FDA, Yeni ALS İlaç Adayı PAS-004'e Yetim İlaç Statüsü Verdi

Pasithea Therapeutics tarafından ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında görülen enflamasyon ve TDP-43 protein birikimlerini engellemek amacıyla geliştirilen deneysel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. yöntemi PAS-004, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Amerika Birleşik Devletleri'nde gıda, ilaç, tıbbi cihaz ve kozmetik ürünlerin güvenliğini ve etkinliğini denetleyen federal bir kurum. tarafından "yetim ilaç" (orphan drug) statüsüne layık görüldü.

Yetim ilaç statüsü, ABD'de 200.000'den az kişiyi etkileyen ve henüz etkili bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si bulunmayan nadir hastalıkların tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sine yönelik ilaç geliştirme süreçlerini hızlandırmayı amaçlıyor. Bu statüyü alan ilaç geliştiricileri; klinik araştırmalarKlinik AraştırmalarYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek için yapılan bilimsel çalışmalar. için vergi indirimleri, belirli harçlardan muafiyet ve ilacın onaylanması durumunda yedi yıllık pazar ayrıcalığı (tekel hakkı) gibi önemli teşviklerden yararlanabiliyor.

Pasithea, PAS-004'ün ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si olarak geliştirilmesini desteklemek amacıyla geçtiğimiz yıl ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Derneği'nden (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Association) yaklaşık 1 milyon dolarlık bir fon elde etti. Bu finansal desteğin, ilacın güvenlilik, dozaj ve biyobelirteç verilerini toplamak amacıyla küçük bir hasta grubuyla gerçekleştirilecek Faz 1 klinik çalışmasını desteklemesi bekleniyor. Elde edilecek veriler, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin daha ileri geliştirme aşamalarına geçmesinde kritik bir rol oynayacak.

Pasithea CEO'su Dr. Tiago Reis Marques, konuyla ilgili yaptığı açıklamada, "ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., sınırlı tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. seçenekleri ve karşılanmamış büyük tıbbi ihtiyaçları ile yıkıcı bir nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur. olmaya devam ediyor. Bu statü, PAS-004'ün ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ve MAPK yolağındaki düzensizliklerin önemli rol oynadığı diğer ciddi hastalıklardaki potansiyelini keşfetme çabalarımızı daha da güçlendiriyor" ifadelerini kullandı.

PAS-004, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin temel belirtilerinden olan ve hastalığın başlaması ile ilerlemesinde kritik rol oynadığı düşünülen enflamasyon ve anormal TDP-43 protein birikimlerini hedef alıyor. İlaç, TDP-43 kaynaklı nörodejenerasyonNörodejenerasyonSinir hücrelerinin (nöronların) ilerleyici kaybı veya işlev bozukluğu. ve nöroenflamasyonNöroenflamasyonMerkezi sinir sistemindeki mikroglia ve astrosit gibi bağışıklık hücrelerinin aktivasyonuyla karakterize, sinir dokusundaki kronik iltihabi süreç.a katkıda bulunduğu tahmin edilen MEK proteinini baskılamak üzere tasarlandı. Şirket, kesin sonuçları henüz paylaşmamış olsa da PAS-004'ün bir ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. fare modelinde "son derece anlamlı ve umut verici sonuçlar" verdiğini belirtti.

Pasithea, şu anda ilacın insanlar üzerindeki etkilerini incelemek amacıyla bir Faz 1 klinik çalışması başlatmaya hazırlanıyor. Geçtiğimiz yılın sonlarında yapılan açıklamaya göre, çalışmaya 12 katılımcının dahil edilmesi planlanıyor. Katılımcılar deneysel ilacı üç farklı doz seviyesinde alacak ve yaklaşık 6,5 ay boyunca takip edilecek.

Araştırmanın birincil amacı PAS-004'ün güvenliliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek olacak. Araştırmacılar ayrıca, fiziksel fonksiyonları ölçen ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R) skorlarındaki değişimleri ve sinir hasarının önemli bir biyobelirteci olan nörofilament hafif zincir (NfL)Nörofilament hafif zincir (NfL)Aksonal hasar meydana geldiğinde beyin omurilik sıvısı ve kana salınan, sinir hücresi yıkımının hassas bir biyobelirteci. seviyelerini de izleyecek. Öte yandan PAS-004, ileri evre kanser ve sinirlerde tümör oluşumuna yol açan bir hastalık olan nörofibromatozis tip 1 olmak üzere iki farklı Faz 1 klinik çalışmasında daha test ediliyor.