Brainstorm Yöneticileri, FDA'i Tedavi İnceleme Süreçlerini Güncellemeye Çağırıyor

Amyotrofik lateral skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. hastaları için deneysel bir hücre tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si olan NurOwn'u (debamestrocel) geliştiren Brainstorm Cell Therapeutics'in iki üst düzey yöneticisi, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'ne (FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur.) yönelik önemli bir çağrıda bulundu. Journal of the Academy of Public Health dergisinde yayımlanan makalede, FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur.'nın ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ve diğer nadir hastalıklar için uyguladığı onay süreçlerinin günümüz tıp teknolojilerine uyarlanması gerektiği belirtildi.

Brainstorm CEO'su Chaim Lebovits ve şirketin yönetim kurulu üyesi, eski FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur. komisyon üyesi Peter J. Pitts tarafından kaleme alınan "Düzenleyici Adaleti Yeniden Sağlamak ve Biyomedikal Liderliği Geri Kazanmak: ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., Nadir Hastalık Düzenlemeleri ve Rejeneratif Tıbbın Geleceği" başlıklı makalede, kurumun onlarca yıl öncesine ait çerçevelere sıkışıp kaldığı ifade ediliyor. Pitts, FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur.'nın elinde hızlandırılmış onayHızlandırılmış OnayCiddi bir durum için bir ilaca verilen, yeterli ve iyi kontrollü bir çalışmada bir son noktayı etkilediği kanıtlanırsa verilen bir ilaç onayı türüdür. Amaç, hastalara daha erken tedaviye erişim sağlamaktır., adaptif çalışma tasarımları, Bayes istatistikleriBayes istatistikleriYeni veriler elde edildikçe bir hipotezin olasılığını güncelleyen, klinik araştırmalarda esneklik sağlayan istatistiksel bir yaklaşım. ve biyobelirteç yeterliliği gibi modern araçlar bulunduğunu, ancak bu araçların ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. gibi heterojenHeterojenÇeşitli bileşenlerden veya öğelerden oluşan; tıpta, birden fazla nedeni veya klinik sunumu olan bir hastalık veya durum için kullanılır. hastalıklarda tutarlı bir şekilde kullanılmadığını vurguluyor.

Makalede, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin değişken doğasına dikkat çekiliyor. Hastalığın bazı kişilerde aylar içinde ölümcül seyrederken, bazılarında yıllarca sürebilmesi, geleneksel klinik çalışma modellerini zorlaştırıyor. Yazarlar, "Mevcut onay yapıları, büyük hasta popülasyonları ve tek tip hastalık modelleri üzerine tasarlanmıştır; ancak ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. bunların hiçbirine uymuyor" diyerek, uzun inceleme süreçlerinin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. gibi hızlı ilerleyen hastalıklarda etik bir sorun teşkil ettiğini belirtiyor. Yazarlara göre, inceleme süreci uzadıkça hastalar tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ye erişemeden hayatlarını kaybedebiliyor.

Lebovits ve Pitts, FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur.'nın "kurumsal muhafazakarlık" sergilediğini ve modern istatistiksel modelleri benimseme konusunda isteksiz olduğunu savunuyor. Rejeneratif tıpRejeneratif tıpHasar görmüş doku veya organların işlevini geri kazandırmak veya yenilemek amacıyla hücre, doku mühendisliği ve gen terapisi yöntemlerini kullanan tıp dalı. ve kişiselleştirilmiş tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin artık spekülatif değil, modern tıbbın merkezinde yer alan unsurlar olduğunu belirten yazarlar, gelecekteki inovasyonların bu düzenleyici kurumların güncel bilimsel standartları ne kadar benimseyeceğine bağlı olduğunu ifade ediyor.

Brainstorm, daha önce NurOwn için FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur.'ya başvurmuş ancak verilerin yetersiz bulunması üzerine süreci durdurmuştu. Şu anda yeni bir Faz 3b klinik çalışması üzerinde çalışan şirket, FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur. ile "Özel Protokol Değerlendirmesi" (Special Protocol Assessment) kapsamında iş birliği yapıyor. Lebovits, bu süreci sponsor ve düzenleyici kurumun iyi niyetle iş birliği yapması durumunda nelerin mümkün olduğunun bir kanıtı olarak nitelendiriyor.