrakeostomiTrakeostomi, solunum yolunu açmak için trakeaya cerrahi olarak bir açıklık oluşturulması işlemidir. veya kalıcı destekli ventilasyon (PAV) varlığı • Genetik analizle doğrulanmış belirli mutasyonlar • Daha önce pridopidin, gen tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si veya antisens oligonükleotidler (ASO'lar)Antisens Oligonükleotidler (ASO'lar)Belirli bir mRNA'yı hedefleyerek protein üretimini engelleyen sentetik nükleik asit molekülleridir. ile tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. görmüş olmak

Katılımcılar; riluzolRiluzolEXSERVAN'ın etken maddesi olan ve ALS tedavisinde glutamat salınımını modüle ederek sinir hasarını azaltmayı hedefleyen kimyasal bileşik., edaravon ve dekstrometorfan/kinidin gibi onaylanmış belirli ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ilaçlarını kullanmaya devam edebilirler.