EMA CHMP Nisan 2026 Kararları: MS, SMA ve Nadir Hastalıklar İçin Yeni Tedavi Onayları Yolda

Avrupa İlaç Ajansı (EMA) Beşeri Tıbbi ÜrünBeşeri Tıbbi Ürünİnsanlardaki hastalıkları tedavi etmek, önlemek, teşhis etmek veya fizyolojik fonksiyonları düzeltmek amacıyla uygulanan her türlü madde veya maddeler kombinasyonu.ler Komitesi (CHMP), 20-23 Nisan 2026 tarihlerinde gerçekleştirdiği toplantının sonuçlarını kamuoyuyla paylaştı. Komite, özellikle nörolojik rahatsızlıklar, nadir genetik hastalıklar ve onkolojiOnkolojiKanserlerin oluşumu, nedenleri, teşhisi, tedavisi ve kalıtımı ile ilgilenen tıp dalı. alanlarında hastaların tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ye erişimini kolaylaştıracak kritik kararlara imza attı.

Nöroloji ve Nadir Hastalıklarda Yeni TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. Umutları

Komite, bu ayki toplantısında üç yeni yenilikçi ilaç için pazarlama izni verilmesini tavsiye etti:

• Cenrifki (tolebrutinib): Sanofi Winthrop Industrie tarafından geliştirilen bu etkin madde, nüks etmeyen sekonder progresif multipl skleroz (SPMS)Sekonder Progresif Multipl Skleroz (SPMS)Multipl skleroz (MS) hastalığının, başlangıçtaki atak ve iyileşme dönemlerinin ardından, nörolojik fonksiyonların kademeli ve sürekli olarak kötüleştiği ilerleyici evresi. hastalarının tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinde kullanılmak üzere olumlu görüş aldı. Bu onay, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. seçenekleri oldukça sınırlı olan SPMS hastaları için önemli bir dönüm noktası niteliği taşıyor.
• Itvisma (onasemnogene abeparvovec): Novartis Europharm Limited tarafından sunulan bu gen terapisiGen TerapisiHastalıkları tedavi etmek veya önlemek amacıyla genleri değiştirmeyi, eklemeyi veya devre dışı bırakmayı içeren bir tedavi yöntemi., 5q spinal müsküler atrofi (SMA)Spinal Müsküler Atrofi (SMA)Omurilikteki motor sinir hücrelerini etkileyerek ilerleyici kas kaybına, güçsüzlüğe ve hareket kısıtlılığına yol açan genetik bir nöromüsküler hastalık. teşhisi konmuş hastaların tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinde kullanılmak üzere onay tavsiyesi aldı.
• Redemplo (plozasiran): Arrowhead Pharmaceuticals bünyesinde geliştirilen bu ilaç, nadir ve ciddi bir metabolik bozukluk olan ailesel şilomikronemi sendromunun tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si için yeşil ışık aldı.

Biyobenzer ve Jenerik İlaç Seçenekleri Genişliyor

CHMP, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. maliyetlerini düşürmek ve erişilebilirliği artırmak adına yeni biyobenzer ve jenerik ilaçları da onay listesine ekledi. Göz hastalıklarında yaygın olarak kullanılan ranibizumab etkin maddeli Rexatilux, ıslak tip yaşa bağlı makula dejenerasyonDejenerasyonHücre veya dokuların yapısının bozulması ve normal işlevlerini yerine getiremeyecek hale gelmesi.u (sarı nokta hastalığı) tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si için yeni bir biyobenzer alternatif olarak kabul edildi. Ayrıca, meme kanseri tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinde kullanılan palbosiklib etkin maddeli Palbociclib Viatris jenerik ilacı da komiteden onay almayı başardı.

Mevcut İlaçların Kullanım Alanları Genişletiliyor

Komite, halihazırda piyasada bulunan 9 ilacın tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. kapsamının (endikasyonEndikasyonBir ilacın, operasyonun veya tıbbi prosedürün uygulanmasının uygun görüldüğü hastalık veya durum.) genişletilmesi yönünde olumlu görüş bildirdi. Bu kapsamda; Duchenne musküler distrofi ilacı Agamree (vamorolone), migren önleyici Aquipta (atogepant), Comirnaty (COVID-19 mRNA aşısı), nadir bir kemik hastalığı ilacı olan Crysvita (burosumab), hematolojik onkolojiOnkolojiKanserlerin oluşumu, nedenleri, teşhisi, tedavisi ve kalıtımı ile ilgilenen tıp dalı. ilaçları Inaqovi (desitabin/sedazuridin) ve Venclyxto (venetoklaks), immünoterapi ilacı Opdivo (nivolumab), immünoglobulin tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si Privigen ve sedef/Crohn hastalığı ilacı Skyrizi (risankizumab) için yeni kullanım alanları tavsiye edildi. Bu kararların resmiyet kazanması için Avrupa Komisyonu'nun nihai onayı bekleniyor.

Geri Çekilen Başvurular

Toplantıda bazı ruhsat süreçlerinde de değişiklikler yaşandı. Soleno Therapeutics, hem yetişkin hem de çocuk hastaların tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinde kullanılması planlanan Viokat (diazoksit kolin) ilacının ilk ruhsat başvurusunu geri çekti. Ayrıca Novartis, prostat kanseri tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinde kullanılan radyofarmasötik ajan Pluvicto (lutesyum (177Lu) vipivotid tetraksentan) ilacının mevcut ruhsat koşullarında değişiklik yapılmasına yönelik başvurusunu geri çekme kararı aldı.