İki Partili Kongre Eylemi, Nadir Nöromusküler Hastalık Araştırmaları ve Bakımı İçin Kritik Programları İlerletiyor

Washington, D.C., 3 Şubat 2026 – Kas Distrofisi Derneği (MDA)Kas Distrofisi Derneği (MDA)Kas hastalıkları, ALS ve ilgili nöromüsküler bozukluklarla mücadele eden, araştırmaları destekleyen ve hasta bakımı sağlayan uluslararası bir sağlık kuruluşu., nöromüsküler (sinir-kas) hastalıklarla mücadele eden bireyleri ve ailelerini doğrudan etkileyen; biyomedikal araştırmaları, nadir hastalık altyapısını ve yüksek kaliteli sağlık hizmetlerine erişimi güvence altına alan yıllık federal bütçeFederal BütçeBir ülkenin merkezi hükümetinin, kamu hizmetlerini ve projelerini finanse etmek amacıyla yıllık olarak belirlediği gelir ve gider planı. tasarısının ABD Kongresi'nden iki partinin de desteğiyle (bipartizan) geçmesini memnuniyetle karşıladı. MDA, ABD Başkanı'na yasayı vakit kaybetmeden imzalaması yönünde çağrıda bulundu.

Bu tarihi bütçe paketi; MDA aileleri, klinisyenKlinisyenHastaları doğrudan muayene eden, tanı koyan ve tedavi süreçlerini yöneten tıp doktoru.ler, araştırmacılar, gönüllüler ve sivil toplum savunucularının yıllar süren kararlı mücadelesinin bir sonucudur. Kabul edilen pakette öne çıkan kritik maddeler şunlardır:

• NIH (Ulusal Sağlık Enstitüleri) için 48,7 Milyar Dolar: Nadir hastalık araştırmalarının sürdürülebilirliği için hayati önem taşıyan biyomedikal çalışmalara ayrılan bütçe %1 oranında artırıldı. Ayrıca, uzun vadeli araştırma istikrarını korumak amacıyla hibeHibeGenellikle araştırma, eğitim veya sosyal projeler gibi belirli bir amacı desteklemek için karşılıksız olarak verilen mali yardım veya fon.lerin geleceğe yönelik fonlanmasını sınırlayan ve dolaylı maliyetlere keyfi tavan sınırları getirilmesini engelleyen koruyucu yasal düzenlemeler de pakete dahil edildi.
• ACT for ALSACT for ALSAmerika Birleşik Devletleri'nde ALS hastaları için araştırma, tedavi geliştirme ve destek mekanizmalarını hızlandırmayı amaçlayan bir yasa. Programına 90 Milyon Dolar: ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarının deneysel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lere erişimini hızlandırmak amacıyla tasarlanan bu hayati programın kesintisiz devam etmesi sağlandı. MDA, yasanın ilk kabulünden bu yana ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. topluluğunun acil ihtiyaçlarını karşılamak üzere bütçe desteği sağlamak için her iki partiden temsilcilerle ortak çalışmalar yürütmüştü.
• Çocukların Bakıma Erişimini Hızlandırma Yasası (Accelerating Kids’ Access to Care Act): Nadir ve karmaşık sağlık sorunları olan çocukların uzman sağlık hizmetlerine zamanında ulaşmasının önündeki bürokratik engeller bu yasa ile kaldırılıyor.
• Çocuklara Bir Şans Ver Yasası (Give Kids a Chance Act): Ekim 2026'da süresi dolacak olan "Nadir Pediatrik Hastalık Öncelikli İnceleme Kuponu" (RPD PRV) programının süresi uzatıldı. 2012'deki başlangıcından bu yana bu program; Duchenne kas distrofisi, spinal müsküler atrofi (SMA)Spinal Müsküler Atrofi (SMA)Omurilikteki motor sinir hücrelerini etkileyerek ilerleyici kas kaybına, güçsüzlüğe ve hareket kısıtlılığına yol açan genetik bir nöromüsküler hastalık., Friedreich ataksisi ve TK2 eksikliği gibi geçmişte neredeyse hiç yatırım almayan nadir pediatrik nöromüsküler hastalıkların tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sine yönelik yatırımları teşvik etmede kritik bir rol oynamıştır.

