HEALEY ALS Denemesindeki NUZ-001 Kolu 240 Katılımcıya Genişletildi

Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si olarak Neurizon Therapeutics'in deneysel ilacı NUZ-001'i değerlendiren HEALEY ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. platform denemesinin ilgili kolu, katılımcı sayısını 160'tan 240'a yükseltme kararı aldı.

Bu karar, orijinal beklentileri aşan güçlü katılımcı alımı ve aynı dönemde başka bir HEALEY rejiminin katılımcı kaydı yapmamasının ardından geldi. Neurizon'dan yapılan açıklamaya göre, genişleyen çalışma popülasyonunun analizi güçlendirmesi ve öncü sonuçların daha önce tahmin edilenden daha erken raporlanmasına olanak tanıması bekleniyor.

Neurizon'un geçici yönetim kurulu başkanı Sergio Duchini, şirket basın bülteninde yaptığı açıklamada, “HEALEY ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Platform Denemesi ağı genelindeki güçlü katılımcı alımı ve bağlılık, Neurizon'u denemenin kritik bir noktasında çalışma tasarımını proaktif olarak optimize etmeye yöneltti” ifadelerini kullandı.

Regimen I Katılımcı Hedefi Büyüyor

Regimen I (NCT07410806) olarak adlandırılan Faz 2/3 çalışma kolu, yakın zamanda HEALEY denemesine (NCT04297683) eklenen dokuzuncu tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. rejimi oldu. Bu devam eden çalışma, birden fazla deneysel ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sini ortak bir protokol altında değerlendirmek üzere tasarlanmış olup, her rejim aktif bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yi eşleşen bir plaseboya karşı test etmektedir.

Neurizon'un verilerine göre, 22 Mayıs itibarıyla 113 katılımcı Regimen I'e atanmış ve 74'üne doz verilmişti. Denemenin eş-baş araştırmacısı Dr. Sabrina Paganoni, bu hızı “bugüne kadarki en hızlı katılımcı alım hızımız” olarak nitelendirdi.

Diğer HEALEY ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. deneme kolları gibi, Regimen I'in de yaklaşık 160 katılımcı (120'si aktif tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., 40'ı plasebo) alması bekleniyordu. Katılımcı hedefinin 240'a çıkarılmasıyla, planlanan dağılım 180 NUZ-001 alan ve 60 plasebo alan katılımcı şeklinde güncellendi.

Duchini, “Genişletilmiş veri setinin, üst düzey sonuçlara doğru ilerlerken programın istatistiksel sağlamlığını, yorumlanabilirliğini ve stratejik değerini güçlendireceğine inanıyoruz” şeklinde konuştu.

ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., sınırlı tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. seçenekleri olan ve henüz kesin bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si bulunmayan nörodejeneratifNörodejeneratifSinir hücrelerinin ilerleyici kaybı ile karakterize hastalıkları tanımlayan terim. bir hastalıktır. NUZ-001, başlangıçta hayvanlardaki parazit solucan enfeksiyonlarını tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. etmek için geliştirilen bir bileşikten türetilmiştir. Araştırmacılar daha sonra bu bileşiğin mTOR yolumTOR yoluHücre büyümesi, çoğalması, protein sentezi ve otofaji gibi temel hücresel süreçleri düzenleyen bir sinyal yolu. üzerinden sinyal vermeyi engelleme yeteneğini keşfettiler.

mTOR yolumTOR yoluHücre büyümesi, çoğalması, protein sentezi ve otofaji gibi temel hücresel süreçleri düzenleyen bir sinyal yolu., hücrelerin istenmeyen bileşenleri parçalamak ve geri dönüştürmek için kullandığı sistem olan otofaji de dahil olmak üzere çeşitli hücresel süreçleri düzenler.

Araştırmacılar, bozulmuş otofajinin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de toksik protein kümelerinin birikimine katkıda bulunarak sinir hücresi hasarına yol açabileceğine inanıyor. NUZ-001, mTOR sinyalini inhibe ederek otofajiyi restore etmeyi ve bu birikimi azaltmayı, böylece hastalığın ilerlemesini potansiyel olarak yavaşlatmayı hedefliyor.

Deneme Günlük Oral NUZ-001'i Test Ediyor

HEALEY'nin Regimen I'inde katılımcılar, 36 hafta (yaklaşık sekiz ay) boyunca günlük oral NUZ-001 veya plasebo alacaklar. Denemenin ana hedefi, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de fiziksel fonksiyonun standart bir ölçüsü olan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R) puanları ve sağkalım ile değerlendirilen hastalık şiddetindeki değişiklikleri ölçmektir.

Şirkete göre, bu genişleme, denemenin planlanan birincil analizini desteklemenin yanı sıra, belirli hasta alt gruplarında biyolojik belirteçlerin ve tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. yanıtlarının daha ayrıntılı değerlendirmelerini de mümkün kılabilir.

Mevcut katılımcı alım hızlarına dayanarak, Neurizon şimdi son katılımcıya 2027'nin ikinci çeyreğinde doz verilmesini ve üst düzey verilerin 2027'nin üçüncü çeyreğinin başlarında elde edilmesini öngörüyor.

Duchini, “Regimen I'in 240 katılımcıya genişletilmesi, NUZ-001'e olan önemli güvenimizi yansıtıyor ve HEALEY ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Platform Denemesi çalışması genelinde sağlanan güçlü ivme ile destekleniyor. Daha da önemlisi, bu karar, birincil son noktanın analizi için istatistiksel gücü ve daha önce belirtilen programımızdan önce üst düzey sonuçlar elde etme potansiyelini koruyor” dedi.

Duchini ayrıca, “Daha büyük ve dahili olarak daha tutarlı veri setinin, NUZ-001 için gelecekteki düzenleyici, ortaklık ve ticari fırsatları artırması, aynı zamanda daha geniş nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur. ortamıyla ilgili değerli biyobelirteç ve translasyonelTranslasyonelLaboratuvar ortamındaki temel bilimsel bulguların, hastaların tanı ve tedavi süreçlerine (kliniğe) aktarılması süreci. içgörüler üretme yeteneğimizi güçlendirmesi bekleniyor” şeklinde ekledi.

Neurizon'a göre, Mass General Brigham'daki Sean M. Healey & AMG ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Merkezi'nden gelen hayırsever fonların, genişletilmiş kohortKohortBelirli bir ortak özelliği olan ve belirli bir zaman dilimi boyunca takip edilen hasta veya birey grubu.un maliyetini önemli ölçüde karşılaması bekleniyor.

Healey & AMG Merkezi direktörü ve HEALEY ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. denemesinin sponsoru Dr. Merit Cudkowicz, “Neurizon ile bu ortaklık, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile yaşayan insanları yaptığımız her şeyin merkezinde tutarken anlamlı bilimi ilerletmeye yönelik ortak bir taahhüdü yansıtıyor. İşbirliği yaparak ilerlemeyi hızlandırabilir, araştırma ekosistemini güçlendirebilir ve nihayetinde ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. topluluğuna daha iyi hizmet veren çözümler sunabiliriz” açıklamasında bulundu.