Siyasi açıdan tarafsız bir kuruluş olan MDA, nadir nöromüsküler hastalıklarla yaşayan bireylerin bağımsızlığını, bakım kalitesini ve bilimsel araştırmaları güçlendirecek politikalar üretmek için partiler üstü bir anlayışla çalışmaktadır. Kongre'nin bu ortak adımı, tarihsel olarak yeterli kaynak aktarılmamış ve ihmal edilmiş bu topluluğa verilen ortak sözün bir göstergesidir.

MDA Başkanı ve CEO'su Dr. Sharon Hesterlee, konuya ilişkin yaptığı açıklamada şunları kaydetti: 'Kas Distrofisi Derneği olarak 75 yılı aşkın süredir bu alanın temelini inşa etmeye; araştırmaları geliştirmeye, multidisipliner bakımMultidisipliner BakımHastanın tedavisinde nörolog, fizyoterapist, diyetisyen ve sosyal hizmet uzmanı gibi farklı disiplinlerden uzmanların koordineli çalışması.ı yaygınlaştırmaya ve hastaların sesini duyurmaya çalışıyoruz. Federal fonlar bu ivmeyi korumak için hayati önem taşıyor. Ortak çabalarımız, sadece son on yılda FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur. onaylı 30'dan fazla tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin geliştirilmesine katkı sağladı. Bu başarı; bilimsel araştırma, hasta bakımı, sektörel inovasyon ve hastaların gerçek yaşam deneyimleri bir araya geldiğinde nelerin başarılabileceğinin en somut kanıtıdır.'

Bu yasanın kabul edilmesi, seslerini karar vericilere duyurmak için durmaksızın çalışan hasta yakınları, hekimler ve araştırmacıların ortak zaferidir. Henüz tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si bulunmayan Charcot-Marie-Tooth (CMT) hastalığı ile yaşayan ve MDA Ulusal Elçisi olan Lily Sander için bu süreç son derece kişisel bir anlam taşıyor. Yıllardır karar vericilere nadir hastalık araştırmalarının aciliyetini anlatan Sander, 'Bu bütçe sadece bugün için değil, gelecek için de büyük bir umut anlamına geliyor. Benim gibi aileler mücadeleyi hiç bırakmadı çünkü değişimin mümkün olduğunu biliyoruz. Kongre'nin bu konuda birleşmesi, sesimizin duyulduğunu ve vazgeçmediğimizde neleri değiştirebileceğimizi gösteriyor' dedi.

MDA Kamu Politikaları ve Savunuculuktan Sorumlu Kıdemli Başkan Yardımcısı Paul Melmeyer ise topluluğun gücüne vurgu yaparak, 'Bu başarı, her koşulda mücadeleye devam eden yüzlerce gönüllümüze aittir. Son beş yılda savunucularımız 250'den fazla toplantı gerçekleştirdi, 7000'den fazla mektup gönderdi ve onlarca telefon görüşmesi yaparak bu yasanın geçmesi için baskı oluşturdu. Onların hikayeleri ve kararlılığı, nöromüsküler hastalıklarla yaşayan bireylerin daha uzun, sağlıklı ve bağımsız bir yaşam sürmesini sağlayacak' ifadelerini kullandı.

MDA; bu yatırımların adil ve etkili bir şekilde hayata geçirilmesi, inovasyonun hız kesmeden devam etmesi ve tüm kararların merkezinde hastalar ile ailelerinin yer alması için federal kurumlar, araştırmacılar ve sektör ortaklarıyla birlikte çalışmaya devam edecektir.